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腱鞘大学丨王玉名教授：深度解读2026版CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南更新意义与TGCT治疗新突破

07月10日

来源：肿瘤资讯

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性软组织肿瘤。尽管组织学上呈良性，但其高复发率和潜在的致残风险，尤其是弥漫型TGCT，给临床常规外科治疗与长期疾病管理带来了巨大挑战。面对亟待满足的临床需求，近年来靶向治疗领域取得了里程碑式的进展，2026版《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南》亦迎来重磅更新。值此契机，【肿瘤资讯】特邀大连理工大学附属肿瘤医院（辽宁省肿瘤医院、辽宁省肿瘤研究所）王玉名教授，就TGCT面临的临床困境、最新循证医学证据、指南更新的里程碑意义以及未来探索方向进行深度剖析，旨在推动国内TGCT诊疗路径的规范化，为广大患者带来保留关节功能与改善生存质量的新希望。

王玉名教授视频

直击痛点，打破困境：

TGCT外科治疗的挑战与未被满足的需求

王玉名教授：TGCT虽然在组织学上被定义为良性肿瘤，但在临床生物学行为上往往表现出高度的局部侵袭性。临床上TGCT主要分为局限型和弥漫型。弥漫型TGCT往往呈结节状或绒毛状，广泛浸润关节囊及周围腱鞘、神经、血管，导致外科手术难以实现真正的R0切除。这直接导致了术后极高的复发率，部分队列文献报道中复发率甚至高达72%。

对于多次复发的患者而言，反复的手术干预不仅无法彻底根除病灶，反而会导致严重的医源性创伤，包括关节周围软组织广泛的纤维化、关节僵硬、肌力减退等。部分患者最终甚至面临全关节置换或截肢的悲惨结局。因此，目前该领域最大、最迫切且未被满足的临床需求，就是针对不可切除的，或因复发导致手术致残风险极高的TGCT患者，缺乏一种有效且能长期维持的全身系统性药物治疗方案。我们亟需一种能够有效缩小肿瘤体积、控制疾病进展，同时具备良好长期耐受性的药物，从而打破“手术-复发-再手术-功能丧失”的恶性循环，最大程度地保留患者的关节功能，并延缓手术干预的时间点。

循证引领，创新突破：

重磅数据证实匹米替尼卓越疗效与安全性

王玉名教授：近期ASCO大会入选关于TGCT的重磅研究数据，无疑是TGCT治疗领域的里程碑式进展。从致病机制来看，TGCT主要由于染色体畸变导致集落刺激因子-1（CSF-1）过表达，进而招募并激活表达了CSF-1受体的巨噬细胞，形成了独特的肿瘤微环境。

最新公布的这项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期MANEUVER临床研究，旨在评估高选择性CSF-1受体抑制剂匹米替尼在不可切除TGCT患者中的疗效与安全性。在主要终点方面，至第25周时，匹米替尼组客观缓解率（ORR）显著优于安慰剂组（54.0% vs 3.2%）。此外，所有关键的次要研究终点均得到显著改善，基于肿瘤细胞体积评分的ORR达到了62.0% vs 3.0%，且关节活动度、僵硬程度、疼痛评分及身体功能等指标的改善在早期治疗阶段便已显现，并持续存在。

结合去年ESMO大会公布的数据，截至中位随访62周时，第一部分随机分配至匹米替尼治疗组的患者，其ORR达到了76.2%（独立中心盲态评审），中位缓解持续时间（DoR）尚未达到。从安慰剂组交叉至匹米替尼组的第二部分患者，同样在ORR和所有临床结局评估中观察到了明确获益。在安全性方面，匹米替尼组未出现新的安全性信号，无胆汁淤积性肝毒性或药物性肝损伤证据，也未出现毛发或皮肤色素减退的不良反应。

这些数据为不可切除的TGCT患者提供了最高级别的循证医学证据，标志着TGCT的治疗正式从单纯的外科主导，迈向了内外科并重的精准靶向时代。这无疑将重塑现有的临床路径和诊疗规范，为高致残风险的患者提供了保留关节功能的全新路径。

