您好,欢迎您

再登顶刊,又入商保!泽尼达妥单抗驱动BTC精准治疗“双重突围”

01月04日

微信图片_2025-07-13_164251_556.png点击上图查看专区系列内容

整理:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

胆道肿瘤(BTC)因隐匿性强、恶性程度高、治疗手段匮乏,素有“小癌王”之称,一直是临床攻坚的“硬骨头”。然而,樊嘉院士牵头的HERIZON-BTC-01研究最终分析结果,为这一至暗领域投下了一束强光:在HER2高表达(IHC 3+)人群中,泽尼达妥单抗将中位总生存期(OS)刷新至18.1个月。这一数据近期荣登JAMA Oncology,不仅确立了精准治疗的新高度,更切实改写了患者的生存预期。与此同时,该药成功入选国家首版《商业健康保险创新药品目录》,借力“不纳入DRG支付”等政策红利,顺利打通临床应用的“最后一公里”。从生存期的大幅跨越,到用药可及性的实质落地,【肿瘤资讯】特邀樊嘉院士,深度解析这场从学术到政策的“双重突围”。

本期特邀专家——樊  嘉 院士

樊  嘉 院士
中国科学院院士

复旦大学附属中山医院名誉院长
上海市科学技术协会副主席
上海国际医学科创中心主任
复旦大学肝癌研究所所长
上海市肝病研究所所长、上海市肝脏肿瘤临床医学中心主任
复旦大学器官移植中心主任、复旦中山肿瘤防治中心主任
国家癌症中心肝胆肿瘤质控专家委员会主任委员
中国医师协会外科医师分会会长、中国医师协会外科医师分会肝脏外科医师委员会主任委员
中国临床肿瘤协会副理事长、中国抗癌协会副理事长、中华医学会常务理事
国家卫生健康委员会《原发性肝癌诊疗规范(2017、2019)》,《原发性肝癌诊疗指南(2022、2024、2026)》编写专家委员会主任委员
FACS、ASCO、SSO
长期致力于肝胆肿瘤外科临床诊疗、基础和临床转化研究及教学工作。首创肝癌门静脉癌栓多模式综合治疗技术;提出我国肝癌肝移植适应证“上海复旦标准”;系统解析了肝癌转移复发微环境调控分子机制,建立了肝癌和肝内胆管癌的分子分型及肝癌早诊与转移复发预测模型,并实现多项原创性的临床技术转化。以通讯作者含共同在Cell、Nature、Science、Lancet、Cancer Cell、Annals of Oncology、Lancet Oncology、JCO、Cancer Discovery、Gastroenterology和Hepatology等发表SCI论文310余篇,H-index 106。作为第一完成人2次获国家科技进步二等奖,获教育部自然科学奖一等奖1项;作为主要参与者获2项国家科技进步二等奖和1项国家科技进步一等奖。
荣获谈家桢生命科学临床医学奖、何梁何利科技进步奖、吴阶平-保罗杨森医学药学奖、中国医师奖、十佳全国优秀科技工作者、全国十大我最喜爱的健康卫士、上海市先进工作者(劳模)、全国先进工作者(劳模) 、世界杰出华人医师霍英东奖、中国医院协会院长突出贡献奖等荣誉。

锁定长生存:HERIZON-BTC-01研究最终分析的核心数据解读

Q1. 祝贺您牵头的HERIZON-BTC-01研究最终分析结果再次荣登顶刊。作为目前BTC领域随访时间最长的HER2靶向研究,能否请您解读此次中位随访33.4个月后的关键数据?特别是对于HER2高表达人群,泽尼达妥单抗在OS和PFS上取得了怎样的突破?这对BTC临床治疗有何里程碑意义?

