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2025 EBMT中国之声 | 姜尔烈教授、王铭洋博士解析：化疗第二周期后 CBFB-MYH11比值在AML治疗决策中的关键作用

04月10日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一年一度的欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会是血液领域最受瞩目的国际学术盛会之一。2025年3月30日至4月2日，第51届EBMT年会以线上结合线下的形式在意大利佛罗伦萨盛大召开。作为造血干细胞移植领域的顶级学术平台，本届年会吸引来自全球的5600余名与会者参加，围绕造血干细胞移植及细胞治疗领域的最新基础研究、临床实践和创新技术展开了深入探讨。在会议现场，【肿瘤资讯】特别邀请到中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）姜尔烈教授及其团队成员王铭洋博士，分享他们在急性髓系白血病（AML）治疗领域的最新研究成果，详情如下。

姜尔烈

主任医师博士生（后）导师

中国医学科学院血液病医院干细胞移植中心主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）白血病专家委员会主任委员
中华医学会血液学分会造血干细胞应用学组副组长
中国抗癌协会造血干细胞移植与细胞治疗学组副组长
中国初级卫生保健基金会造血干细胞移植专委会主任委员
中国血液病专科联盟白血病自体移植协作组组长
中国临床肿瘤学会（CSCO）自体造血干细胞移植工作组副组长
中华骨髓库专家委员会委员
天津市抗癌协会常务理事
天津市血液与再生医学学会副理事长
中华血液学杂志、白血病& 淋巴瘤等杂志编委

王铭洋

主治医师，博士

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）移植中心
研究方向：造血干细胞移植优化、移植并发症预测及管理等
参与发表SCI文章20余篇，其中第一作者发表文章累计影响因子达40余分

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CBFB-MYH11融合基因AML的治疗困境与研究背景

姜尔烈教授：携带 CBFB-MYH11融合基因的AML患者在临床中通常被归类为低危组，在 FAB 分型中属于M4Eo型，这类患者化疗疗效较好，约60%~70%的患者可以通过大剂量化疗实现治愈。然而，约30%~40%的患者在化疗后会复发，并发展为复发/难治性（R/R）AML。这部分患者在一线治疗时通常不考虑异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），但复发后是否需要移植以及何时进行移植，仍是临床中的一个难题。

目前有一种研究方法是通过检测初始诱导化疗后微小残留病灶（MRD）中融合基因定量下降的速度来预测患者复发风险。如果预测患者复发概率较高，可以考虑提前进行allo-HSCT，而不是等到复发后再进行移植。然而，目前关于这一时间节点以及融合基因下降速度的临界值（cut-off value）尚未明确。

王铭洋博士：尽管CBFB-MYH11融合基因AML属于低危组，但仍有部分患者预后较差。如何识别这些高危患者并确定最佳治疗选择，尤其是allo-HSCT的时机，是当前临床实践中的重要问题。目前对于这类患者的分子生物学MRD缓解水平与预后之间的关系仍存在争议，缺乏广泛共识。因此，我们团队希望通过回顾性分析本中心的数据，更好地回答这一问题，即在哪个化疗周期后进行预测，以及选择什么样的临界值来区分患者的预后。

化疗第二周期后CBFB-MYH11比值的临床价值

王铭洋博士：在本次研究中，共纳入近200例CBFB-MYH11融合基因AML患者的临床数据，包括单纯化疗患者和接受allo-HSCT的患者。研究发现，化疗第二周期后 CBFB-MYH11 融合基因比值是一个强有力的预后指标，能够有效区分患者的无病生存期（DFS）和总生存期（OS）。

以 1.0% 为临界值，化疗第二周期后 CBFB-MYH11 比值 <1.0% 的患者 3 年 DFS 率高达 87.9%，而比值 ≥1.0% 的患者 3 年 DFS 率仅为 64.3%（P < 0.001）。进一步分析表明，对于第二周期后 CBFB-MYH11 比值 ≥1.0% 的患者，allo-HSCT 显著改善了 DFS（3 年 DFS率：91.7% vs 47.8%，P = 0.008），并且在Landmark分析中OS也显示出改善趋势（3 年 OS率：91.7% vs 72.9%，P = 0.042）。此外，研究还观察到化疗第二周期和第三周期后的 CBFB-MYH11 比值之间存在显著正相关（P < 0.001）。在 62 例第二周期后 CBFB-MYH11 比值 ≥1.0% 的患者中，58 例患者（93.5%）第三周期后CBFB-MYH11比值 ≥0.2%。

这一发现为临床医生提供了一个治疗决策依据。对于第二周期后 CBFB-MYH11 比值 ≥1.0% 的患者，可优先考虑 allo-HSCT，以降低复发风险并提高生存率。而对于比值 <1.0% 的患者，不建议优先进行 allo-HSCT，因为移植相关非复发死亡率较高，治疗决策应根据后续的MRD缓解状态进行调整。

AML未来研究方向与临床实践的展望

王铭洋博士：未来的研究首先需要扩大病例数，以进一步验证当前分析结果的可靠性和普适性。此外，如果有机会开展设计精良的前瞻性临床试验，将有助于确证基于 CBFB-MYH11 比值的治疗决策是否能够为患者带来更大的生存获益。

姜尔烈教授：未来在这个研究方向上，最重要的是开展一项前瞻性、随机的临床研究，以验证目前的研究结论。目前仍有许多问题有待解决，例如在 allo-HSCT 后，CBFB-MYH11 融合基因在部分患者中会长时间以低水平存在。对于这些患者，临床医生面临着是否需要干预以及如何干预的抉择，这也是整个领域未来研究的重要方向之一。

未来将继续扩大研究的样本量，并尽可能设计前瞻性研究，使研究结论更加切实可靠，为 CBFB-MYH11 融合基因 AML 患者提供更加精准和个体化的治疗方案，从而进一步改善患者的生存结局并降低治疗相关风险。

参考文献

Mingyang Wang, et al. CBFB-MYH11 RATIO AFTER THE SECOND CYCLE OF CHEMOTHERAPY: A GUIDE OF AML TO ALLOGENEIC STEM CELL TRANSPLANTATION. 2025 EBMT. abstract OS7-02.

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

04月14日

袁素娟

复旦大学附属金山医院 | 肿瘤科

本研究为CBFB-MYH11融合基因阳性急性髓系白血病（AML）的临床管理提供了动态监测指导体系

04月12日

张婉君

蒙城县中医院 | 血液肿瘤科

未来的研究首先需要扩大病例数，以进一步验证当前分析结果的可靠性和普适性