权威推荐，规范诊疗：

2026版CSCO指南更新的里程碑意义与落地路径

王玉名教授：《CSCO骨与软组织肿瘤诊疗指南》作为国内最具权威性和临床指导价值的行业规范，其更新始终紧跟国际前沿与国内高质量的循证医学证据。2026版指南将匹米替尼纳入“有症状、不可切除的TGCT”的Ⅰ级推荐，并赋予最高的1A类证据级别。这无疑是国内TGCT治疗发展史上的重要分水岭，填补了长期以来的治疗空白。

首先，1A类证据代表了基于高质量、多中心随机对照试验得出的坚实结论。这意味着匹米替尼在改善ORR、显著缓解患者疼痛及恢复关节功能方面的卓越疗效，已获得国内骨肿瘤专家委员会的一致认可。对于那些经历过多次复发、面临严重功能丧失甚至致残风险的不可切除患者而言，匹米替尼不再仅仅是一种探索性的尝试，而是正式成为具有最高级别循证支持的标准治疗方案。

其次，这一指南的更新将极大推动国内TGCT诊疗路径的规范化。过去，由于缺乏明确的高级别药物推荐，面对不可切除的TGCT，不同地区医院的治疗策略存在极大差异，部分患者甚至经历了盲目且疗效甚微的反复手术。现在，指南的明确推荐为广大临床医生提供了权威指导依据。它将指导各级医生在面对复杂病例时，及时转变单纯依赖外科手术的传统思维，尽早启动有效的靶向药物干预。同时，这也将进一步促进国内骨肿瘤多学科诊疗（MDT）体系的完善，真正基于患者个体特征进行精准施治，切实改善患者的长生存质量。

展望未来，精准施治：

多维度探索TGCT领域的广阔前景

王玉名教授：对于未来的临床探索，我们主要在以下四个维度有深入的期待：

多学科MDT理念下新辅助与辅助治疗场景的深度拓展。目前匹米替尼在不可切除TGCT中已取得突破，未来探索重心应向“防线前移”迈进。我们非常期待开展高质量的前瞻性研究，评估靶向药物在新辅助治疗（术前使用）中的确切价值，旨在通过术前缩瘤降期，把原本需要广泛切除甚至截肢的复杂病例，转化为可进行保肢、保关节手术的轻症病例。同时，对于R1切除或极高复发风险的患者，探索靶向药物作为术后辅助治疗以降低甚至遏制复发，也是完善TGCT全周期管理的重要拼图。
深化精准医学研究与疗效预测生物标志物的挖掘。尽管CSF-1/CSF-1R通路是TGCT的重要驱动机制，但患者的起效时间及缓解深度仍存在个体差异。未来需要借助单细胞测序、空间转录组等前沿技术，细致剖析TGCT肿瘤微环境，寻找能精准预测药物敏感性及预后的分子标志物。这不仅有助于临床“量体裁衣”筛选最适宜人群，还能为未来可能出现的药物耐药机制提供基础理论储备。
构建TGCT慢病化管理模式与长程用药策略优化。鉴于该疾病良性但易复发的生物学特性，患者往往面临数年甚至数十年的带病生存期。未来我们需要探索更加人性化、经济化的长程给药方案。例如，当患者在标准治疗后达到ORR且关节功能进入平台期后，探索降阶梯治疗、低剂量维持或间歇性给药的可行性。在维持疾病控制、延缓复发的同时，最大限度降低长期服药的不良反应与经济负担，全面提升患者生活质量。
立足骨与软组织肿瘤领域，期待更多“中国方案”引领国际标准。以匹米替尼为代表的中国原创创新药已经走向世界。期望未来国内学者依托更完善的临床研究平台，发起更多高水平的研究者发起的临床试验（IIT），并在骨肿瘤、软组织肉瘤等跨适应症的联合治疗潜力方面，为患者带来更多新的治疗希望。

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