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“慢”例集｜年轻中危慢性粒细胞白血病患者一线选择尼洛替尼治疗，快速达到深度缓解

2021年05月12日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

慢性粒细胞白血病（CML）是一类以BCR/ABL融合基因阳性为特点的骨髓增殖性肿瘤。酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世显著改善了CML患者的生存和预后。二代TKI不仅适用于伊马替尼不耐受患者的二线治疗，也可用于Sokal或Hasford评分中高风险患者及年轻患者的一线治疗。二代TKI作为CML患者的一线治疗，可使患者达到更快、更深的分子学反应。本例通过分享一例年轻中危CML患者一线选择尼洛替尼治疗后快速达到缓解的病例，为中高危CML患者一线应用尼洛替尼的诊疗提供了经验。

叶琇锦

医学博士、主任医师

中国老年医学会血液学分会常委
浙江省医师协会常委
浙江省血液免疫专业委员会常委
中华医学会浙江省血液分会委员
浙江省抗癌协会肿瘤血液专业委员
中国女医师协会血液淋巴专业委员会委员
从事内科血液学专业工作30多年，致力于血液系统疾病的临床和基础研究。

病例概况

临床资料

患者男性，28岁，因“视物模糊，白细胞升高”于2019年10月15日就诊。体格检查：脾脐下2指，过中线5cm，质地中等偏硬。

辅助检查

血常规：WBC 236.63×10⁹/L，HB 91g/L，PLT 276×10⁹/L，中性粒细胞比例83%，嗜酸9%，嗜碱2%。

生化: LDH2002U/L，葡萄糖7.41mmol/L。

胸部CT：两侧胸腔少量积液。

肝胆胰脾超声：脾厚径约5.0cm，轮廓光整，近脾门区探及一枚类圆形高回声灶大小约1.3*1.1cm，回声同脾实质，包膜完整，境界清晰。

骨髓细胞涂片：原始细胞比例8%。

染色体核型：46，XY，t（9:22）（q34：q11)。

BCR-ABL融合基因：M-BCR/ABL 87%。

BCR-ABL转录本：ABL转录本> 32000。

入院诊断

慢性粒细胞白血病（慢性期，Sokal评分1.2，中危）

诊疗经过

患者明确诊断为慢性粒细胞白血病（慢性期），sokal评分中危，考虑为年轻患者，且有强烈的停药意愿，予尼洛替尼300mg BID治疗。治疗后1个月达到完全细胞遗传学反应（CCyR),治疗后6个月达到主要分子学反应（MMR），治疗后1年达到分子学无法检测。

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专家点评

何广胜

主任医师、副教授

南京医科大学第一附属医院血液科行政副主任、造血功能衰竭首席专家
国际再生障碍性贫血-骨髓增生异常综合征基金会成员
国际阵发性睡眠性血红蛋白尿症工作组成员
中华血液会第七、八届贫血组学术秘书
中国研究型医院协会生物治疗专业委员会常委
中国血液免疫学会委员
江苏省医学会血液学分会红细胞疾病组副组长
江苏省研究型医院协会贫血分会主任委员

专家点评一

何广胜教授：该案例依据患者的病史、体格检查、实验室报告以及细胞遗传学、基因结果，诊断为CML，诊断流程规范、思路准确。得到的临床数据齐全，充分以循证原则进行了诊断，随后进行预后评估。该患者最终明确为CML慢性期，Sokal评分：中危。

依据指南和预后，明确治疗目标——尽快缓解，尽可能深层次的缓解，给予足够强度的治疗，以期达到无治疗缓解（TFR）。因此，基于该患者的情况，最终选择了合适的治疗药物——口服尼洛替尼。

治疗过程中，应注意定期监测细胞遗传学和BCR-ABL融合基因水平，3个月达到完全细胞遗传学缓解，3个月、6个月、12个月BCR-ABL融合基因水平分别为0.16%、0.035%和阴性。

整个临床经过也证实了尽快和尽可能深的分子生物学缓解有利于达到TFR。

郝建萍

主任医师、副教授、硕士生导师

新疆医科大学第一附属医院血液病中心二病区科室主任
新疆维吾尔自治区血液研究所红细胞疾病研究室主任
新疆医学会血液学分会青年委员
从事血液病诊治工作十余年，主要从事红细胞疾病的研究工作
发表论文二十余篇
主持国家自然科学基金1项，主持自治区级课题一项
获得自治区科技进步奖1项

专家点评二

郝建萍教授：患者是男性28岁，主要是以“视物模糊，白细胞增高”于2019年10月就诊，入院时做了相关检查及病史询问。无既往史，也无血液系统疾病。体格检查主要是胸骨压痛和脾大，脾脐下2指。辅助检查方面，该患者白细胞计数236.63×10⁹/L，中性粒细胞比例83%，嗜酸、嗜碱粒细胞水平增高，血红蛋白91g/L，血小板计数276×10⁹/L，乳酸脱氢酶是2002U/L。骨髓穿刺结果符合CML形态学改变。染色体核型：46，XY，t（9:22）（q34：q11)。BCR-ABL融合基因阳性（87%）。该患者最终明确为CML（慢性期，Sokal评分1.2，中危）。

因该患者年轻，有强烈的停药意愿，所以给予了尼洛替尼的治疗，并进行了3个月、6个月和12个月的疗效评估。该患者在3个月时血常规就达到完全血液学反应，而BCR-ABL融合基因从87%降到了0.16%。6个月时再次评估，BCR-ABL融合基因下降为0.035%；12个月时，，BCR-ABL融合基因即达阴性。该病例是针对年轻CML患者进行二代TKI治疗非常有效的病例。

随着治疗经验的增多，对于年轻、无其他基础疾病的CML患者，我们希望通过有效的治疗，最终使患者达到TFR的治疗目标。从本例患者的随访结果来看，尼洛替尼可以使患者早期达到完全血液学反应及主要分子学反应。该病例提示，针对年轻的CML患者，一线治疗可以选择二代TKI，争取使患者能尽早实现TFR。

责任编辑：Amiee
排版编辑：Lillian

^{MCC号TAS2105213有效期2022-05-07，资料过期，视同作废。}