首页 > 文章详情

2025 ESMO 中国之声丨牛晓辉教授：MANEUVER研究扩展分析，pimicotinib治疗TGCT的ORR达76.2%

10月14日

pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的III期MANEUVER试验的扩展疗效和安全性数据

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

专场：Mini oral session: Sarcoma

摘要号：2690MO

英文标题：Extended efficacy and safety from the phase III MANEUVER trial of pimicotinib in patients with tenosynovial giant cell tumour (TGCT);

中文标题：pimicotinib治疗腱鞘巨细胞瘤(TGCT)的III期MANEUVER试验的扩展疗效和安全性数据

第一作者：牛晓辉 (北京积水潭医院)

研究背景

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的、良性的、局部侵袭性滑膜肿瘤，由集落刺激因子-1（CSF-1）过表达驱动。Pimicotinib是一种口服、每日一次、高选择性和强效的CSF-1受体抑制剂。全球III期MANEUVER试验达到了其主要终点；与安慰剂相比，pimicotinib在第25周显著提高了客观缓解率（ORR）（54.0% vs 3.2% [p<0.0001]）（NCT05804045；Niu等，ASCO 2025）。

研究方法

在MANEUVER试验中，患者以2:1的比例随机接受pimicotinib 50 mg每日一次或安慰剂治疗24周（第1部分）；在第25周，患者继续或转换为pimicotinib治疗24周（第2部分），随后进入扩展期（第3部分）。本文中，我们报告了扩展的疗效（包括在第2部分结束时评估的临床结局评估[COAs]）和安全性结果（数据截止日期：2025年3月12日）。

研究结果

基线时，患者的中位年龄为40岁（范围：18-69岁）；68.1%为女性；47.9%位于中国。中位随访时间为62周，在第1部分随机接受pimicotinib的患者（n=63）中，根据盲态独立审查委员会评估，按RECIST v1.1标准的ORR为76.2%（95%CI 63.8-86.0），按肿瘤体积评分的ORR为74.6%（95%CI 62.1-84.7）。中位缓解持续时间尚未达到（范围：0.03-19.81个月）。在第2部分结束时，所有COAs均观察到持续改善（表）。未出现新的安全性信号；未发现胆汁淤积性肝毒性或药物诱导的肝损伤，也未发现毛发/皮肤色素减退。4例患者（6.3%）因治疗期间出现的不良事件而停止使用pimicotinib。从安慰剂转换为pimicotinib（第2部分）的患者获得了ORR和COA益处。

基线随机接受pimicotinib的患者在第2部分结束时（第49周）的临床结局评估

第2部分结束时（第49周）相对于基线的变化	基线随机接受pimicotinib的患者均值（标准差）
主动活动范围	n=44 16.44 (21.84)
最严重僵硬数字评分量表^a	n=46 −3.70 (1.91)
简明疼痛量表最严重疼痛^a	n=46 −2.56 (1.89)
PROMIS-PFa	n=49 6.55 (7.73)

a患者报告结局。PROMIS-PF，患者报告结局测量信息系统-身体功能；SD，标准差。

研究结论

MANEUVER试验的扩展分析表明，pimicotinib的肿瘤缓解持续改善且持久，COAs持续改善，安全性特征一致，支持对符合条件的患者及时启动并长期使用pimicotinib治疗。

责任编辑：古木
排版编辑：古木