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【2024EHA抢先看】Sustrenim研究：新诊断的CP-CML患者长期随访中的持续深度分子学缓解TFR率

05月16日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2024年6月13日～6月16日，第29届欧洲血液病协会（EHA）年会将于“欧洲之门”西班牙马德里盛大召开。当地时间2024年5月14日16:00，近3000项研究的最新结果公布。来自那不勒斯腓特烈二世大学Fabrizio Pane教授等汇报了“Sustrenim研究中新诊断的CP-CML患者长期随访中的持续深度分子学缓解TFR率的最新结果”（摘要号：S171）。【肿瘤资讯】特将摘要内容编译如下，以供学习。

Sustrenim研究：新诊断的CP-CML患者长期随访中的持续深度分子学缓解TFR率

标题：SUSTRENIM TRIAL: SUSTAINED DEEP MOLECULAR RESPONSE AND TFR RATE IN THE LONG-TERM FOLLOW-UP
摘要号：S171

研究背景

无治疗缓解（TFR）已成为慢性髓系白血病（CML ）治疗的最终终点，但实现持续深度分子缓解（DMR）和提高患者停药率的最佳方法仍是充满争议的问题。国际前瞻性随机双臂SUSTRENIM试验于2016年启动，旨在评估新诊断的慢性期（CP）-CML患者分子缓解深度的实现情况和TFR率，按1:1随机分配至尼洛替尼（NIL）或伊马替尼（IM）治疗组，随后在无最佳缓解时转为NIL。

根据Sokal评分对患者进行分层。患者在最初3年达到或优于 MR4.0，并维持治疗至第4年结束后，将被考虑进入停药阶段。

研究目的

本研究旨在分析报告两组符合停药条件的患者比例（至少 MR4.）

研究方法

采用Fisher’s精确检验或 Wilcoxon 检验比较符合停药条件的患者比率及其基线特征（即年龄、性别、ELTS 和 Sokal 风险、BCR::ABL1 ）与未持续 MR4.0 的患者。采用K-M法分析了停用 TKI 后 12 个月的成功 TFR 概率。在无事件生存期（EFS）分析中，事件被视为分子复发（定义为失去MR3.0或证实失去MR3.0）、病情进展和死亡。

研究结果

在448例患者中，314例（70%）在本分析进行时至少观察了48个月，并接受了TFR资格评估，其中IM组和NIL组分别为154例和160例。总体而言，35% 的患者观察到持续的 MR4.0，其中 IM 组 56 例（36%），NIL 组 54 例（33.7%）。在 IM 治疗组中，有 65 例患者曾因治疗失败、病情进展、毒性、死亡或其他原因退出研究，其中 33例患者没有出现持续的 MR4.0。

在 NIL 治疗组中，74 例患者退出研究，32 例患者未达到持续的 MR4.0。根据ELTS（80% vs 47.7% p<0.0001）和Sokal评分（53% vs 35.7%, p=0.002），持续MR4.0与低疾病风险有关。年龄（p=0.27）、性别（p=0.07）和BCR::ABL1（p=0.24）无差异。

在 IM 治疗组中，转为 NIL 治疗的患者有 62/154 例（40%）：与继续接受 IM 治疗的患者相比，符合 TFR 治疗条件的概率较低（26.7% vs 47.9%，P=0.01）。

在 48 个月的随访中，试图中断治疗的患者的中位随访时间为 11.4 个月。12个月时，NIL治疗组的TFR率为81.8%（95%CI:71.1-94.1），IM治疗组为65.5%（95%CI:52.1-82.2）（P=0.14）。

研究结论

虽然试验的第1份报告显示NIL治疗组的MR4.5（主要终点）发生率增加，但长期随访的初步评估显示，两组的停药合格率相似（IMA为56例，NIL为54例）。因缓解不理想而提前或延迟从 IM 转为 NIL 并未增加尝试停药的患者比例。尽管 NIL 治疗组在12 个月时的TFR 率更高（81.8% 对 65.5%），但与 IM 组相比并无统计学意义。

参考文献

Abstract release date: 05/14/24) EHA Library. Breccia M. 06/13/2024; 422275; S171

责任编辑：Cherry
排版编辑：Cherry