首页 > 文章详情

【2025 ASH 领航之声】潘静教授：以协作与创新驱动CAR-T发展，重塑免疫治疗未来

12月16日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025年12月6日至9日，第67届美国血液学会（ASH）年会于美国奥兰多成功举办。作为全球血液学领域的顶级学术盛会，ASH年会不仅是前沿研究成果的展示平台，更是推动诊疗技术革新与多学科协作的核心纽带。本次大会中，北京高博医院潘静教授及其团队围绕CAR-T细胞治疗在T系列恶性肿瘤、多发性骨髓瘤（MM）及自身免疫性疾病领域的探索成果备受关注，共6项多中心研究入选，其中部分成果还斩获奖项。基于此，在本次会议现场【肿瘤资讯】特别邀请到潘静教授分享其作为研究者的角色转变、以及CAR-T技术创新与未来布局，探讨CAR-T细胞治疗从“肿瘤治疗”向“免疫系统塑工具”的发展路径。

潘静

副主任医师

副主任医师；医学/基础免疫学博士
北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任
学术任职：
中国药科大学硕士研究生导师
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会专业委员
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会青年委员
中国医药生物技术协会合成生物技术分会委员
中国医药生物技术协会医药生物技术临床应用专业委员会委员
北京医师协会儿童重症专科医师分会常务理事
北京市医药卫生科技创新成果转化专家库专家
广东省临床医学学会小儿血液肿瘤专业委员会细胞免疫治疗学组顾问

点击视频查看教授精彩分享

从“单中心攻坚”到“多中心协同”：研究组织模式的本质跃迁

潘静教授：以往，我们团队的临床研究项目多以单中心形式推进，研究开展局限于单个中心的资源与能力范围。但医疗的最终目标是让先进治疗方案惠及每一家医院、每一个医疗中心，最终触达每一位患者。基于这一理念，今年我们有幸获得国内众多中心的支持，即便针对T细胞急性淋巴细胞白血病（T-ALL）、T系淋巴瘤等发病率较低的病种，也能快速达成研究入组要求，最终共有6项多中心研究成果成功入选本次ASH大会。

这种从“单中心”到“多中心”的转变，带来了两方面本质变化：一方面，大幅加快了低发病率疾病CAR-T临床试验的疗效与安全性验证速度。对于这类患者基数小、单中心难以快速积累数据的疾病，多中心协作打破了地域与资源壁垒，让研究结论的得出更高效；另一方面，多中心IIT临床试验实现了“去中心化”，避免了因单一团队的研究条件、患者特征等因素可能导致的结果偏差，让研究结论更具普适性，更能真实反映治疗方案在不同临床场景下的落地可行性，这也是今年我们研究方向中最显著的突破。

抗CD5纳米抗体CAR-T的技术突破：从结构优化到T系列肿瘤治疗新希望

潘静教授：本次与上海交通大学医学院附属瑞金医院胡晓霞教授合作，凭借“新型双表位抗CD5纳米抗体 CAR-T”研究获得杰出摘要奖，这项成果在T系列恶性肿瘤治疗中展现出突破性早期信号，其创新与突破主要体现在结构优化与病种拓展两方面。

在结构优化上，这一突破源于前期研究的经验积累。此前，我们团队开展的双表位人源化CD5 CAR-T治疗复发/难治性T-ALL研究成果已发表于2024年《Nature Medicine》，但在研究过程中，我们发现CAR-T细胞的扩增时间仍有缩短空间——若能让CAR-T细胞更快扩增、更快起效，将进一步提升治疗效果。基于这一需求，我们在后续基础研究中对CAR-T结构进行优化，筛选出全新的纳米CD5 CAR结构。该结构可结合CD5抗原胞外区更靠近包膜的区域，能与肿瘤细胞形成更紧密的结合，从而增强治疗疗效。

在病种拓展上，我们以往的临床研究更多聚焦于T-ALL与部分淋巴瘤患者，而成熟T细胞淋巴瘤、侵袭性T细胞淋巴瘤等病种，不仅发病率更低，且近年来CAR-T治疗始终缺乏突破性进展。此次与瑞金医院胡晓霞教授合作，正是看中其团队在T细胞淋巴瘤诊治领域的丰富经验与优秀的患者管理能力。通过双方协作，我们将优化后的纳米CD5 CAR-T技术应用于这类难治性T系淋巴瘤，有望为患者带来新的治疗希望。

