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Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤III期MOTION试验结果积极

2024年12月09日

来源：肿瘤资讯

美国临床肿瘤学会（ASCO）年会作为全球肿瘤学领域最具影响力的学术会议之一，汇聚了来自世界各地的顶尖专家，共同分享和探讨前沿研究成果与临床治疗策略。在2024年ASCO年会上，一项关于Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的III期MOTION试验数据引发了广泛关注。Vimseltinib是一种高选择性口服CSF1受体（CSF1R）抑制剂，旨在有效抑制CSF1R活性，以改善无法手术的TGCT患者的症状和生活质量。此次研究结果展示了Vimseltinib在TGCT患者中的显著疗效与良好安全性，为这一罕见疾病的治疗提供了重要的临床证据和新的治疗选择。【肿瘤资讯】特此整理，以飨读者。

摘要号：11500

英文标题：Efficacy, safety, and patient-reported outcomes of vimseltinib in patients with tenosynovial giant cell tumor: Results from the phase 3 MOTION trial.

中文标题：Vimseltinib治疗腱鞘巨细胞瘤患者的疗效、安全性和患者报告结局：III期MOTION试验结果

讲者：William D. Tap（美国纽约）

研究背景

腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种局部侵袭性肿瘤，由于集落刺激因子1（CSF1）基因调控异常导致CSF1过度表达。由于患者可能需要长期治疗，TGCT需要低毒性的治疗方案。目前，临床上仍然存在针对CSF1受体（CSF1R）的有效且耐受性良好的治疗方法的需求，以改善患者的功能健康和生活质量（QoL）。Vimseltinib是一种在研的口服开关控制酪氨酸激酶抑制剂，专为选择性且强效抑制CSF1R而设计。本研究报告了MOTION试验的结果。

研究方法

MOTION是一项全球性、III期、双盲研究，评估Vimseltinib治疗不适合手术的症状性TGCT患者的疗效（NCT05059262）。患者按2:1比例随机分配至Vimseltinib 30 mg每周两次组或匹配安慰剂组（pbo），持续24周。主要终点是第25周根据实体瘤疗效评价标准1.1版（RECIST v1.1）由独立放射学评审（IRR）评估的客观缓解率（ORR）。第25周的关键次要终点包括根据肿瘤体积评分（TVS）评估的ORR、受影响关节主动活动度（ROM）基线变化、患者报告结局（PROs，包括PRO测量信息系统身体功能评分、最严重僵硬评分、欧洲健康视觉模拟量表）及简要疼痛量表最严重疼痛缓解情况。同时评估了安全性。数据截止时间为2023年8月22日。

研究结果

总体上，123例患者被随机分配至Vimseltinib组（n=83）或安慰剂组（n=40）。中位年龄为44岁，59%的患者为女性，最常见的疾病原发部位是膝关节（67%）。第25周时，Vimseltinib组在RECIST v1.1和TVS评估的ORR显著高于安慰剂组（RECIST: 40% vs 0%，P<0.0001；TVS: 67% vs 0%，P<0.0001）。与安慰剂组相比，Vimseltinib组从基线到第25周的主动ROM显著改善（18.4% vs 3.8%，P=0.0077）、身体功能（PROMIS-PF：组间差异3.3分，P=0.0007）、最严重僵硬评分（−1.8分差异，P<0.0001）和健康状况（EQ-VAS：组间差异7.4分，P=0.0155）。Vimseltinib组的疼痛缓解应答率也显著更高（48% vs 23%，P=0.0056）。大多数实验室外的治疗中出现的不良事件为1/2级，未见胆汁淤积性肝毒性或药物诱导性肝损伤的证据。

研究结论

安慰剂相比，Vimseltinib治疗患者在RECIST v1.1和TVS评估的ORR、主动ROM、身体功能、僵硬、健康状况和疼痛方面均表现出统计学显著且临床具有重要意义的改善。Vimseltinib是一种有效且耐受性良好的CSF1R靶向治疗药物，在不适合手术的症状性TGCT患者中显示出显著的临床获益，并改善了功能健康和生活质量。临床试验信息：NCT05059262。

责任编辑：肿瘤资讯-Kingsley
排版编辑：肿瘤资讯-tangjie