在 “健康中国2030”战略稳步推进、血液肿瘤精准诊疗持续升级的 时代 背景下，由中国临床肿瘤学会（ CSCO）白血病专家委员会牵头、国内血液肿瘤领域权威专家共同 撰写 的 《艾伏尼布治疗伴 IDH1突变成年人急性髓系白血病临床应用指导原则（2026年版）》 （以下简称“2026版指导原则”） 于2026年8月14日在《白血病·淋巴瘤》杂志官网正式发布（出版日期：2026年6月25日）。 本次更新为 2023版指导原则发布后的首次系统性、全方位升级，全面吸纳近年国内外前沿循证证据与中国真实世界数据，标志着我国 异柠檬酸脱氢酶1（IDH1） 突变急性髓系白血病（AML）精准诊疗正式迈入规范化、全程化、 精准 化的全新发展阶段。
AML是成人最常见的急性白血病，国内年发病率约1.24/10万，患者整体五年生存率仅23.9% 1 ，预后亟待改善。IDH1突变是AML关键的驱动突变与不良预后靶点，在年轻成人患者中发生率为6%~10%，在老年患者中高达17% 2 。临床数据证实， IDH1突变可显著恶化疾病预后，患者死亡风险较野生型人群升高62 % 3 ，是临床亟需精准干预的 突变靶点 。
自 2022年艾伏尼布在国内获批上市以来，药物循证体系持续丰富。 伴随着复发/难治性（R/R）IDH1突变AML适应症成功纳入2025年国家医保报销目录，2026年6月10日一线治疗IDH1突变新诊断unfit AML适应症成功获批 ，艾伏尼布的临床可及性大幅度提升 4 。与此同时，艾伏尼布应用场景持续扩容，已从IDH1突变AML的复发难治人群，全面拓展至新诊断Unfit，并在持续探索新诊断Fit、移植后维持的全病程场景。临床对IDH1突变AML的分层施治、全程管理、安全规范、个体化用药提出了更高、更精细化的专业要求，新版指导原则的发布恰逢其时、极具临床指导价值。
2026版指导原则首次完整覆盖IDH1突变AML从初诊一线治疗、复发难治、移植后维持的全周期诊疗路径，系统完善药物安全管理、剂量规范、不良反应管控、特殊人群用药细则。 并 全新绘制新诊断、R/R IDH1突变AML 两大核心诊疗路径图（图 1、图2），搭建起从靶点 快筛 、分层决策、方案优选、疗效评估 、 安全 用药 的闭环诊疗体系，为 临床实践 提供标准化、可视化、可落地的权威临床操作依据。
IDH1作为AML不良预后和临床可干预的重要治疗靶点， 指导原则明确指出无论 新诊断 还是复发难治阶段， 应 在治疗启动前尽快完成 IDH1等可干预靶点的筛查 （ 3~5d） 4 并 精准指导 靶向 治疗决策 。
同时， 对于 Unfit AML患者，在病情稳定的情况下，可适当等待IDH1突变状态检测结果，结合预后风险分层，以指导IDH1抑制剂治疗方案的选择。对于病情危重、需立即干预者，应在稳定病情的同时尽快结合检测结果决定IDH1抑制剂治疗方案的选择 4 。
对于新诊断Unfit的伴IDH1突变AML患者，推荐初始治疗首选以艾伏尼布为基础的方案，如艾伏尼布联合阿扎胞苷 4 。推荐用法用量为：艾伏尼布：500 mg/d，28天为一周期，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应；阿扎胞苷：75 mg/m²，28天为一周期，每周期第1-7天用药。
该推荐主要基于AGILE III期研究，该研究纳入146例新诊断Unfit IDH1突变AML患者，对比艾伏尼布联合阿扎胞苷与安慰剂联合阿扎胞苷的疗效及安全性，中位随访28.6个月，结果显示接受艾伏尼布联合阿扎胞苷方案治疗的患者47%达到CR ，其中88%的患者在随访1年时仍持续维持CR状态；同时，该方案的中位总生存期达29.3个月，显著优于安慰剂联合阿扎胞苷组的7.9个月（P＜0.0001） 5 ，且中国人群亚组分析也显示该方案的中位OS达30.6个月 6 。
