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【BJH】黄晓军教授团队：再生障碍性贫血患者的福音——单倍体移植效果取得了和配型相合同胞供者移植相似的结果

2016年11月22日

编译：sjtuwalker

来源：肿瘤资讯

异基因造血干细胞移植（HSCT）为SAA的治愈提供了可能性。与IST治疗相比，移植有效率高，造血恢复完全，复发和克隆演变率低，对于极重症AA（vSAA）同样有效，对于IST治疗失败的患者移植比再次应用IST效果明显改善。移植在治疗SAA上具有重要作用，但HSCT的一个主要问题就是供者来源，同胞全相合供者配型成功率只有10%-20%。许多患者因为没有合适的亲缘供者，在等待非亲缘供者的漫长过程中中失去移植时机。近年来，北京大学人民医院黄晓军教授课题组发展和完善了国际原创的单倍体移植体系——”北京模式”为恶性血液病患者解决了供者缺乏问题。那么，单倍体移植治疗SAA效果究竟如何呢？

为了解决供者缺乏问题，黄晓军教授课题组在具有丰富的单倍体移植经验的基础上开始探索SAA的治疗方案，取得了成功。2012年6月至2015年10月期间开展了一项单倍体移植挽救治疗SAA的研究，全国11家移植中心参加，共101例SAA患者在至少4个月免疫抑制剂无效后接受了单倍体移植治疗。结果显示：所有生存超过28天的患者都达到了供者髓细胞植入，髓细胞植入中位时间为12天，血小板植入中位时间为15天，血小板植活累积发生率为94.1±0.1%。

中位随访18.3个月，与同时期接受全相合移植的48例患者相比，尽管单倍体移植患者II–IV度aGVHD和慢性GVHD的累积发生率更高，但III–IV度aGVHD发生率相似，单倍体移植组和全相合移植组患者的3年总生存期分别为89%和91%，无失败发生率和无植入失败生存率分别为86.8%和80.3%，均没有统计学差异。由此得出初步结论：治疗SAA，单倍体移植可以得到与配型相合同胞移植相似的疗效，单倍体移植可以用于IST无效的患者。

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两组间OS比较。单倍体组（HID）：3年OS 89.0%±3.1%；全相合组（MRD）：3年OS 91.0%±4.3%（P=0.555）

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两组间FFS比较。单倍体组（HID）：3年FFS 86.8%±3.4%；全相合组（MRD）：3年FFS 80.3%±6.4%（P=0.659）

总的来说，单倍体移植是治疗SAA的一种可行性方法，且预后良好。

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黄晓军教授科研团队简介

北京大学血液病研究所是国家教育部及卫生部重点学科，国家临床重点专科，国家临床药品研究基地，211工程临床重点学科、作为首个临床医疗科室被国家教育部评为创新团队、科技部重点领域白血病新诊疗方法创新团队、国家自然基金委创新研究群体、国家人才培养基地、造血干细胞移植治疗血液病北京市重点实验室、细胞治疗北京市工程实验室。在现任所长黄晓军教授领导下本科室在临床和应用基础研究方面不断取得创新性成果，近5年来共发表学术论文近300篇，其中SCI论文100余篇，包括发表在血液及造血干细胞移植领域的顶级杂志《NEW ENGLAND》、《JCO》、《BLOOD》、《LEUKEMIA》、《HAEMATOLOGICA》、《BBMT》、《BMT》等上面的多篇文章。

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参考资料：Haplo-identical transplantation for acquired severe aplastic anaemia in a multicentre prospective study，British Journal of Haematology, 2016, 175, 265–274