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重磅喜讯!匹米替尼获NMPA批准,开启腱鞘巨细胞瘤(TGCT)系统治疗新篇章

12月28日
来源:肿瘤资讯

近日(2025年12月22日),国家药品监督管理局(NMPA)通过优先审评审批程序,批准默克雪兰诺(北京)医药有限公司申报的1类创新药盐酸匹米替尼胶囊(商品名:贝捷迈®)上市,该药用于治疗手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT)成年患者。作为我国在TGCT治疗领域的重大突破,匹米替尼的获批标志着我国拥有了首款针对TGCT的CSF-1R靶向治疗药物,打破了长期以来仅靠手术治疗的局限,为广大患者带来了保留关节功能、改善生活质量的新希望。

微信图片_20251227210154_138_40.jpg匹米替尼的成功上市是基于全球多中心Ⅲ期MANEUVER研究的优异数据。MANEUVER研究结果显示,匹米替尼能显著缩小肿瘤体积,改善患者的关节僵硬与疼痛症状,且安全性可控。这一成果不仅填补了国内TGCT药物治疗的空白,更彰显了中国原研药物在罕见肿瘤领域的创新实力。值此之际,【肿瘤资讯】特邀MANEUVER研究的研究者——由牛晓辉教授、沈靖南教授、徐海荣教授领衔的国内十位骨肿瘤领域顶尖专家,共同分享匹米替尼及其Ⅲ期MANEUVER研究结果对于TGCT患者的临床价值与深远意义。

专家寄语

牛晓辉 教授

首都医科大学附属北京积水潭医院
里程碑式突破!引领TGCT治疗进入精准时代


匹米替尼的获批是TGCT治疗史上的一座里程碑。长期以来,TGCT(尤其是弥漫型)的高复发率和手术带来的功能损伤一直是临床面临的巨大挑战。匹米替尼作为高选择性CSF-1R抑制剂,其获批上市改变了“手术是唯一选择”的传统格局,为那些无法手术或手术风险巨大的患者提供了强有力的武器,真正实现了从“切除肿瘤”到“精准治疗”的跨越。

沈靖南 教授

中山大学附属第一医院
改写指南格局,中国方案惠及全球

匹米替尼的成功上市,代表了中国在骨与软组织肿瘤药物研发领域的崛起。它不仅为中国患者提供了新的治疗标准,其优异的循证医学证据也将重塑TGCT的诊疗指南格局。这是“中国方案”对世界医疗卫生事业的重要贡献。

徐海荣 教授

首都医科大学附属北京积水潭医院
规范化诊疗新利器,助力MDT模式发展

TGCT的治疗往往需要多学科团队(MDT)的协作。匹米替尼的加入,丰富了MDT的治疗手段,使得“药物+手术”的综合治疗模式成为可能,将进一步推动我国TGCT诊疗的规范化和个体化进程。

冯毅 教授

山西医科大学第二医院
直击临床痛点,解决复发难题

在临床实践中,我们面对大量多次复发的TGCT患者,手术难度一次比一次大,并发症风险极高。匹米替尼的出现,直击这一临床痛点。它能够有效控制肿瘤生长,显著降低复发风险,为难治性病例提供了“破局”的关键钥匙。

华莹奇 教授

上海交通大学医学院附属第一人民医院
显著缩瘤获益,保留肢体功能

对于TGCT患者而言,保全关节功能与切除肿瘤同样重要。匹米替尼展现出了令人鼓舞的客观缓解率(ORR),能快速且显著地缩小肿瘤负荷,从而最大程度地避免了破坏性手术,为患者保留了宝贵的肢体功能。

李涛 教授

浙江省肿瘤医院
机制精准创新,疗效与安全并重

作为新一代CSF-1R抑制剂,匹米替尼在分子结构上进行了优化,具有更高的亲和力和选择性。MANEUVER研究数据显示,它在提供强效抗肿瘤活性的同时,整体安全性良好,不良反应可控,体现了“增效不增毒”的药物研发理念。

刘傥 教授

中南大学湘雅二医院
改善生存质量,重拾生活信心

TGCT虽属良性肿瘤,但其导致的疼痛与僵硬严重影响了患者的日常生活。匹米替尼在改善患者症状方面表现出色,用药后患者肿块缩小,疼痛减轻,关节活动度得到提升,这真正帮助他们重拾生活信心与尊严,提升了生存质量。

王靖 教授

湖南省人民医院
填补治疗空白,确立新的一线选择

对于手术切除可能导致严重功能受限的TGCT患者,过去我们往往束手无策。匹米替尼的获批填补了这一巨大的治疗空白,确立了其在系统治疗中的基石地位,为临床医生提供了确凿的循证医学依据。

张晓晶 教授

大连理工大学附属肿瘤医院
(辽宁省肿瘤医院)
从临床需求出发,见证源头创新

匹米替尼的研发历程始终紧贴临床未满足的需求。从早期探索到近日获批,我们见证了中国原研力量的坚韧与智慧。这款药物的成功,将激励更多科研工作者投身于骨肿瘤药物的研发,推动学科不断进步。

周勇 教授

四川大学华西医院
展望未来,探索更多可能性

匹米替尼的上市是一个非常好的开始。随着临床应用的深入,我们期待看到它在术前新辅助治疗、长期维持治疗等更多场景中的潜力,为TGCT的全程管理带来更多创新思路。

结语

匹米替尼的获批上市,是中国TGCT治疗领域的一个划时代事件。它终结了该疾病缺乏有效CSF-1R靶向药物治疗的历史,使精准医疗覆盖这一特殊患者群体。我们坚信,在牛晓辉教授及全国专家的共同推动下,匹米替尼将造福更多患者,助力健康中国建设。

关于匹米替尼及相关研究

匹米替尼是靶向CSF-1/CSF-1R信号通路的高选择性小分子抑制剂。TGCT的发病机制主要由CSF-1基因易位导致的CSF-1过度表达驱动,通过旁分泌效应募集表达CSF-1R的炎性细胞,形成肿瘤包块。匹米替尼通过阻断这一通路,从源头上抑制肿瘤生长。

此次获批是基于一项多中心、随机、双盲的Ⅲ期MANEUVER研究。研究结果证实:

  • 疗效持续深化:治疗25周时,匹米替尼组基于RECIST 1.1标准的ORR达54%,显著优于安慰剂组的3.2%(P<0.0001)。持续治疗至62周时,ORR进一步提升至76.2%,其中4例患者达到完全缓解(CR)。

  • 功能与症状改善:患者的关节活动度(ROM)及身体僵硬度评分均得到具有临床意义的显著改善,疼痛评分大幅下降。

  • 安全性良好:药物耐受性良好,未出现非预期的严重不良反应,且长期用药风险可控。

这一创新药物的上市,不仅为医生提供了有力的治疗武器,更为广大被疾病困扰的患者通过药物重获自由活动能力带来了新的曙光。


责任编辑:肿瘤资讯-古木
排版编辑:肿瘤资讯-Vicky



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评论
12月28日
雨夜
钦州市中医医院 | 肿瘤内科
路漫漫其修远兮,吾将上下而求索
12月28日
夏月琴
盐城市第七人民医院(盐城市公共卫生临床中心、盐城市职业病防治院) | 肿瘤内科
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12月28日
苗军程
金乡县人民医院 | 肿瘤内科
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