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邱录贵教授：规范引领，泽布替尼创新突破，造福更多淋巴瘤患者

2021年05月20日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2021年5月15日至16日于南京召开了每年一度的“金陵淋巴肿瘤论坛”，本次会议聚焦淋巴瘤领域前沿进展，旨在提高我国淋巴瘤诊疗水平。论坛期间，【肿瘤资讯】采访了中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授。邱录贵教授介绍了金陵淋巴瘤论坛期间召开的指南讨论会，以BTK抑制剂泽布替尼为代表的创新型新药的出现，打破了现阶段淋巴瘤治疗少数药垄断的壁垒，疗效显著，且纳入最新版医保药品目录后，药物可及性进一步提高，大大减轻患者负担，为广大患者带来新选择。

邱录贵

二级教授/主任医师，博士生导师

中国医学科学院北京协和医学院二级教授/主任医师，博士生导师
中国医学科学院血液病医院淋巴肿瘤中心主任
天津市脐带血造血干细胞库主任
国际骨髓瘤工作组专家委员会成员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委会主任委员
中国临床肿瘤学会淋巴瘤研究联盟副主席
整合医师协会血液专业委员会副主任委员
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员
天津市抗癌协会血液肿瘤专业委员会主任委员
中国抗癌协会淋巴瘤瘤专业委会常委
中国医药生物技术协会精准医疗分会常委
《Blood Advances》及《中华血液学杂志》等6种核心期刊编委/常务编委
发表论文400余篇，SCI论文120余篇。

2021年淋巴瘤指南/共识更新，规范引领，符合国情

邱录贵教授：本次指南讨论会重点对惰性B细胞淋巴瘤的指南/共识进行了修订，四个指南/共识包括中国慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）的诊断与治疗指南、B细胞慢性淋巴增殖性疾病（B-CLPD）诊断与鉴别诊断中国专家共识，这两个指南/共识上一次更新是在2018年，另两个是套细胞淋巴瘤（MCL）诊断与治疗中国专家共识、淋巴浆细胞淋巴瘤/华氏巨球蛋白血症（LPL/WM）诊断与治疗中国专家共识，这两个指南/共识上一次更新是在2016年。这四个指南/共识均是中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会和中华医学会血液学分会共同制定。

过去3～5年，淋巴瘤领域尤其是成熟B细胞淋巴瘤，进展迅速，既往免疫化疗占主导地位，现在逐渐引入靶向药物，尤其以BTK抑制剂为主的针对B细胞受体信号通路关键激酶的小分子靶向药物，适应证从复发难治逐渐过渡到老年体弱患者的一线治疗。因此，这次更新重点增加的内容就是以BTK抑制剂为主的小分子药物在这些疾病中的应用。

另外，指南的制定也需要结合中国的国情，不能完全照搬西方国家的指南，包括美国国立综合癌症网（NCCN）指南。我们既强调小分子靶向药物的重要性，同时也强调既有的免疫化疗仍占有重要的地位，例如在年轻的MCL、IGHV突变的CLL以及在WM的一线治疗。

BTK抑制剂虽然具有很好的疗效和安全性，同时也存在不足，如需长期甚至终生服药，一定程度会影响患者依从性。因此，我们希望免疫化疗与新型药物BTK抑制剂的联合，能将“无限周期”的治疗变成“有限周期”的治疗。以上是这次指南和共识讨论更新的主要内容。

泽布替尼打破药物垄断壁垒，提高药物可及性

邱录贵教授：近十年，我国新药研发速度非常快，已经走过了从“完全模仿”到“新药创制”。目前新型药物的创制主要针对已有的、已知的靶点，或者在国外已经做出相应药物基础上进行优化、创新，做出属于我们自己的创新药；另外，我们还有生物类似药的开发。现在新药的发展不仅种类越来越多，更重要的是大大提高了新药的可及性，为更多患者带来福音。