从肿瘤到自身免疫性疾病：CAR-T作为“免疫系统重塑工具”的未来布局

潘静教授：本次ASH大会上，我们团队的研究布局涵盖了多发性骨髓瘤（BCMA/CD19、BCMA/GPRC5D靶点CAR-T）、T系列恶性肿瘤（CD5、CD7靶点CAR-T）及自身免疫性疾病（CD19/BCMA 双特异性Loop-dCAR），这种多领域覆盖的背后，是对CAR-T技术从“肿瘤治疗工具”向“免疫系统重塑工具”转型的探索，而核心逻辑在于“优势协作、快速落地”。

单一团队的能力始终存在局限，而CAR-T是一项具有广泛应用潜力的技术，若能将其与国内各领域的优势团队结合，让技术在最适合的场景中快速验证、落地，才能最大化其临床价值。例如，瑞金医院在淋巴瘤治疗领域经验丰富，可聚焦淋巴瘤方向的CAR-T研究；上海王椿教授团队、李肃教授团队及侯健教授团队在多发性骨髓瘤诊治方面积累深厚，可针对多发性骨髓瘤开展BCMA-GPRC5D等新型双靶点CAR-T的探索。

通过这种协作模式，不同团队能充分发挥自身在病种诊治、患者管理等方面的优势，将CAR-T技术的最新研究成果快速应用于临床，在特定患者群体中完成概念验证，最终让先进技术更快惠及患者，这也是我们推动CAR-T技术向多领域拓展的核心目标。

多学科协作（MDT）：构建CAR-T全周期管理的“系统能力”

潘静教授：随着免疫治疗的适用范围不断扩大，从血液肿瘤延伸至自身免疫性疾病，CAR-T治疗的全周期管理已不再是单一学科能独立完成的任务，MDT已成为未来十年CAR-T领域最关键的“系统能力”。而构建可持续运行的MDT团队，核心在于“发挥学科优势、促进交融共识”。

在团队组建上，协作学科的范围正逐步拓展。早期CAR-T治疗以血液肿瘤科为主，需联合ICU处理重症监护需求，或与淋巴瘤科、肿瘤科协作管理特定肿瘤患者；如今，随着自身免疫性疾病患者纳入研究，风湿免疫科已加入协作团队；未来，随着治疗人群与治疗场景的进一步丰富，肾内科等更多学科也将参与进来，形成覆盖患者全周期管理的学科网络。

在运行机制上，我们坚持“求同存异、共识决策”。在当前的多中心合作中，针对每一位患者，所有协作学科的团队成员都会参与每周固定的病例讨论，从各自专业视角提出意见——血液肿瘤科聚焦治疗方案制定，风湿免疫科关注自身免疫指标监测，ICU负责重症风险评估，通过充分交流达成诊疗共识。这种模式既尊重了各学科的专业特色，又实现了学科间的深度交融，确保患者在治疗全周期都能获得最全面的管理。

“4S店管理模式”：CAR-T长期随访体系的重构与完善

潘静教授：此前，我提出“CAR-T 4S店管理模式”概念，核心是强调CAR-T作为“活性药物”的特殊性——它与传统化疗药物不同，能在患者体内长期存续并发挥作用。例如，全球首例接受CD19 CAR-T治疗的患者Emily，至今体内仍有CAR-T细胞存活；我们团队治疗的T系肿瘤患者中，最长已实现5年无病生存，且体内仍有CAR-T细胞活性；部分患者随访10年，体内仍能检测到CAR-T细胞。这种长期存续特性，要求我们重构随访体系，实现“长期化、精细化”管理。

在随访内容上，不能仅局限于“是否检测到CAR-T细胞”，而需进行综合功能评价。CAR-T细胞的功能会随时间变化，例如我们曾遇到一例患者，去年年底与费城儿童医院专家共同评估时认为其体内CAR-T细胞已失活，但半年后复查发现细胞活性“复燃”。这提示我们，随访中需综合判断CAR-T细胞的活性状态，排查是否存在病毒感染、其他基础疾病等影响因素，而非仅凭单一时间节点的检测结果下结论。

在患者管理上，需结合个体需求动态调整方案。以长期随访的儿童患者为例，随着年龄增长，其丙种球蛋白输注剂量、生长发育监测需求会发生变化；同时，长期免疫状态改变可能增加感染风险，这些都需要纳入随访管理范畴。未来，随着CAR-T治疗的普及，必须建立更完善的长期随访体系，将精细化管理贯穿患者治疗后整个生命周期，才能充分保障治疗效果与患者安全。

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda