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【医施荟】王建祥教授丨2026 EBMT: AGILE III期研究中国亚组数据正式发布

04月18日

整理：肿瘤资讯

来源：医脉通

2026年3月22日至25日，第52届欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）年会于西班牙马德里盛大启幕，血液领域多项重磅研究相继公布。其中，AGILE研究中国亚组数据引起了广泛关注。AGILE研究证实，针对IDH1突变、不适合强化疗的新诊断急性髓系白血病（AML）患者，艾伏尼布联合阿扎胞苷的疗效、安全性显著优于安慰剂联合阿扎胞苷。中国亚组的事后分析结果公布，进一步验证了该方案在中国人群中的有效性与安全性¹。值此契机，我们特别邀请中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授，就AGILE研究如何重塑ND unfit IDH1突变 AML的治疗格局、以及艾伏尼布在中国的应用前景发表深度见解。

AGILE研究是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究，共纳入了146例患者，入组的患者均为新诊断（ND）、不适合强化疗（unfit）的IDH1突变AML患者。患者按1:1随机分到两组，分别接受艾伏尼布联合阿扎胞苷或者安慰剂联合阿扎胞苷治疗。结果显示艾伏尼布联合阿扎胞苷组的中位总生存期（OS）达到了29.3个月，而对照组为7.9个月，完全缓解（CR）+完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率达到52.8%，对照组为17.6%²。

图1. AGILE研究设计和全球人群主要结果

首先请您为我们介绍一下AGILE研究中国亚组的整体情况和主要结果是什么？

王建祥教授：

本次在EBMT大会上公布的是该研究的中国人群的数据。这项研究由我中心牵头，联合中国大陆和中国台湾等多家医院共同完成的。自2018年至2021年，共纳入了23例AML患者，其中12例接受了艾伏尼布联合阿扎胞苷的治疗，11例接受了安慰剂联合阿扎胞苷的治疗。

在中国人群中，患者的中位年龄是67岁。值得注意的是，艾伏尼布组基线情况较安慰剂组更差：艾伏尼布组中危或高危遗传学状态的比例为91.7%、安慰剂组为81.8%，中位骨髓原始细胞比例分别为59.5% vs. 48.0%、中位外周血原始细胞比例分别为27.25% vs. 13.30%、中位中性粒细胞计数分别为0.652×10⁹/L vs. 1.094×10⁹/L、血小板计数分别为55.250×10⁹/L vs. 116.818×10⁹/L。这些数据反应出艾伏尼布组患者的疾病负荷更高。

在疗效方面，中位随访22.4个月，艾伏尼布组的中位OS达到了30.6个月，12个月的无事件生存（EFS）率是67.5%，CR缓解率达到了50%。在安全性上，中国人群的耐受性良好，≥3级的QTc延长只有1例，且无分化综合征发生。这些数据有力地证明了该方案在中国患者中的卓越疗效和可控的安全性。

图2. AGILE研究中国人群的总生存和临床缓解结果

您认为AGILE研究结果对于AML的治疗将带来什么样的意义呢？

王建祥教授

对于unfit老年AML患者而言，传统治疗缓解率低，毒性比较大，生存有限。既往研究显示，IDH1突变AML患者使用VA方案的中位生存期为10.2个月³。因此基于AGILE研究结果，艾伏尼布联合阿扎胞苷方案使这些患者的生存期显著延长，从而奠定了艾伏尼布联合阿扎胞苷作为unfit IDH1突变AML患者新的标准治疗的地位。

艾伏尼布方案已获国内外多个指南针对IDH1突变AML患者的治疗的首选推荐。2022年美国FDA与2023年欧洲EMA先后批准该方案用于ND unfit IDH1突变AML患者^4,5，目前艾伏尼布在中国也在积极申报一线AML治疗的适应症，期待未来能够填补中国AML患者未被满足的治疗需求，延长患者生存期并改善生活质量。

AML患者的异质性很强，患者常常伴有着共同的突变，在2022年ASCO报道的针对AGILE研究全球人群共突变的亚组分析显示⁶，存在RTK通路基因，DNMT3A、SRSF2、RUNX1共突变的这些患者，经过艾伏尼布组的治疗CR+CRh比例显著的高于安慰剂组，总体生存延长。

在您的临床实践中，您对艾伏尼布治疗IDH1突变AML患者有怎样的经验和体会？

艾伏尼布作为一种针对IDH1突变的靶向药物，其作用机制独特，能够诱导白血病细胞分化。在传统AML治疗中，诱导分化作用往往不显著，而该药物在此方面展现出明确优势。在艾伏尼布上市之前，无论是强化疗还是VA方案，患者的生存期有限。因此，该类患者亟需更有效的治疗选择。

艾伏尼布的上市有效缓解了这一困局。现有研究表明，该药物兼具疗效与安全性优势，特别是其血液抑制毒性轻微、患者生活质量良好。由于毒性较低、耐受性佳，有助于提高治疗依从性，进而转化为生存获益。此外，艾伏尼布为口服制剂，与去甲基化治疗方案联合应用时操作便捷，易于在不同层级医疗机构推广。综上所述，艾伏尼布为IDH1突变患者带来了切实的治疗改善。

王建祥

主任医师

北京协和医学院首批长聘教授
国家血液病临床医学研究中心主任
国家血液内科质控中心（筹）主任
中华医学会血液学分会前任主任委员
中国医师协会内科医师分会副会长
中国医师协会血液科医师分会副会长
JHematol&Oncol副主编
Blood编委（2022-2024）
中华血液学杂志主编（2012-2016）
中国抗癌协会血液肿瘤专委会主任委员（2012-015）
“杰青”、“新世纪百千万人才工程”国家级人选、卫生部突贡专家、国务院特贴专家
CD19、CD33CAR-T主要研发者
白血病治疗领军人，预后分层、强化诱导、全程管理，显著改善了急性白血病的疗效。
牵头制定了《急性髓系白血病》、《急性淋巴细胞白血病》、《慢性髓性白血病》多部诊治指南
NIH博士后杰出研究奖，第十届“吴阶平医学研究奖－保罗·杨森药学研究奖”一等奖，天津市科学技术进步奖一等奖(第一完成人)

参考文献

1. Wang JX, et al. Subgroup Analysis of the Greater China Region in the Randomized Phase 3 AGILE Study of Ivosidenib Plus Azacitidine Versus Placebo Plus Azacitidine in Patients with Newly Diagnosed mIDH1 AML. 2026 EBMT
2. Montesinos P, et al. Blood Adv. 2025;9(20):5177-5189.
3. PRATZ K W, et al. American journal of hematology, 2024, 99(4): 615-24.
4. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ivosidenib-combination-azacitidine-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia
5. https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/tibsovo
6. de Botton S, et al. 2022 ASCO P250.11.DiNardo CD,et al. Blood Adv.2024;8(15):4209-4220.
12.Madanat YF,et al.2024 ASH Poster 1841.
13.https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ivosidenib-myelodysplastic-syndromes
14.Sebert M,et al.2024 EHA Oral S182.
15.Santini V,et al.2025 ASCO TPS6584.
16.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06465953

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审批号：M-TIBSO-CN-202604-00008

排版编辑：肿瘤资讯-Lukas