培唑帕尼是一款多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），主要通过抑制VEGFR-1、2、3，PDGF-α、β 和c-Kit 进而抑制肿瘤血管生成及肿瘤细胞生长和存活。本期病例分享带来了3例晚期肾癌患者，经过培唑帕尼单药治疗后瘤灶控制良好，生存获益显著。
病例1：
双肾多发占位，培唑帕尼一线治疗疗效显著
病例汇报：
李曙光 教授 胜利油田中心医院
病例点评：
张华 教授 潍坊市人民医院
常乐政 教授 潍坊市益都中心医院
邢文通 教授 寿光市人民医院
山东省泌尿外科青年委员会委员
山东省医师协会泌尿外科分会委员
擅长泌尿系肿瘤的诊治
患者基本情况
一般资料：男性，66岁。
主诉： 体检发现双肾占位4天。
现病史：
患者4天前体检行磁共振检查示右肾及左肾多发团块状及结节样异常信号影，右肾病变大小约9.8*9.1*7.5厘米，增强扫描后不均匀强化，中心可见低信号液化坏死区，边界欠清，局部突出于肾轮廓外。伴腰腹绞痛，无肉眼血尿，无腹部包块，无发热、乏力、食欲不振，无尿频、尿急、尿痛，无排尿困难。未经正规治疗，为求系统诊治，门诊以“肾占位(右)”收住院。病程中无发热、畏寒，无胸闷、气短，伴有咳嗽、咳痰，无腹痛、腹泻。发病以来，精神一般，食欲尚可，食量正常，睡眠尚可，大便正常，小便正常，体重无变化。
既往史：
3个月前因“痔疮”行手术治疗，8年前因左侧肩关节外伤行手术治疗。
个人史:
吸烟50年，20支/天。饮酒50年，100克/天。
辅助检查
影像学检查 （2024年3月7日）:
胸部CT：左肺多发结节，最大结节位于左肺下叶外基底段(SE204，IM57)，为实性结节，大小约0.6cmx0.6cm，未见毛刺及分叶征象。双侧胸膜增厚。甲状腺左侧叶密度不均。
腹部MRI/CT：双肾形态欠规则，双肾实质见多发等密度影，右肾较大病变范围约10×7.5cm，左肾较大病变范围约3.6×2.7cm，增强扫描明显不均匀强化。左肾另见多发无强化低密度影。
初步诊断：
右肾占位，左肾多发占位，左肺多发结节。
治疗经过
手术治疗
2024年2月，患者行右肾切除术。
一线治疗
2024年4日，患者开始服用培唑帕尼，800 mg 每日一次（Qd）。后因出现不良反应（腹泻较严重）体重下降，停药两月，后续给与降量使用400mg，体重增加10kg，恢复可。
疗效评价与随访
2024年6月1日 腹部CT： 右肾切除术后，右肾未见显示，术区可见吻合器影。左肾形态、大小未见异常，左肾可见多发略低密度影，边界不清，较前片（基线）相比未见明显变化。
2024年9月11日 腹部CT： 右肾切除术后，右肾未见显示，术区可见吻合器影。左肾形态、大小未见异常，左肾可见多发略低密度影，边界不清，较前片（2024年06月01日）相比未见明显变化。肝内见类圆形低密度影，较大者长径约1.4cm。
2025年2月27日 实验室检查： 肝功：基本正常；肾功：尿素、肌酐处于正常区间，但尿酸（UA）为 435.0umol/L，高于参考范围（208 - 428umol/L ），提示高尿酸血症，可能与嘌呤代谢异常或尿酸排泄减少有关；血细胞分析：红细胞计数（RBC）为 4.14×10¹²/L，低于正常范围（4.3 - 5.8×10¹²/L ）；红细胞平均体积（MCV）102.5fl、平均血红蛋白量（MCH）35.1pg，高于正常范围（分别为 82 - 100fl、27 - 34pg ），可能提示大细胞性贫血。
病例2：
肾癌术后肺转移，培唑帕尼一线治疗成功争取生存获益
病例汇报：
王小会 教授 青州市人民医院
病例点评：
丁占一 教授 寿光市人民医院
贾仁峰 教授 胜利油田中心医院
