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沈志祥教授点评：关于小儿恶性血液病的见解——聚焦ALL

2015年02月15日

美国血液学会是全球最大的关于血液疾病病因及治疗的专业协会。美国血液学会年会的内容代表了当前血液疾病的研究焦点、研究方向以及今后研究的前提和基础。2014年第56届美国血液学会年会（ASH2014）在美国旧金山举行。

上海瑞金医院沈志祥教授针对“Insights from Pediatric HematologicMalignancies: Focus on Acute Lymphocytic Leukemia”这部分会议内容进行了点评。

儿童和青壮年急性淋巴细胞白血病患者的基因组图谱研究

源自淋巴前体细胞的急性淋巴细胞白血病（ALL）是最常见的儿童肿瘤之一，大多数来自 B 细胞，尽管全球范围内治疗和处理上取得了一些新的进展，但在40 岁以下的患者中，ALL 复发依然是导致癌症相关死亡的首要原因。近年来关于 ALL 的基因组学图谱取得了巨大的进展，讲者主要就 ALL 的命名和分类、多基因突变引起的多条关键信号通路改变、基因组学上包括表观遗传学在内的新发

现、天然的原型变异以及基因变异在复发过程中的作用等五个方面进行阐释。

高危儿童急性淋巴细胞白血病患者的临床界定和管理

讲者主要集中分析了 2000 年至 2014 年用于界定儿童高危急性淋巴细胞白血病的工具。对于急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童患者，确认具有更高的疾病复发危险因素并据此调整治疗是获得最佳治疗效果的关键因素。虽然 ALL 儿童患者的生存情况自 1968 年以来不断改善，但是随着发病率逐渐增高，ALL 仍然是儿童死亡的主要原因之一。儿童 ALL 的真正危险因素在于复发，故此处提及的

危险是指如何界定 ALL 的复发危险。

儿童急性淋巴细胞白血病患者的治疗与长期风险之间的平衡

在过去的几十年中，儿童和青春期急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的治愈率得到了大大的提高，可是治愈的代价是什么呢？由于治疗方案依旧是非特异性的，其急性毒性效果和晚期并发症始终无法完全避免。ALL 一线治疗后引起的晚期并发症主要有神经认知功能受损、心脏功能受损、骨坏死与骨质减少、继发性恶性肿瘤、白内障、肥胖和代谢综合征等。上世纪七十至八十年代，因为治疗方案的强度比现在的策略大，大多数发表的数据显示晚期并发症主要有慢性疾病、功能性损害、精神健康问题和早期死亡风险；而在上世纪九十年代至上世纪末，因为减少了暴露于致死方案的机会，晚期并发症的频率和严重程度均明显降低。但即使治疗上进行了修正，依然存在着晚期并发症的风险。讲者着重讨论了当前治疗策略的晚期并发症，包括心脏功能受损、骨骼系统损伤、神经认知功能障碍和继发性恶性肿瘤等，对其应对措施进行了探讨，并回顾了最近开展的以减少晚期并发症为目标的临床试验结果。