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获批快讯 | Menin 抑制剂 Revumenib 获FDA 批准用于治疗NPM1突变R/R AML

10月27日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2025 年 10 月 24 日，美国食品药品监督管理局批准 Menin 抑制剂 revumenib（Revuforj）用于治疗具有易感核仁磷蛋白 1（NPM1）突变的复发或难治性急性髓系白血病成人和 1 岁及以上儿童患者^[1]。

Revumenib获批：为R/R NPM1突变AML患者带来新选择

在急性髓系白血病（AML）中，约28%的患者存在NPM1突变。尽管强化化疗或维奈克拉联合去甲基化药物用于NPM1突变AML患者一线治疗具有较好的缓解率，但复发/难治（R/R）NPM1突变AML患者一直缺乏标准治疗方案。

Revumenib是一种强效口服Menin抑制剂，可选择性阻断KMT2A-menin相互作用，下调致癌基因表达。此前，已于2024年11月获FDA批准用于治疗KMT2A重排R/R急性白血病。此次获批用于R/R NPM1突变AML患者，是Revumenib在血液肿瘤领域的又一重大验证，为R/R NPM1突变AML患者带来新治疗选择。

疗效卓越：CR+CRi率23.4%，ORR 46.9%

本次获批主要基于AUGMENT-101研究中R/R NPM1突变AML患者结果。该研究为开放标签、多中心、Ⅰ/Ⅱ期临床试验，旨在评估Revumenib在R/R NPM1突变或 KMT2Ar成人和儿童（≥30 天龄）急性白血病患者中的疗效。主要终点是完全缓解率 (CR)+血液学部分恢复的 CR (CRh) 率以及安全性和耐受性。次要终点包括复合完全缓解（CRc=CR + CRh + CR 伴不完全血液学恢复 [CRi] + CR 伴不完全血小板恢复 [CRp]）率、总有效率 (ORR)（CRc + 形态学无白血病状态 + 部分缓解）、缓解持续时间、无事件生存期。

2025年8月Blood 期刊公布的Revumenib治疗R/R NPM1突变AML最新数据显示^[2]，在疗效可评估人群中，CR+CRi率达23.4%（95%CI 13.8-35.7，P=0.0014），CRc率达29.7%（95%CI 18.9-42.4），ORR为46.9%（95%CI 34.3-59.8），首次缓解的中位时间为1.84个月（范围：0.9-4.6个月），首次达到CR或CRh的中位时间为2.76个月（范围：1.8-8.8个月）。

亚组分析显示，无论既往是否接受HSCT（CR+CRh率[是vs否]：21.4% vs 24.0%）、治疗线数（CR+CRh率[1线 vs 2线 vs ≥3线]：25.0% vs 20.0% vs 26.1%）如何均有疗效。既往接受过维奈克拉治疗和未接受过维奈克拉治疗的患者CR+CRi率分别未16.7%和43.8%。基线IDH 1突变和IDH2突变患者CR+CRh率显著高于总人群，分别为75%和50%。

图. 亚组分析 CR + CRh 率森林图

所有缓解患者，CR + CRh 中位持续时间为 4.7 个月（95% CI，1.2-8.2），CRc 中位持续时间为 4.7 个月（95% CI，1.9-8.2）。所有 64 例可评估疗效的成年患者中，中位无事件生存期为 3.0 个月（95% CI，2.0-3.8），中位总生存期为 4.0 个月（95% CI，2.5-7.2）；15 例 CR + CRh 患者中位总生存期为 23.3 个月（95% CI，7.2-未达到 [NR]）。

图. 估计缓解持续时间和生存期.（A）CR + CRh 缓解持续时间;（B）疗效可评估成人患者 EFS ;（C）疗效可评估成人患者 OS

98.8%患者治疗期间出现不良事件（AE），78.6%的患者出现≥1种Revumenib治疗相关AE（TRAE），59.5%为≥3级TRAE。QTc间期延长和分化综合征是Revumenib治疗常见AE，均可控，仅4.8%患者因TRAE停药。

参考文献

1. FDA官网. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-revumenib-relapsed-or-refractory-acute-myeloid-leukemia-susceptible-npm1-mutation.
2. Arellano ML, Thirman MJ, DiPersio JF, et al. Menin inhibition with revumenib for NPM1-mutated relapsed or refractory acute myeloid leukemia: the AUGMENT-101 study. Blood. 2025 Aug 28;146(9):1065-1077.

责任编辑：肿瘤资讯-elva
排版编辑：肿瘤资讯-elva