樊嘉院士:HERIZON-BTC-01研究的最终结果能在JAMA Oncology发表,确实是对我们这一全球多中心团队工作的极大认可,更标志着BTC精准治疗迈入了一个重要的里程碑。

其实这项研究早在2023年就曾在Lancet Oncology发表过初步结果,但当时的中位随访时间才12.4个月。而这次公布的最终分析,核心价值就在于“长随访”和“强生存”。中位随访时间延长到了33.4个月,这在目前HER2靶向治疗BTC领域是时间最长的研究了。

HERIZON-BTC-01是一项全球多中心、单臂、IIb期临床研究,覆盖了全球9个国家、32个中心,入组的都是既往接受过含吉西他滨治疗失败的、HER2扩增的、不可切除局部晚期或转移性患者,绝大多数都是IV期,临床上非常难治。但在这么难治的人群中,最终的长期随访数据给了我们很大的信心:

在队列1的80例HER2阳性患者中,确认的客观缓解率达到了41.3%,中位无进展生存期(PFS)是5.5个月,中位总生存期(OS)达到了15.5个月。表现非常稳健。

如果我们把目光聚焦到那62例HER2高表达(IHC 3+)的核心人群,获益就更加突出了,甚至可以说是跨越式的突破。相比以往晚期二线化疗通常只有6到9个月的生存期,这部分患者的中位PFS达到了7.2个月,中位OS延长到了18.1个月,这相当于生存时间实现了3倍的延长,是一个质的飞跃。而且,这组患者确认的客观缓解率高达51.6%,缓解持续时间长达14.9个月,意味着药物一旦起效,患者就能获得非常长期的疾病控制。

另外在安全性上,即使随访了这么久,也没发现新的安全性信号。常见的像腹泻、输注反应大多是轻度的,没有出现5级治疗相关不良事件,因不良反应停药的患者也仅占3%。这证明泽尼达妥单抗有着优异的风险获益比,在帮患者争取长生存的同时,也能很好地保障生活质量。

政策协同与前移布局:破解创新药“进院难”及冲击一线治疗

Q2. 泽尼达妥单抗近期入选首版《商业健康保险创新药品目录》,明确获得“不纳入DRG支付” 及“不计入药占比”等政策支持。作为中国肝胆肿瘤领域的领军人物与资深的医院管理者,您认为这种“商保与医保协同”模式如何有效破解创新药“进院难”的困境?此外,为进一步扩大获益,目前在一线治疗领域是否有相关的临床布局?

樊嘉院士:这是一个非常有前瞻性且具有现实意义的政策进步。这次泽尼达妥单抗入选首版《商业健康保险创新药品目录》,实际上是在构建多层次医疗保障体系上迈出了关键一步。

其次是打破了DRG支付的“天花板”。晚期肿瘤治疗费高,容易超出限额,现在允许“单独支付”,相当于为高价值创新药开了条“绿色通道”。 作为医生,我们希望看到有好药,患者用得起。

这种“商保与医保协同”的模式,对于像BTC这样预后差、治疗手段有限的“小癌王”尤为重要。它让泽尼达妥单抗这样的突破性疗法能够迅速从“获批”走向“临床应用”,真正实现了让创新成果惠及民生,体现了“以患者为中心”的医疗服务理念。

目前,我们正在全力推进全球多中心III期研究HERIZON-BTC-302。这项研究就是评估泽尼达妥单抗联合标准治疗,即吉西他滨+顺铂±PD-L1抑制剂,对比单纯标准治疗在一线HER2阳性患者中的疗效。

我们的目标非常明确:一是挑战现有一线标准,希望通过双特异性抗体进一步提升缓解率和生存期;二是探索最佳联合模式,利用泽尼达妥单抗独特的双表位结合机制和强大的免疫介导杀伤作用,去发掘它与免疫检查点抑制剂的协同潜力。如果研究取得阳性结果,将彻底改写全球BTC诊疗指南,将精准治疗推向一线,为患者争取更长的生命。我们对此充满信心和期待。


责任编辑:肿瘤资讯-Linda
排版编辑:肿瘤资讯-Sally

版权声明
版权归肿瘤资讯所有。欢迎个人转发分享,其他任何媒体、网站如需转载或引用本网版权所有内容,须获得授权,且在醒目位置处注明“转自:良医汇-肿瘤医生APP”。