杨静 教授 滨州医学院附属医院
山东省研究型医院学会泌尿外科学分会委员
山东省医师协会泌尿外科医师分会青年委员会委员
山东省研究型医院学会泌尿系结石分会委员
潍坊市预防医学会泌尿系结石防治专业委员会常委
潍坊市医师学会男科委员会委员
潍坊市医学会肿瘤MDT委员会委员
潍坊市预防医学会泌尿系肿瘤防治专业委员会委员
患者基本情况
一般资料：女性，56岁。
主诉：右腰腹部不适2月。
现病史：
患者2月前无明显原因出现右侧腰腹部疼痛不适，无恶心、呕吐，无发热，无尿急、尿痛，无肉眼血尿。2019年10月5日于当地卫生院行B超检查示：右肾实性肿物。门诊以“右肾肿瘤” 于2019月10月6日收入院。
个人史：无吸烟史，无饮酒史。
既往史：
有“高血压病”、“2型糖尿病”病史，血糖控制不佳；1年前行“冠状动脉支架植入术”，术后口服“阿司匹林、氯吡格雷”。
家族史：
父亲已故，死因不详，母亲体健。无遗传病史。
查体：
肾区无隆起，右肾区轻微叩痛。
实验室检查（2019-10-06入院时）:
血常规：白细胞 9.98 x 10^9/L。
凝血功能：正常。
大生化：葡萄糖 17.03 mmol/L，余（-）。
尿液分析：葡萄糖 （4+），红细胞（-），白细胞（-）。
辅助检查 (影像学)：
术前CT (2019年10月): 右肾下极肿瘤约5*6cm大小。双肺多发转移瘤。
肾脏基线CT(2019年10月)
初步诊断： 右肾肿瘤
诊疗经过
手术治疗（2019年10月）全身麻醉下行右肾癌根治术。
术后病理：
（右侧）透明细胞性肾细胞癌，WHO/ISUP分级4级，累及肾盂粘膜，紧邻肾被膜；肾周脂肪囊、肾窦脂肪、输尿管断端、肾门血管断端未受累。肾门淋巴结阴性。免疫组化：CK（+），Vimentin（+），CD10（+），CA-Ⅸ（+），P504s（+），CD117（-），Ksp-Cadherin（+），TFE3（-），CK7（-），PAX8（+），SDHB（+），Ki-67增殖指数约5%。
术后诊断：
右肾癌 IV期（pT3aN0M1），患者预后分级为高危。
术后辅助治疗:
2019年10月，患者术后开始索拉非尼400mg，bid。
疗效评价:
2022年9月15日肺部CT：复查时肺转移瘤完全消失。
2022年09月15日 肺部CT： 肺转移瘤完全消失。
2023年05月18日 肺部CT： 右肺新发肿瘤。
2024年4月30日肺部 CT： 右肺新发肿瘤进展。
一线治疗
2024年4月30日更改治疗方案为培唑帕尼600mg po qd。
疗效评价：
培唑帕尼治疗7月后，2024年11月复查CT示右肺肿瘤较前体积缩小，疗效评价为部分缓解（PR）。
病例3：
VHL综合征相关晚期肾癌，培唑帕尼一线治疗快速缩瘤
病例汇报：
王延臣 教授 潍坊市人民医院
病例点评：
魏森 教授 滨州市人民医院
赵中华 教授 滨州医学院附属医院
高建楠 教授 潍坊市益都中心医院
潍坊市抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤分会委员
潍坊市男科学分会委员
山东省心功能研究会泌尿生殖专业委员会委员
山东省抗癌协会泌尿男生殖系肿瘤分会第二届青年委员会委员
潍坊市预防医学会泌尿系肿瘤防治专业委员会常务委员兼秘书
患者基本情况
一般资料：男性，32岁。
主诉： 血尿1月入院。
现病史：
患者1月前出现无痛性肉眼血尿，无腰痛。
既往史：
高血压病史，2型糖尿病病史。2009年行小脑肿瘤切除手术术后伽马刀治疗，2012年行腰椎肿瘤切除术，2019年行小脑肿瘤切除术并伽马刀治疗。
查体： ECOG:0分。
辅助检查
