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穿越血脑屏障：Tirabrutinib为Bing-Neel综合征患者带来持久深度缓解

10月24日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

华氏巨球蛋白血症（WM）是一种罕见的B细胞淋巴增殖性疾病，而Bing-Neel综合征（BNS）是其一种罕见但严重的中枢神经系统（CNS）并发症，由WM细胞直接浸润CNS引起。临床数据显示，BNS在WM患者中的发生率约为1%，可在疾病的任何阶段出现。由于缺乏统一的标准化治疗方案，临床上通常选用能够穿透血脑屏障的药物对BNS患者进行治疗。然而，传统化疗方案的疗效有限，BNS患者的3年总生存（OS）率约为60%，且多数死亡事件发生在诊断后的两年内。近年来，布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的应用为BNS的治疗带来了新的希望，但一代BTKi的不良反应常导致治疗中断。一项于多中心回顾性研究探索了新一代BTKi Tirabrutinib单药治疗BNS的疗效。该研究结果令人鼓舞，更在长期随访中表现出持久的疗效和良好的安全性，为这一预后不佳的疾病提供了强有力的治疗新选择。【肿瘤资讯】特将该研究的主要内容整理如下。

这项于日本进行的多中心回顾性研究评估了Tirabrutinib在真实世界中治疗BNS的效果。研究共纳入21例BNS患者，中位年龄为63岁，其中最常见的神经系统症状为感觉和运动障碍。

在中位随访30.9个月后，Tirabrutinib展现了其强大的治疗潜力。在18例疗效可评估的患者中，所有患者均对治疗产生应答，其中高达55.5%的患者达到了完全缓解（CR），达到最佳疗效的中位时间为5个月。更重要的是，在整个观察期间，绝大多数患者的BNS病情均未出现进展，估算的30个月无事件生存（EFS）率和OS率分别高达90.5%和90.2%。

图1.治疗时长, 至缓解时间, 停药时间, 以及末次随访期患者的疾病情况泳道图

图2.BNS患者的EFS情况

图3.BNS患者的OS情况

尽管这项回顾性研究因样本量较小、部分分子标志物检测不完整而存在一定局限性，但其结果无疑为Tirabrutinib在BNS治疗中的应用提供了强有力的支持。该研究证实了Tirabrutinib单药治疗BNS具有持久的疗效和可接受的安全性。未来仍需更大规模的前瞻性研究来进一步确证其临床价值，但对于BNS患者而言，Tirabrutinib的出现无疑点亮了新的治疗希望。

参考文献

Pasvolsky, O., Shimony, S., Saliba, R. M., Marcoux, C., Ledesma, C., Rondon, G., ... & Kebriaei, P. (2025). Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation in Adolescents and Young Adults With Acute Lymphoblastic Leukemia—A Retrospective, Dual-Center Study. *American Journal of Hematology*, 0, 1–10. https://doi.org/10.1002/ajh.70101

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry

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刘海燕

丹东市人民医院 | 肿瘤内科

布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂（BTKi）的应用为BNS的治疗带来了新的希望

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雨夜

钦州市中医医院 | 肿瘤内科

路漫漫其修远兮，吾将上下而求索