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【2024ASH抢先报】ND-NTE MM首次治疗如何选择？真实世界研究首次揭示多联疗法的疗效！

11月13日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

一年一度的美国血液学会（ASH）年会是全球血液学领域规模最大、涵盖最全面的国际学术盛会之一。2024年12月7日至10日，第66届ASH将以线上结合线下的形式在美国圣地亚哥（San Diego）盛大召开。届时，来自全球近100个国家和地区的数万名血液病专家、学者及行业相关人士莅临参会，分享和探讨全球最前沿的研究进展和突破性临床研究成果及宝贵的临床实践经验。
11月5日，ASH官方网站公布了近5000项重磅研究成果，相关内容涵盖血液学领域的基础研究、临床试验及转化医学等多个方面。其中，来自奥地利Innsbruck医学院的Wolfgang Willenbacher教授团队领衔开展了一项针对非移植适应症新诊断多发性骨髓瘤(ND-NTE MM)患者一线治疗的真实世界疗效分析（摘要号：Oral 1967），旨在验证MAIA方案在真实世界的表现，为医生提供更具针对性的治疗方案。【肿瘤资讯】特此整理，与您抢先共享血液系统疾病领域最新进展。

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标题：Real World Efficacies of First Line Treatments in Non-Transplant-Eligible Newly Diagnosed (ND-NTE) Multiple Myeloma (MM) Patients: A Challenge to Maia ? an Analysis from the Austrian Myeloma Registry (AMR)

中文标题：一线治疗在ND-NTE MM患者中的真实世界疗效：对Maia的挑战？奥地利骨髓瘤登记系统（AMR）分析

研究背景

自MAIA方案（达雷妥尤单抗-来那度胺和地塞米松， DRd）在ND-NTE MM中获批以来，该方案已成为全球达雷妥尤单抗可及地区的标准治疗方案，并且MAIA方案已发布长期更新报告，设定了ND-NTE MM的临床治疗基准，长期随访报告了该方案中位PFS为61.9个月，中位OS未达到（随访64.5个月/73.6个月）。这项回顾性分析旨在通过奥地利多发性骨髓瘤登记中心（AMR）的真实世界数据，聚焦于MAIA方案的长期应用可行性、剂量调整频率及后续治疗效果等。

研究方法

本研究从AMR数据库中纳入所有接受一次治疗的DRd患者数据，AMR是一个包含超过1600例患者的奥地利全国多发性骨髓瘤特定数据库。同时，比较2019年及之后接受其他三联或双联治疗的患者群体。高危细胞遗传学（HR）定义为出现t（4;14）、t（14;16）、t（14;20）、amp1q或del17p的患者。无进展生存期（PFS）从治疗开始到疾病进展，总生存期（OS）指从初次诊断到死亡或失访。

研究结果

186例患者被诊断为DRd，其平均年龄为77岁，其中55%为男性，69%的患者进行了细胞遗传学检查，其中34%显示高风险细胞遗传学特征。报告ECOG≤1的患者占74.59%，报告R-ISS为I/II的患者占56.56%。

大多数患者接受的是DRd治疗（55.74%），其次是蛋白酶体抑制剂（Pi）与Dd（37.7%），接受PiRd治疗的患者占18%，双药治疗的患者占19.7%。从R治疗转为Pi治疗主要与肾功能不全有关（Pi组中位肌酐值为1.5mg/dl，0.91-2.87mg/dl，R组中位肌酐值为0.95mg/dl，0.77-1.25mg/dl；p=0.044）。此外，在PiDd组中，有31.8%的患者ECOG评分高于1。使用VRd可能与该组患者的年龄较轻有关（69.5岁：62-74岁；p<0.001），旨在在治疗开始时保留移植的治疗选项。

本研究整个队列的中位随访时间为42个月。89.43%的患者生存，DRd队列的总生存期(OS)为97.8个月，其中80.3%的患者无进展(DRd队列为80.43%)。MAIA队列的中位总PFS为11.42个月(5.13-25.59个月；DRd队列为22.77个月，6.9-30.1个月；p=0.47)。73.91%的患者在MAIA队列中无需剂量调整即可继续治疗。在MAIA队列中，不良事件最常见(28.26%)。在MAIA队列中，58.7%的患者仍在接受治疗(相比之下，接受其他方案治疗的患者为41.67%)。MAIA队列的中位治疗持续时间(DOT)为8.82个月，而其他队列为5.32个月(3.09-11.27个月；p=0.054)。采用D作为一线治疗，可获得VGPR或更好的治疗效果的患者比例为80%，总体缓解率(ORR)为95.6%，而混合组的VGPR或更好的治疗效果比例为61%，ORR为85.37%(p=0.038)：在多变量分析中，考虑年龄、HR和性别时，MAIA对ORR的影响仍然存在(p=0.039)：21.13%的患者报告了后续治疗，其中位无进展生存期为2.74个月(0.41-11.41个月)。

结论

在真实世界情境中，DRd显示出在总体缓解率、最佳缓解和PFS方面，相较于混合组有显著优越性。然而，该真实世界人群的PFS明显低于MAIA试验人群（22.7个月 vs 61.9个月），这可能受患者年龄、细胞遗传学高风险比例及ECOG表现状态等因素的影响。因此，尽管DRd是当前非移植适应症多发性骨髓瘤的标准治疗，但在高风险患者中仍需探索更有效的治疗方案。这为进一步探讨修改后的四联疗法及免疫治疗（如双特异性抗体）的应用提供了机会。

参考文献

Kumar S. et al., Real World Efficacies of First-Line Treatments in Non-Transplant-Eligible Newly Diagnosed (ND-NTE) Multiple Myeloma (MM) Patients: A Challenge to Maia ? an Analysis from the Austrian Myeloma Registry (AMR), P1967, https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207776.html

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