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专访｜郭军：请给他们一个超越命运的选择

2018年06月11日

来源：医师报

“作为一名肿瘤科医生最痛心和无奈的事，莫过于看着患者仅仅因为经济原因用不起救命药，而不得不放弃治疗。我诊治过很多这样的患者，有的来自城市、有的来自农村，他们的目的很简单，就是想为自己多争取一点时间再看看这个世界、完成未完成的心愿和责任。”

北京大学肿瘤医院副院长、中国临床肿瘤学会（CSCO）黑色素瘤专家委员会主任委员郭军教授无奈地告诉记者。

来自云南的小邱（化名），是一名患有BRAF突变的肢端型黑色素瘤患者，而且出现了多处肺部转移。

“中国黑色素瘤患者中约有25%的患者存在BRAF突变。其中绝大多数是年轻患者，这类患者的肿瘤进展速度远比没有BRAF突变的患者快得多，且往往容易发生多发皮下、皮肤转移和脑转移。”

小邱入院后，开始接受化疗，但几经调整，多个方案均收效甚微。带有BRAF突变的黑色素瘤，像是一列高速行驶的动车，迅速进展。疾病不断进展和多处转移让这个年轻的云南姑娘感受到命运的无情。

“以往，BRAF突变的晚期黑色素瘤患者，基本没有有效的治疗药物。传统的治疗方法主要依赖化疗，但化疗针对没有BRAF突变的患者有效率仅5%~7%，在BARF突变的患者中更是只有2%~3%，中位无进展生存时间只有不到50天。”这对小邱来说，无疑更是一个沉重的打击，这一度使她丧失了对抗肿瘤的信心，和对生的希望。

“之前针对BRAF突变的黑色素瘤患者我们真的很无奈。”郭教授说。

所幸的是她遇到了维莫非尼。

在2011年ASCO年会上首次报道维莫非尼临床Ⅰ期研究数据时，来自全球各国的黑色素瘤领域专家在听完报告后全场起立不停歇的鼓掌近5分钟，很多人眼睛里都含着泪水。因为在那一刻，他们知道这意味着自己面对的黑色素瘤患者有救了！

之后，全球首个关于BRAF抑制剂应用于BRAF突变型转移性黑色素瘤的Ⅲ期临床试验（BRIM-3）证实，针对BRAF V600突变的转移性黑色素瘤患者，维莫非尼起效迅速，客观缓解率高达57%，中位总生存时间（OS）为13.6个月，中位无进展生存时间（PFS）达到6.9个月。

这么好的疗效在黑色素瘤治疗史上是绝无仅有的，分子靶向治疗给黑色素瘤患者带来了活着的希望。

2017年3月维莫非尼在中国获得CFDA加速审批，成为中国首个也是目前唯一获批的BRAF抑制剂，已被纳入《中国临床肿瘤学会黑色素瘤诊疗指南2017》。维莫非尼在我国获批上市，虽然比国外晚了7年，但终于弥补了我国在黑色素瘤治疗领域近30年无新药的空白。这在我国晚期黑色素瘤的治疗史上可以说是极其重要的一步。

自此，占到我国晚期黑色素瘤患者的25% BRAF突变患者终于迎来了生机。“原本不幸的小邱有了新的希望！用药仅一个月后，大部分肺部转移灶明显缩小。几个月后，她的肺部转移肿瘤得到了有效控制。目前小邱仍然维持得很好。”郭教授欣慰地讲道。

小邱的例子令人欣喜，然而，并不是所有的患者都有这样的幸运。现实中，不少患者迫于经济压力，甚至连使用维莫非尼的机会都没有。郭教授的患者中，有一位来自农村的小伙子被确诊为晚期黑色素瘤，经过基因检测发现有BRAF突变。明知道维莫非尼很可能就是他的救命药，但由于家庭的经济条件实在无法负担，最终不得不放弃治疗。仅仅一个月后，小伙子便去世了。“眼睁睁看着一个个鲜活的生命逝去，我们真的很痛心。”郭教授感叹道。

维莫非尼在全球40个国家已被纳入医保范围。但国内目前仅浙江省在2018年大病医保谈判中将维莫非尼纳入了医保目录。根据中国临床试验的结果，使用维莫非尼治疗的患者中位无进展生存时间为6-7个月，意味着总治疗费用平均在35万左右，这对普通家庭来说是难以承受的。

“很多时候，病人得什么病，是自己无法选择的。其他癌种在医保目录里都有多种药物可以选择，而黑色素瘤只有达卡巴嗪即化疗，但化疗的有效率很低，对BRAF突变患者几乎无效。”

郭教授表示，我国黑色素瘤的发病率虽不高，但人口基数庞大，每年有约2万的新发病例，因此累积的患者总数也不少。希望各方携手，共同努力使这目前唯一的救命药纳入医保，真正让黑色素瘤患者感受到国家和社会对他们的关爱。

郭教授相信，国家层面对癌症防治越来越重视，随着进口药品零关税等各项政策出台，相信维莫非尼能早一天进入医保目录，能让我国的黑色素瘤患者站在死神的面前有一个超越命运的选择！