作为血液科医生特别是淋巴瘤亚专科医生，最早接触的国外新药是利妥昔单抗。利妥昔单抗在上个世纪末进入我国，后来又出现了用于多发性骨髓瘤（MM）的新药如硼替佐米、来那度胺等。当时所有从国外进口的原研药物价格都非常昂贵，疗效显著，很大程度上改变了B细胞淋巴瘤以及MM等疾病治疗模式，但因受制于昂贵的价格和医保限制，很大一部分患者无法从新药中获益。

在我国，以百济神州为代表的一批以创新药物研发为主的企业，相继开发出包括泽布替尼（新一代BTK抑制剂）、各种新型PD-1单抗（如替雷利珠单抗）以及利妥昔单抗（CD20单抗）生物类似药等新药，打破了欧美国家等跨国制药企业的垄断地位，大大提高了国内新药可及性。另外，新药被纳入国家医保，患者经济负担大大减轻，这就使既往不能承受昂贵新药的群体有了更多机会从新药中获益。

CLL诊疗规范有待提升

邱录贵教授：中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会前任组委李建勇教授，于2017年率先发起并成立了我国CLL工作组，开始普及CLL和相关的多型B细胞淋巴瘤诊疗规范。从去年开始，各地建立了区域性CLL工作组，通过逐渐下沉，普及一线临床医生，开展继续教育、病例讨论、会议推广以及指南解读等活动，使大家对疾病有了更深刻的认识，帮助大家在临床中能对患者进行精确诊断、规范治疗。除了医生教育之外，还覆盖了患者教育，使更多患者能认识这一疾病。CLL是一类慢性病，通过现有的规范化治疗，生存期较长，中位生存期超过10年。通过对患者规范化的管理，指导患者日常生活，提高患者依从性，进而能进一步增强疗效、改善生存。

另一方面，规范化诊治节约卫生经济学成本。我国地域广阔，发展极不平衡，医疗水平亦是如此。不同的疾病预后不同，需要精确诊断。临床实践中，很多非CLL患者被诊断为CLL，这是因为仅按照传统形态学，没有很好的结合现在综合手段进行诊断。另外，深刻认识治疗指征也非常关键。对于包括CLL在内的惰性B细胞淋巴瘤，一部分无治疗指征的患者可采取等待观察策略，等待观察时间可持续3～5年，甚至有10%～20%的CLL患者终身不需要治疗；相反的，如果没有治疗指征的患者接受了治疗，那么不仅不能改善生存，反而增加了医疗资源的浪费。

我国相对缺乏可改变临床指南的大型临床试验。我们指南和共识的制定引用资料大部分来源于西方国家的临床试验。包括新药注册性临床试验、不同学术组织发起的大型3期临床试验，我国目前还比较缺乏，虽然也有较好的注册性临床试验，但尚处于me-too或me-better阶段，而这些临床研究并不能用于改变临床指南。真正改变临床指南的研究是由研究者发起的针对现在疾病诊断治疗领域存在的问题，提出科学假设，然后通过研究进行验证，改变现有诊疗模式或诊治指南的临床研究。因此，我们也借此机会发出呼吁，希望国内医药企业能够认识到这个问题，与医生携手，开展更多能改变临床指南或临床实践的大型临床研究。

规范化诊疗，共创美好未来

邱录贵教授：本次金陵论坛期间召开的CLL领航规范行启动会得到了百济神州公司大力支持，这也是对中国CLL工作组的大力支持。刚刚也提到，CLL规范化诊疗包括精确诊断和规范治疗。对于无治疗指征的患者，等待和观察是一种规范化且非常重要的治疗手段；对于有治疗指征的患者，除疾病本身外，还要考虑患者经济状况，选择对于该患者来说最合适的方案。如果患者因经济原因无法坚持长期用药，突然停药，可能会导致疾病进展，甚至比本身疾病进展更快。因此，希望医生和医药企业能携手努力，共同向治愈淋巴瘤患者的目标迈进！

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-Xiaoxi