作为全球血液学领域最大规模的学术盛会，第66届美国血液学会（ASH）年会将于2024年12月7日至10日在美国圣迭戈（San Diego）举行。本次大会汇聚了来自世界各地的杰出学者及临床医生，共同探讨血液疾病领域的最新科研进展、创新疗法以及正在进行中的临床试验成果。今年，经过严格的评审过程，所院共有10篇高质量的摘要脱颖而出，入选口头报告。此外，还有83篇摘要入围墙报展示。
入选口头报告的具体内容及时间安排如下：
口头报告一
除CAR-T细胞以外的细胞免疫疗法：基础和转化专场
摘要号89
英文标题：Targeted-Delivery Strategy of Engineered EV Functionalized By Anti-CD3/CD19 Bi-Specific T-Cell Engager in Treating B-Cell Malignancies
中文标题：抗CD3/CD19双特异性T细胞衔接器功能化外泌体在治疗B细胞恶性肿瘤中的靶向递送策略
第一作者：杨秀秀（黄亮教授团队）
汇报人：许谦
报告时间：2024年12月7日上午10:30（当地时间）
报告地点：Ballroom 20AB (San Diego Convention Center)
研究结论：抗CD3/CD19 BiTE（双特异性T细胞衔接器）修饰的EV代表了一种兼具靶向性与杀伤效能的新型递送体系。该研究通过装载STING激动剂激活B细胞肿瘤微环境内的免疫细胞，进而实现免疫治疗的协同增效作用。本研究所开发的独特工程化EV，未来在靶向治疗恶性肿瘤时可装载不同效应分子，作用于免疫效应细胞、微环境或肿瘤等成分，在恶性肿瘤的靶向治疗策略中具有可塑的应用潜力。
口头报告二
异基因移植：预处理方案、植入和急性毒性反应专场
摘要号266
英文标题：Elevated Dosing of Recombinant Human Thrombopoietin Accelerates Platelet Engraftment in Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation: A Prospective, Dosage-Optimization, Controlled Clinical Study
中文标题：增加重组人血小板生成素剂量可加速异基因造血干细胞移植后血小板植入：一项前瞻性、剂量优化、对照临床研究
汇报人：冯丹（姜尔烈教授团队）
报告时间：2024年12月7日下午2:15（当地时间）
报告地点：Room 6CF (San Diego Convention Center)
研究结论：增加重组人血小板生成素（rhTPO）注射剂的剂量已被证明是一种安全且有效的策略，可显著促进异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后患者血小板植入。研究表明，这一措施不仅能加速血小板计数的恢复，还能在确保患者安全的前提下，提高移植治疗的成功率，为优化整体治疗方案提供重要支持。
口头报告三
获得性骨髓衰竭专场
摘要号304
英文标题：Hetrombopag Added to Immunosuppressive Therapy in First-Line Treatment of Severe Aplastic Anemia: A Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Phase 3 Trial
中文标题：重型再生障碍性贫血一线免疫抑制治疗加用海曲泊帕：一项随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验
汇报人：张凤奎教授
报告时间：2024年12月7日下午4:45（当地时间）
报告地点：Room 11 (San Diego Convention Center)
研究结论：将海曲波帕纳入免疫抑制疗法（IST）作为重型再生障碍性贫血（SAA）患者的一线治疗方案，显著提升了血液学反应率。这一发现有力地佐证了海曲波帕对于无法接受造血干细胞移植（HSCT）的SAA患者而言，是一种既有效又安全的治疗选择。
口头报告四
急性髓系白血病：诊断和预后中的生物标志物和分子标志物专场
摘要号328
英文标题：Integrative Multi-Omics Analyses Identify a High-Risk Subgroup of Patients with Poor Prognosis in t(8;21) Acute Myeloid Leukemia
中文标题：综合多组学分析鉴定出t(8;21)急性髓系白血病中预后不良的高危亚组
汇报人：刘钰（邱少伟教授、王建祥教授团队）
报告时间：2024年12月7日下午4:45（当地时间）
报告地点：Seaport Ballroom ABCD (Manchester Grand Hyatt San Diego)
研究结论：本研究基于多组学分析提出了一种新的分型策略，该策略深入揭示了t（8;21）急性髓系白血病（AML）的分子特征。借助这一策略，我们成功鉴别出一个高危亚组，该亚组的特点包括细胞层次结构更为原始、KIT-D816或FLT3-ITD突变频率较高、对化疗的反应不佳以及预后较差。同时，我们还阐明了该分类策略的内在机制。因此，在诊断时若能早期识别出此类高危患者，并针对性地实施优化的治疗方案，有望改善其预后情况。
口头报告五
骨髓增生异常综合征：基础和转化专场
摘要号345
英文标题：Mitochondrial Transcriptional-Translational Conflict Contributes to Defective Erythropoiesis and Disease Progression in Splicing Factor Mutant Myelodysplastic Syndromes
中文标题：线粒体转录-翻译冲突介导剪接因子突变型骨髓增生异常综合征（MDS）中的无效造血和疾病进展
汇报人：李巧利（施均教授、袁卫平教授团队）
报告时间：2024年12月7日下午4:30（当地时间）
报告地点：Ballroom 20CD (San Diego Convention Center)
研究结论：研究结果揭示了在MDS患者中，线粒体通过mTOR-ISR信号通路分别从转录和翻译层面调控红系造血的关键作用。我们发现，SF3B1突变会导致线粒体功能障碍和ISR升高，进而引起线粒体翻译异常和蛋白质合成受损，因此mTOR-ISR可能作为缓解MDS伴SF3B1突变患者贫血的潜在治疗靶点。
