2025年7月20日，“赛领前沿，髓愈泽安”——多发性骨髓瘤中外学术交流会议在线上圆满举行。本次会议聚焦“BCMA CAR-T治疗多发性骨髓瘤（MM）”这一前沿领域，汇聚了来自中国、美国等全球顶尖血液病学专家，围绕BCMA CAR-T疗法的最新研究进展、临床实践经验及未来发展方向展开深度探讨。
本次会议由四川大学华西医院牛挺教授与天津医科大学总医院付蓉教授共同担任大会主席，暨南大学附属第一医院钟立业教授、山东大学齐鲁医院宋强教授、南京大学医学院附属鼓楼医院陈兵教授、威斯康星医学院Binod Dhakal教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授等领域内权威专家组成主持与演讲团队，通过专题报告、病例分享与多学科讨论，为学界呈现了一场高水平的学术盛宴。【肿瘤资讯】现对会议精华内容进行系统梳理，以飨学界同仁。
会议伊始，在山东大学齐鲁医院宋强教授的精彩主持下，天津医科大学总医院付蓉教授发表了热情洋溢的开场致辞，她指出，本次会议聚焦BCMA CAR-T治疗领域的最新进展与临床经验分享，既有来自国际专家的前沿洞见，也有国内同行的实践总结，会议内容兼具学术深度与临床价值。期待通过此次会议搭建的高水平交流平台，促进国内外同道在MM治疗领域的深度对话与经验互鉴，凝聚智慧、携手共进，共同推动该领域诊疗水平的持续提升，为更多MM患者带来福音。
全球视野：海外BCMA CAR-T疗法治疗MM的最新进展与临床经验
Binod Dhakal教授在分享中指出：
B细胞成熟抗原（BCMA）是MM治疗中的一个重要靶点，目前靶向BCMA的CAR-T细胞疗法已在MM后线治疗中取得了显著进展。在美国，已有两款BCMA CAR-T细胞疗法获批用于治疗复发/难治性MM（RRMM）患者，分别是idecabtagene vicleucel（ide-cel）和ciltacabtagene autoleucel（cilta-cel）。在KarMMa研究中，ide-cel在128例接受过≥3线治疗的RRMM患者中显示出73%的总缓解率（ORR），中位无进展生存期（PFS）为8.8个月，安全性可控。在CARTITUDE-1研究中，cilta-cel治疗97例患者的ORR为98%，其中83%的患者达到严格意义上的完全缓解（sCR），中位PFS达到35个月，亦显示出良好的疗效和安全性。
特别值得关注的是，中国自主研发的新一代全人源BCMA CAR-T细胞疗法泽沃基奥仑赛（Zevorcabtagene autoleucel，zevor-cel）凭借其全人源化设计和结构优化，在疗效和安全性上展现出独特优势。在LUMMICAR-1研究中，泽沃基奥仑赛在102例接受过≥3线治疗的RRMM患者中显示出92.2%的ORR，sCR/CR率达71.6%，且CR患者的MRD阴性率高达100%（图1）。中位随访20.3个月时，中位PFS和OS尚未达到，18个月PFS率为61.9%。此外，泽沃基奥仑赛在高风险亚组中也显示出良好的疗效。安全性方面，泽沃基奥仑赛的≥3级CRS发生率仅6.9%，ICANS发生率低（2例患者，且均为1级），无迟发性神经毒性，凸显其良好的耐受性。LUMMICAR-2研究在北美人群中的初步数据进一步支持其可为RRMM患者带来早期、深度的缓解，且具有良好的安全性（图2）。
图1. LUMMICAR-1研究疗效数据
总体而言，泽沃基奥仑赛等创新疗法的出现为RRMM患者带来了深度缓解和长期生存的新希望，其卓越的疗效和安全性数据为全球临床实践提供了重要参考。
本土创新：新一代全人源BCMA CAR-T
细胞疗法核心数据解析
李春蕊教授在分享中指出：
泽沃基奥仑赛作为一款国产原研BCMA CAR-T细胞疗法，其结构优化带来了显著的临床优势。泽沃基奥仑赛采用全人源化设计，其优化的25C2 scFv结构展现出高亲和力（KD值4.55×10-10）和高单体比例（87%），显著减少抗原非依赖性聚集，降低CD3自磷酸化和IL-6分泌，为疗效和安全性奠定基础。免疫原性方面，泽沃基奥仑赛9个月抗药抗体（ADA）阳性率仅12.7%，远低于同类鼠源或驼源产品，且抗体滴度极低（1:1-1:20），进一步保障了治疗的稳定性。
在临床研究中，泽沃基奥仑赛展现了卓越的疗效和安全性。IIT研究显示，24例患者ORR达87.5%，sCR/CR率79.2%，中位PFS为18.8个月（图3）。
