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【医施荟】全球首款IDH1/2双靶点创新药落地博鳌华西乐城医院，四川大学华西医院刘艳辉教授团队完成Vorasidenib“亚洲首用”

2024年11月29日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授团队完成Vorasidenib“亚洲首用”

2024年11月24日上午，由四川大学、海南省发展控股有限公司、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局合作共建的四川大学华西乐城医院（下称“华西乐城医院”）开院之际，四川大学华西医院神经外科刘艳辉教授团队开出了针对IDH突变型2级脑胶质瘤创新药物Vorasidenib的亚洲范围内首张处方，这意味着中国患者能够全球同步受益于这一全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib，开启了中国乃至亚洲地区脑胶质瘤诊疗领域的新篇章。

四川大学华西医院刘艳辉教授开出Vorasidenib亚洲范围内首张处方并为患者讲解药物用法

首张处方受益者小花女士（化名）于2月前由刘艳辉教授主刀完成了颅内肿瘤的切除，术后病理证实为IDH突变型2级胶质瘤，得知Vorasidenib在美国已获批上市后，小花女士希望能够尽早用上这款药物。随后在刘艳辉教授团队的积极争取与努力下，继FDA（2024年8月6日）获批后不到2个月，Vorasidenib就落地海南博鳌华西乐城医院（2024年9月30日获得海南省药监局批准），药品运输到国内后于2024年11月24日，小花女士作为亚洲范围内第一位受益者成功接受Vorasidenib治疗。在此过程中，Vorasidenib落地华西乐城医院的消息吸引了大量患者的咨询，首批来自全国各地的5位患者已在四川大学华西乐城医院获得该药物的特许使用。

刘艳辉教授团队分析Vorasidenib首批特许使用患者情况

Vorasidenib：革命性的脑肿瘤治疗药物

脑胶质瘤是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，致死率高、致残率高、复发率高，疾病负担非常沉重，目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或部分神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。

胶质瘤的发病机制尚不明确，但IDH突变作为胶质瘤的重要致病基因，在胶质瘤的发生、发展中起至关重要的作用，已被证实。作为全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，能够有效减缓患者的肿瘤进展，提高患者的生存率，填补了IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。

继2024年8月6日在美国获批上市，Vorasidenib在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市，用于携带IDH1和IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。目前，该款药物在中国已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，由首都医科大学附属北京天坛医院江涛院士牵头的全国多中心Vorasidenib桥接研究于2024年8月正式启动（http://www.chinadrugtrials.org.cn/，登记号CTR20242581）。

得益于海南博鳌乐城先行区“先行先试”特许政策，以及四川大学华西医院作为国内领先的医疗机构之一与乐城先行区的紧密合作，加速实现了Vorasidenib这一革命性的脑肿瘤治疗药物的亚洲首次临床应用，让国人不出国门，就能享受国际前沿医疗服务，为患者赢得治疗时间。

Vorasidenib真实世界研究项目启动

同日，由华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”在施维雅中国的支持下圆满举办，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局党委书记、局长贾宁、海南省药品监督管理局党组成员、副局长黎运达，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区医疗药品监督管理局党委书记、局长范斌，海南乐城真实世界研究院副院长姚晨莅临现场，四川大学华西乐城医院刘毅院长，四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授，澳大利亚Alfred Health神经肿瘤学负责人Lucy Gately博士，递爱之家创始人孙文军，施维雅中国总经理Manuel Ruiz等共同出席活动。

会议上，刘艳辉教授介绍：“目前我国的胶质瘤的5年病死率位列所有恶性肿瘤第三位，对于胶质瘤在手术、病理及分子特征等领域的认知仍需不断精进。针对不同病理类型、不同分子特征的胶质瘤，胶质瘤领域同道们也在积极探索精准化、个体化治疗。前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，Vorasidenib能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。”

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍临床治疗新进展

为了进一步验证Vorasidenib在实际临床应用中的安全性和有效性，旨在评估Vorasidenib在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。真实世界研究凭借其灵活的入组标准和创新性设计，能够更快地获得研究结果，尤其在乐城先行区“先行先试”政策的支持下，对Vorasidenib开展真实世界研究，为加速药物获批上市提供更多依据和参照，能够让中国患者更快地受益于该款创新药物。

此次里程碑式的Vorasidenib“亚洲首用”，不仅是对我国医疗创新能力和国际合作水平的一次重要展示，也为中国IDH突变型脑肿瘤患者的治疗带来了新的希望，期待Vorasidenib能够惠及更多的患者，帮助他们重获新生。

专家简介

刘艳辉

四川大学华西医院

教授、主任医师、博士研究生导师
四川大学华西医院神经外科党总支书记、副主任
中国医师协会脑胶质瘤专业委员会副主任委员
中国胶质瘤协作组副组长
中国抗癌协会脑胶质瘤专业委员会常委
中国抗癌协会神经肿瘤专委会常委
中国临床肿瘤学会神经肿瘤专委会常委
中国神经科学学会神经肿瘤专委会常委
中国老年医学会神经医学分会常委
海峡两岸医药卫生交流协会神经外科专委会常委
中国医师协会显微神经外科专委会委员
四川省学术技术带头人、四川省卫健委学术带头人
四川省肿瘤学会中枢神经肿瘤专委会主任委员
四川省医学会神经外科专委会副主任委员
成都市神经外科专委会副主任委员

本文转自：神外资讯

责任编辑：肿瘤资讯-云初
排版编辑：肿瘤资讯-展思懿