口头报告六
骨髓微环境：正常造血中的骨髓微环境专场
摘要号562
英文标题：Procr+ Endothelial Progenitor Cells Modulate Adult Hematopoiesis and Microenvironment Homeostasis Via Notch Signaling
中文标题：Procr+内皮祖细胞通过Notch信号通路调节成人造血和微环境稳态
汇报人：徐畅（程涛教授、程辉教授团队）
报告时间：2024年12月8日下午12:45（当地时间）
报告地点：Room 7 (San Diego Convention Center)
研究结论：我们已成功鉴定出一种新型的内皮祖细胞亚群，该细胞群在调节血管稳态、微环境稳态以及造血干细胞（HSC）功能方面发挥着关键作用。我们的研究进一步揭示，Procr不仅是一个特异性的细胞标志物，而且作为Dll4-Notch3信号通路的调节因子，对于维护血管结构的完整性至关重要。
口头报告七
细胞免疫疗法：早期临床试验和毒性专场
摘要号682
英文标题：CD19 CAR T-Cell Therapy in Refractory Autoimmune Hemolytic Anemia
中文标题：CD19 CAR T细胞治疗难治性自身免疫性溶血性贫血
汇报人：施均教授
报告时间：2024年12月8日下午5:15（当地时间）
报告地点：Marriott Grand Ballroom 2-4 (Marriott Marquis San Diego Marina)
研究结论：11例接受过至少3线治疗失败的复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者，经过自体CD19 CAR-T细胞治疗后全部获得了快速疗效反应，2-3周即可获得缓解，并具有显著的持续无治疗缓解。CAR-T细胞治疗后安全性数据良好，多数患者仅表现为轻度细胞因子释放综合征（CRS），极少的免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。该疗法为许多复发/难治性自身免疫性溶血性贫血患者提供了一种新型的治疗策略，也为后续进一步的临床试验开展奠定了坚实的基础。
口头报告八
淋巴瘤：转化-分子遗传学专场
摘要号743
英文标题：Single-Cell RNA Analysis of Bone Marrow Mononuclear Cells Reveals Abnormal Activation of T Cells and Monocytes, and Identifies CD35 As a Novel Biomarker and Therapeutic Target in Waldenstrom Macroglobulinemia
中文标题：通过骨髓单核细胞的单细胞RNA分析揭示 T 细胞和单核细胞的异常激活，并将CD35 确定为华氏巨球蛋白血症的新型生物标志物和治疗靶点
汇报人：孙浩（郝牧教授、邱录贵教授团队）
报告时间：2024年12月9日上午11:30（当地时间）
报告地点：Marriott Grand Ballroom 5-6 (Marriott Marquis San Diego Marina)
研究结论：在华氏巨球蛋白血症（WM）的骨髓微环境中，T细胞和单核细胞呈现出过度激活的状态，然而其细胞毒功能却有所降低。值得注意的是，我们鉴定出CD35是一个能够可靠区分WM肿瘤细胞与正常B细胞的稳健标志物。进一步的研究发现，针对CD35的特异性抗体能够诱导WM肿瘤细胞发生强烈的细胞凋亡或显著抑制其增殖。这些发现有力地支持了CD35作为WM中一个极具潜力的生物标志物和治疗靶点的研究价值。
口头报告九
分子药理学和耐药性：淋巴瘤专场
摘要号832
英文标题：TENT5C As a Target of Chromatin Remodeler SMARCA2 Participates BTK Inhibitor Resistance in Mantle Cell Lymphoma By Regulating ATP Metabolism
中文标题：TENT5C作为染色质重塑因子SMARCA2的靶点，通过调节ATP代谢参与套细胞淋巴瘤中BTK抑制剂的耐药
汇报人：阎禹廷（易树华教授、邱录贵教授团队）
报告时间：2024年12月9日下午3:30（当地时间）
报告地点：Ballroom 20CD (San Diego Convention Center)
研究结论：我们的研究首次强调，SMARCA2通过调控TENT5C基因的可接近性和表达水平，进而调节ATP代谢过程，这对套细胞淋巴瘤（MCL）的增殖以及BTK抑制剂（BTKi）耐药性的产生具有重要影响。值得注意的是，IGK通过降低ATP的产生，能够增强伊布替尼的治疗效果，并与伊布替尼展现出显著的协同作用。这些开创性的发现为克服MCL中BTKi耐药性的挑战，提供了新的治疗靶点及策略，具有重大的临床意义。
口头报告十
骨髓增殖综合征和慢性粒细胞白血病：基础和转化专场
摘要号874
英文标题：CD38 Overexpressed Monocytes Play a Critical Role in the Fibrogenesis in Myeloproliferative Neoplasms and Can be Used As a Therapeutic Target to Ameliorate Fibrosis
中文标题：CD38高表达的单核细胞在骨髓增殖性肿瘤纤维化中起关键作用，并可作为改善纤维化的治疗靶点
汇报人：李冰教授（肖志坚教授、竺晓凡教授团队）
报告时间：2024年12月9日下午3:30（当地时间）
报告地点：Seaport Ballroom EFGH (Manchester Grand Hyatt San Diego)
研究结论：本研究深入阐明了CD38在骨髓增殖性肿瘤（MPN）单核细胞分化进程及纤维化发展中的核心作用。据此，我们提出，靶向CD38可能构成一种创新且有效的治疗策略，有望为改善骨髓纤维化患者的临床状况带来新希望。
今年，所院再次展现了卓越的科研实力，持续产出高质量的研究成果。长期以来，所院高度重视人才培养体系建设与持续投入，采用临床实践与基础科学研究相结合的培养机制，确保了高水平科学研究与优质医疗服务同步发展，彰显了所院在血液学领域强大的竞争力。
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