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【医施荟】2025 ASH—张苏江教授：艾伏尼布真实世界证据夯实IDH1突变AML的治疗基石

2025年12月19日

整理：肿瘤资讯

来源：CCMTV血液频道

2025年美国血液学会（ASH）年会上，多项围绕艾伏尼布治疗IDH1突变急性髓系白血病（AML）的真实世界研究成为焦点。最新公布的ALIDHE IIIb期研究、美国多中心回顾性分析及法国真实世界数据一致显示，艾伏尼布联合去甲基化药物在不适合强化疗的患者中持续表现出明确的临床获益与可控的安全性，有效复现了关键临床试验的结果，进一步确立了该方案在IDH1突变AML治疗体系中的基石地位。

在此背景下，我们特邀血液领域专家上海交通大学医学院附属瑞金医院张苏江教授，围绕2025 ASH中艾伏尼布相关研究的亮点数据进行深度解读。希望通过本次访谈，为临床工作者提供基于最新证据的学术参考，助力治疗决策的科学化与个体化。精彩视频，点击观看 https://weixin.qq.com/sph/ABnTtrPhm

2025年ASH年会中，艾伏尼布治疗AML的相关研究有哪些亮点？

临床研究已证实艾伏尼布方案为新诊断的不适合强化疗的IDH1突变AML患者带来明确的生存获益。本次ASH年会，多项研究提供了艾伏尼布联合阿扎胞苷在真实世界中治疗IDH1突变AML患者的数据。

ALIDHE研究是一项国际性上市后IIIb期研究，评估艾伏尼布联合阿扎胞苷在真实世界环境中治疗新诊断的不适合强化疗的IDH1突变AML患者的安全性和有效性，本次ASH年会报道了该研究的初步结果。

截止到2025年5月5日，89名接受艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗的患者被纳入安全性和有效性分析，中位年龄为75岁。这些患者还合并DNMT3A（40.7%）、ASXL1（28.8%）、RUNX1（28.8%）、SRSF2（27.1%）等多种共突变。25%的患者存在至少1种RTK/RAS通路突变。

初步有效性显示42%（37例）患者达到完全缓解（CR），45%（40例）患者达到CR/CRh，结果与III期随机对照研究相似。通过流式细胞术可评估MRD的患者中31.3%达到MRD阴性。特别关注的AE包括9%的≥3级QT间期延长和13.5%的≥2级化综合征。

这项上市后研究印证了既往III期随机对照研究结果在真实世界环境下的表现，证实了艾伏尼布联合阿扎胞苷治疗新诊断的不适合强化疗的IDH1突变AML患者的有效性和安全性。

另外一项来自美国的研究报道了IDH抑制剂在真实世界中的应用情况，共纳入387例IDH1/2突变的ND或R/R AML患者。其中，有25例IDH1突变AML患者接受了艾伏尼布联合阿扎胞苷一线治疗，52.0%（13例）达到CR，中位OS达到31.9个月。

此外，一项法国（ALFA/filo）的回顾性研究总结了接受艾伏尼布治疗的新诊断IDH1突变AML患者的临床疗效。

共有33例患者接受了艾伏尼布联合阿扎胞苷的治疗，中位年龄78岁。中位随访16.6个月，中位OS未达到，CRc为73%、其中CR为55%。D30和D60的死亡率分别为3%和9%，任何级别的分化综合症为9%、QT间期延长为7%。

本次ASH公布的真实世界数据证实了艾伏尼布对IDH1突变AML患者的获益、能够复现临床试验中的积极结果。

本次ASH年会还有哪些艾伏尼布相关的内容值得关注？

目前还有正在进行中的临床试验，针对艾伏尼布与维奈克拉和阿扎胞苷的三药组合以及艾伏尼布作为维持治疗进行研究。我们期待这些研究能够为我们提供更多关于艾伏尼布在不同治疗方案中的作用，从而为患者提供更好的治疗选择。在适合强化疗的人群中，艾伏尼布联合7+3方案的研究也在进行中。在本次ASH会议上，我们将看到相关数据的进一步更新。

总之，艾伏尼布的真实世界数据表明其在IDH1突变AML患者中的临床获益是确切的，这些数据与临床试验中的积极结果保持一致。随着更多临床试验的开展，我们期待能够进一步揭示艾伏尼布治疗IDH1突变AML的有效性，为患者带来更好的治疗结果。

专家简介

张苏江教授

上海交通大学医学院附属瑞金医院

北部院区血液科主任
上海交通大学医学院附属瑞金医院血液科副主任
中华血液学杂志青年编委
白血病淋巴瘤杂志编委
CSCO白血病专家委员会副主任委员
中华医学会血液学分会红细胞学组委员
中国老年医学学会血液学分会常委
中国老年医学学会血液学分会白血病学术委员会副主任委员

参考文献

1. 2025 ASH Annual Meeting, Abs 3443.
2. 2025 ASH Annual Meeting, Abs 1614.
3. 2025 ASH Annual Meeting, Abs 1658.

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审批号：M-TIBSO-CN-202512-00015
本文转自：CCMTV血液频道

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