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获批快讯 |奥加伊妥珠单抗获FDA批准用于治疗ALL儿童患者

2024年03月13日

2024年3月6日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准奥加伊妥珠单抗（Inotuzumab ozogamicin；辉瑞公司）用于治疗≥1岁的复发/难治性CD22阳性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的儿童患者。

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此次获批基于一项多中心、单臂、开放标签研究，该研究评估了53例≥1岁的复发/难治性D22阳性B-ALL儿童患者的疗效。

该研究评估了两种剂量水平——12例患者的初始剂量为1.4 mg/m2/周期，41例患者的初始剂量为1.8 mg/m2/周期。术前用药包括甲泼尼龙1mg/kg（最多50mg）、退热药和抗组胺药。

患者的中位治疗周期为2（范围：1~4个周期）。主要疗效终点为完全缓解（CR）、CR持续时间和微小残留病（MRD）阴性CR患者的比例。

在所有患者中，22/53（42%）例患者达到了CR，CR的中位持续时间为8.2 个月。根据流式细胞术，CR患者的MRD阴性率为95.5%（21/22），根据RQ-PCR检测，MRD阴性率为86.4%（19/22 ）。

最常见（≥20%）的不良反应（包括实验室异常）为血小板减少、发热、贫血、呕吐、感染、出血、中性粒细胞减少、恶心、白细胞减少、发热性中性粒细胞减少、转氨酶升高、腹痛和头痛。

奥加伊妥珠单抗第一个周期的推荐剂量为每个周期1.8 mg/m²，分3次给药：第1天（0.8 mg/m²）、第8天（0.5mg/m²）和第15天（0.5mg/m²）。第1周期为3周，但如果患者获得CR或CR伴血液学不完全恢复，和/或允许从毒性中恢复，则可延长至4周。关于第一周期后的推荐剂量，请参阅处方信息。
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FDA官网发布的inotuzumab ozogamicin处方信息

编者按

ALL是儿童最常见的恶性疾病，根据淋巴细胞类型，ALL可以分为急性T淋巴细胞白血病（T-ALL)与B-ALL两类。其中，85%的儿童ALL病例属于B-ALL，统计显示B-ALL的预后要好于T-ALL。得益于目前治疗方法的规范与改进，该病的治愈率已达到80%以上。但是，复发后或常规治疗难治性的这类患儿（约15%）的预后仍比较差。在高危病例中，只有约50％的复发患儿可以通过强化化疗和随后的同种异体造血干细胞移植（HSCT）进行抢救。因此，现在迫切需要新的治疗方法来克服化疗耐药性并改善患者预后。

CD22是一种跨膜糖蛋白，在90% 以上的B-ALL表达。奥加伊妥珠单抗是一种靶向CD22的抗体-药物偶联物（ADC），在B-ALL中具有较强的活性，与传统的细胞毒性化疗相比，骨髓抑制更少。奥加伊妥珠单抗已于2017年8月获得FDA批准用于治疗患有复发或难治性B-ALL的成人患者。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-inotuzumab-ozogamicin-pediatric-patients-acute-lymphoblastic-leukemia

责任编辑：Mathilda
排版编辑：Mathilda

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