2024年12月17日肾脏CT： 双肾多发肿瘤。右侧肾下极肿瘤约3.5cm，左肾腹侧肿瘤约2.6cm，左肾下极肿瘤约2.5cm。
诊断： VHL综合征；多囊肾；腰椎肿瘤术后；颅脑肿瘤术后。IMDC风险分层： 低危。
诊疗经过
一线治疗
2025年1月3日，患者开始培唑帕尼 800mg qd。
不良反应 (AE)： 毛发改变，腹胀，口腔炎，手足综合征（均为1/2级）。
疗效评价
培唑帕尼用药3月后CT： 患者双侧肾肿瘤较前明显缩小。右侧肾下极肿瘤由3.5cm缩至1.1cm；左肾腹侧肿瘤由2.6cm缩至1.5cm；左肾下极肿瘤由2.5cm缩至0.9cm。
血尿症状消失。
总结
肾细胞癌是肾脏最常见的恶性肿瘤，约占所有肾脏恶性肿瘤的90%[2]，肾细胞癌在男性中位列第六大常见癌症[3]。肾细胞癌病理亚型多样，具有独特的组织学和遗传特征，以透明细胞癌最为常见。约30%-40%的患者初诊时已发生局部或远处转移，预后较差[1]。肾细胞癌临床表现多不典型，常见症状包括血尿、腰痛、腹部肿块等，但部分患者仅通过影像学偶然发现。诊断主要依赖影像学（CT/MRI）及病理活检。治疗策略根据分期和危险分层制定，早期以手术为主，晚期则以靶向治疗和免疫治疗为核心。近年来，靶向药物如培唑帕尼等显著改善了晚期患者的生存和生活质量。
培唑帕尼是一种多靶点TKI，通过抑制VEGFR、PDGFR等通路，阻断肿瘤血管生成及细胞增殖[4]。2024年CSCO、2025 NCCN及2025 EAU指南均推荐将其作为为晚期透明细胞肾细胞癌的一线治疗药物[5-7]。值得一提的是，无论晚期肾癌是否具有高危风险因素，培唑帕尼都获得了CSCO肾癌诊疗指南的一致IA类推荐[5]。此外，培唑帕尼还被推荐用于非透明细胞型肾细胞癌的一线治疗[5]。总之，培唑帕尼作为晚期肾癌的重要治疗手段，其疗效确切、安全性可控，为患者带来了显著的生存获益。
本期三例病例显示了培唑帕尼在晚期肾细胞癌治疗中的重要作用。病例1展示了一例罕见的双肾肿瘤患者，在右肾巨大病灶切除后，选择培唑帕尼作为一线治疗，取得了良好的疗效。病例2则是一例右肾癌术后肺转移的患者，经过索拉非尼治疗后肺转移瘤一度消失，但后续出现新发肺部肿瘤，改用培唑帕尼进行一线治疗后，肿瘤有所缩小，生存期已达5年余。病例3则是一例VHL综合征相关晚期肾癌患者，一线予以培唑帕尼治疗后，双肾肿瘤均较前明显缩小，血尿症状消失。这些病例不仅展示了培唑帕尼在晚期肾细胞癌治疗中的疗效和安全性，也提醒广大医生在临床实践中，应依据指南及风险分层推荐治疗，同时密切监测并处理副作用，不断优化患者治疗方案。随着医学的不断进步，期待培唑帕尼为晚期肾细胞癌患者带来更大的获益。
[1] 张浩然，等. 中华泌尿外科杂志,2020,41(06):439-445
[2] Ljungberg B, et al. Eur Urol. 2022 Oct;82(4):399-410.
[3] 国家癌症中心中国最新癌症报告. 2022.
[4] Motzer RJ, et al. N Engl J Med. 2013;369(8):722-731.
[5] 中国临床肿瘤学会（CSCO）肾癌诊疗指南. 2024.
[6] NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology Kidney Cancer. 2025 v3.
[7] https://uroweb.org/guidelines/renal-cell-carcinoma/chapter/disease-management
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