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【新突破】诺华获得FDA对Scemblix的突破性疗法认定

05月13日


来源:王一树


突破性疗法认定


近日,美国药品监管机构决定加快Scemblix(Asciminib)的开发,以治疗新诊断出患有白血病的成年患者。


这是FDA第三次将该药物指定为突破性疗法。
根据FDA官网,被指定为突破性疗法的药物是那些旨在治疗严重疾病的药物,并且已经表明“该药物可能在临床上主要终点上显示出比现有疗法有实质性改善”的药物。


Scemblix已在超过60个国家(包括美国和欧盟)获批用于既往接受过两种或多种TKI治疗的Ph+ CML-CP成人患者的治疗在包括美国在内的一些国家,Scemblix也获批用于T315I突变的Ph+ CML-CP患者的治疗


一款突破性药物


Scemblix是一种专门针对ABL肉豆蔻酰口袋(STA MP)的药物。作为STAMP抑制剂,asciminib与BCR-ABL1结合的位点与常见TKI不同,可能有助于解决慢性髓性白血病(慢粒,CML)后线治疗中TKI耐药和不耐受问题。2021年10月,FDA加速批准Scemblix用于既往接受过≥2种TKI治疗的Ph+ CML-CP成年患者(基于第24周MMR率)的治疗,并完全批准用于治疗携带T315I突变的Ph+ CML-CP成年患者。


慢粒(慢性粒细胞白血病,CML)流病信息


流行病学研究显示,CML约占成人白血病的15%,中国年发病率为0.39-0.55/10万。中国CML患者较西方更为年轻化,国内CML的中位发病年龄为45~50 岁,而西方国家CML的中位发病年龄为67岁。


这一最新适应症是基于III期 ASC4FIRST研究,研究显示该药物达到两个主要终点。


ASC4FIRST研究


ASC4FIRST研究是一项随机、多中心、开放标签的III期临床试验,是目前首个且唯一一项与CML标准治疗方案一代、二代TKI进行对头比较的III期试验,共纳入405例受试者。


在今年一月公布的结果显示,该研究达到双重主要终点,Scemblix 第48周的MMR率优于 研究者选择的TKIs(伊 马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼),具有临床意义和统计学意义。同时, Scemblix也表现出良好的安全性和耐受性,不良事件(AE)和治疗中断情况更少,没有观察到新的安全信号。


在刚刚过去的AACR上也口头公布了初步结果。


据称,与既往的TKIs不同,这是一次颠覆式疗法,将给患者带来又一次突破性获益。在诺华Q1财报也显示其同比增长83%,新的数据和获批毫无疑问将带来新的增长。


5月底将公布该研究的全部结果。




评论
05月13日
鹿玉琳
金乡县人民医院 | 肿瘤内科
【新突破】诺华获得FDA对Scemblix的突破性疗法认定
05月13日
侯宪民
阳谷县人民医院 | 肿瘤内科
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