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【专家访谈】刘澎教授：多发性骨髓瘤的早期干预新理念

2019年10月14日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2019年9月27日-28日由广东省抗癌协会康复与姑息治疗专业委员会和中山大学肿瘤医院血液肿瘤科共同主办的《多发性骨髓瘤规范化诊治专题研讨会》在顺德举行。来自欧洲、北美以及国内北京、天津、上海、杭州、广东等各地骨髓瘤领域的数十位国内外顶尖专家教授汇聚一堂，针对多发性骨髓瘤诊断和治疗的各个方面，进行了专题讲座、学术报告、经验分享和主题辩论。【肿瘤资讯】特邀采访了来自复旦大学附属中山医院的刘澎教授，就多发性骨髓瘤早期干预相关的最新进展进行解读。

刘澎

主任医师，教授，博士生导师

复旦大学附属中山医院血液科主任
复旦大学附属中山医院厦门医院血液科主任
上海市卫生系统优秀学科带头人
上海市肿瘤防治联盟淋巴瘤专委会主任委员
上海市抗癌协会血液肿瘤专委会副主任委员
中国医师协会血液科医师分会委员
中国抗癌协会血液肿瘤专委会委员
主持国家自然科学基金 3 项

我国多发性骨髓瘤（MM）的诊疗现状及挑战

刘澎教授：我国的MM患者，跟国外患者相比有独特的特点。其一，我国患者在基线水平即诊断时即处于较晚的分期阶段。文献报道，我国初诊MM患者DS分期三期者超过85%，而国外约为50%。由于诊断在终末阶段，患者的疗效相应较差，如何提高早期患者的诊断比例，是我们血液科医生面临的一个重要问题。其二，目前在骨髓瘤领域内的新药，我国患者的可及性较差，且多数药物不能够被医保而覆盖。其三，我国MM患者行自体造血干细胞移植的比例远低于国外，国外约半数MM患者可接受自体造血干细胞的移植，而中国约为10%到25%。综上，中国MM患者的生存状况较国外患者差。

冒烟型多发性骨髓瘤（SMM）的治疗时机及治疗原则

刘澎教授：传统观念中，SMM主要的治疗策略是等待观察，暂时不需要治疗。随着对于SMM研究的不断深入以及新药研发的不断推进，现在国外越来越多的专家认为，SMM中的高危患者，即预期未来2年内进展为活动性MM的可能性超过50%的患者，应当立即启动治疗，通过早期的干预使其生存获益。高危SMM的分期及诊断标准，目前国际上有几套系统，最早的是梅奥诊所的传统预后模型，主要根据骨髓内浆细胞的比例及血浆中M蛋白的浓度进行分期。其次是西班牙预后模型，主要根据骨髓内浆细胞异常表型比例及非受累的免疫球蛋白进行分期。最近梅奥诊所提出了20/2/20模型，主要根据受累与非受累游离轻链比值，血M蛋白浓度和骨髓中浆细胞的比例进行分期。近期国外出现更多鉴别高危SMM患者的指标，包括PET-CT上无溶骨性损害，但有高代谢性的病灶，如骨髓中浆细胞比例超过10%，但小于60%，或SMM患者检测出高危的分子遗传学标记，尽管该类标志在传统观念中不作为治疗指征，但目前认为如果同时存在2个和多个的高危因素同样可作为启动治疗的标准。

SMM诊疗最新进展

刘澎教授：今年9月在美国波士顿举行的第17届国际骨髓瘤研讨会（IMW）对SMM的最新诊疗进展进行了讨论。其一是新的治疗理念，如上所述，高危SMM患者可从早期的干预中获益，是否更早阶段的浆细胞克隆性疾病也可从早期干预中获益，也是国外的专家非常关注的问题。除高危SMM患者生存数据的发布，美国Dana Farber癌症研究所有专家推动了PROMISE研究，即在美国的高危种族人群中，前瞻性地预测不同人群进展为浆细胞肿瘤的可能性，提供浆细胞肿瘤发病相关的遗传学标志。其二是新药相关的研究，如在我国上市分别仅有1年半和3-4周的伊沙佐米和Daratumumab，本次IMW中公布了伊沙佐米的维持治疗及淀粉样变性等其他适应症中应用的数据，以及Daratumumab和其它药物不同组合的疗效的完整数据，为我国相关药物的应用增强了信心。其三是新的治疗手段，最突出的是细胞免疫治疗，如CAR-T治疗，包括来自中国的多家研究中心，报告了应用CAR-T治疗骨髓瘤的数据，包括不同的这种靶标的CAR-T细胞，提示细胞免疫治疗在骨髓瘤领域的应用前景大好。