I期研究进一步验证泽沃基奥仑赛为患者带来深度缓解，ORR为100%，3年OS率高达92.9%，sCR/CR患者的中位PFS达26.9个月（图4）。值得注意的是，针对高危患者（如ISS Ⅲ期、高危细胞遗传学异常或髓外病变），泽沃基奥仑赛仍能实现81.8%~91.7%的ORR，sCR/CR率58.3%~73.7%，显著优于历史对照数据。Ⅱ期研究纳入102例更复杂的双重/三重耐药患者，中位随访20.3个月时，CR/sCR率随随访延长持续提升至71.6%，且MRD阴性率在CR患者中达100%，凸显其深度缓解优势。
安全性方面，汇总IIT研究、Ⅰ期研究、Ⅱ期研究数据发现，泽沃基奥仑赛的≥3级CRS发生率仅为5%，ICANS发生率仅为0.7%，且所有患者均能恢复，未观察到帕金森综合征等严重神经毒性。长期血液学毒性也显著低于其他同类产品，显示出良好的耐受性。
总体而言，泽沃基奥仑赛凭借其优化的全人源scFv结构和4-1BB共刺激因子，不仅在亲和力和稳定性上表现出色，还在临床研究中展现了卓越的疗效和安全性，为RRMM患者带来了新的希望。
专题讨论：聚焦临床实践与未来方向
在暨南大学附属第一医院钟立业教授的主持下，与会专家围绕两个学术议题进行了深度的讨论：
泽沃基奥仑赛在不同亚组患者中均展现出良好的疗效，这是否对未来CAR-T细胞疗法在R/R MM治疗中的应用方向、患者人群以及治疗策略优化等具有启示？
在MM的CAR-T细胞治疗中，除了关注疗效外，是否应将安全性优化作为未来研究的重点方向？
同济大学附属上海市第四人民医院姜华教授、广西医科大学第一附属医院罗军教授、南京医科大学第一附属医院屈晓燕教授、郑州大学第一附属医院王冲教授、天津医科大学总医院王一浩教授参与了话题讨论。针对泽沃基奥仑赛在不同亚组患者中的优异表现，专家们认为这为CAR-T细胞疗法在更广泛患者群体中的应用提供了有力证据，未来应进一步探索其在不同临床情境下的最佳应用策略。需要强调的是，在追求疗效的同时，必须高度重视CAR-T治疗的安全性，通过改进CAR结构设计、优化预处理方案等措施，降低治疗相关毒性，提升患者生活质量，推动CAR-T细胞疗法在RRMM治疗中的全面应用与发展。此外，维持治疗的选择（如低剂量免疫调节剂）和早期CAR-T应用的时机也是未来的重点研究方向。
病例实战：CAR-T助力老年RRMM
伴髓外浸润患者重获新生
赖菁教授所分享的经典病例：
该病例是一例74岁老年男性患者，被诊断为IGA λ型ISS Ⅲ期、14号染色体异位的高危MM，前期接受多线治疗（包括DVD、KPD等方案）后仍发生疾病进展。考虑到患者高龄、虚弱且伴有髓外病变，后续为患者选择使用泽沃基奥仑赛进行治疗，桥接阶段采用达雷妥尤单抗联合泊马度胺方案以降低肿瘤负荷。CAR-T细胞回输后，患者尽管出现了CRS和CMV激活等并发症，但通过托珠单抗和抗病毒治疗病情得到控制。治疗后28天时，评估显示患者血尿免疫固定电泳转阴，M蛋白消失，游离轻链恢复正常，肺部CT显示髓外包块显著缩小。后续随访中，患者骨髓中未检测到克隆浆细胞，血尿免疫固定电泳持续阴性。
病例点评：聚焦高危MM患者CAR-T治疗的
策略优化与实践启示
在南京大学医学院附属鼓楼医院陈兵教授的主持下，上海长征医院金丽娜教授、鞍山市中心医院冷青教授、苏州大学附属第一医院商京晶教授、胜利油田中心医院王椋教授、青岛大学附属医院吴少玲教授以及南京大学医学院附属鼓楼医院徐勇教授针对赖菁教授所分享的病例，发表了自己的观点。
专家们认为，该病例展示了泽沃基奥仑赛在高危、老年、髓外病变患者中的显著疗效，为此类患者提供了宝贵的治疗经验。针对髓外病变这一治疗难点，建议可探索联合局部放疗等创新策略以增强疗效。在治疗时机选择上，强调对于高危患者应尽早考虑CAR-T细胞治疗，而非等到多线治疗失败后。关于维持治疗，虽然免疫调节剂显示出一定效果，但仍需根据患者个体情况谨慎选择。临床上特别需要关注的是老年患者的全程管理，包括桥接治疗的优化、并发症的预防以及长期随访等关键环节。总之，该病例的成功实践为CAR-T细胞治疗在高危患者群体中的应用提供了重要参考，同时也凸显了平衡疗效与安全性的必要性。
会议总结
在会议的最后，四川大学华西医院牛挺教授进行总结致辞，他指出，本次会议通过中外专家的深入交流，充分展现了BCMA CAR-T疗法在MM治疗中的重要突破。目前，中国在MM CAR-T细胞治疗领域已处于世界领先水平，尤其是泽沃基奥仑赛等国产新一代BCMA CAR-T细胞疗法，展现了卓越的疗效和安全性。同时，本次会议中探讨的关键问题，如CAR-T治疗时机选择、桥接与维持治疗方案、与其他疗法的序贯或联合应用等，均为临床重点探索方向。未来需要继续加强国际合作，推动更多临床研究，优化治疗策略，让患者获得更多选择；并期待通过持续的国际交流，将中国CAR-T细胞治疗经验推向世界，惠及更多患者，为MM治疗带来新希望。
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