对于先启动维奈克拉联合去甲基化药物治疗后明确IDH1突变的患者，推荐立即启动以艾伏尼布为基础的三药联合方案 4 。推荐用法用量为：艾伏尼布：500 mg/d，28天为一个周期，持续用药直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应；维奈克拉：400 mg/d，28天为一个周期，每周期第1-14天用药；阿扎胞苷：75 mg/m ² ，28天为一个周期，每周期第1–7天用药；如需调整方案剂量，可根据患者耐受情况调整维奈克拉或阿扎胞苷的用药时长。
该推荐基于MD安德森癌症中心发起的Ib/II期研究，该研究纳入累计40例新诊断Unfit IDH1突变AML患者，观察艾伏尼布+维奈克拉+阿扎胞苷方案治疗疗效及安全性，研究结果显示，艾伏尼布+维奈克拉+阿扎胞苷方案在新诊断Unfit AML患者中ORR为95%，其中93% 达到CRc，达到最佳缓解的中位周期数为2个周期 7 ；在可评估MRD的CRc缓解者中，流式细胞术MRD阴性率为91%；中位随访35个月时，3年OS率为79%（95% CI 64-96%），中位OS和DOR均未达到。安全性可控，60天死亡率为0% 7 。
对于新诊断Fit的伴IDH1突变AML患者，推荐在现有标准诱导及巩固化疗基础上联合艾伏尼布，完成巩固治疗或不符合巩固条件的患者可接受艾伏尼布单药维持治疗。
根据一项多中心I期研究 8-9 ，纳入60例新诊断Fit的IDH1突变AML患者接受艾伏尼布联合诱导及巩固化疗，总体CR率为70%，CR/CRh率为77%，中位OS未达到，3年和5年OS率分别为67%和61%；完成巩固或不符合巩固条件的患者进入艾伏尼布单药维持治疗，维持中位时间589天，安全性良好，无治疗相关死亡。
对于接受移植的患者，推荐在移植后采用艾伏尼布单药维持治疗直至疾病进展或不耐受。
一项多中心I期研究纳入18例患者，其中16例在allo-HSCT后开始使用艾伏尼布维持治疗，研究结果显示，IDH1突变AML患者于allo-HSCT后中位第66天启动艾伏尼布维持治疗，2年OS率和PFS率分别为88%和81%，2年累积复发率为19%，非复发死亡率为0；安全性方面，多数不良事件为1-2级，仅2例发生3级QT间期延长 10 。
图 1 | 新诊断 IDH1突变AML诊疗路径图 4
对于伴IDH1突变的R/R AML患者，除参与临床试验外，可选择艾伏尼布单药或联合方案（艾伏尼布+阿扎胞苷、艾伏尼布+维奈克拉±阿扎胞苷）。
推荐依据来源于AG120-C-001研究 11 ，研究纳入179例mIDH1 R/R AML患者，结果显示艾伏尼布单药治疗R/R IDH1突变AML患者，CR/CRh率为31.8%，中位OS为9个月，达到CR/CRh的患者中位OS长达18.8个月 12 ，安全性良好。
联合方案可进一步改善预后，MD安德森癌症中心的多中心Ib/II期研究显示，艾伏尼布+维奈克拉±阿扎胞苷方案在R/R AML患者中CRc率达83%，3年OS率为52%，流式MRD阴性率为78% 13 。
此外，真实世界IVOOBS研究纳入127例R/R AML患者，93例接受艾伏尼布单药治疗，34例接受艾伏尼布联合治疗，结果显示，艾伏尼布单药或联合方案在真实世界R/R IDH1突变AML患者中，中位OS时间为14个月，其中联合治疗组中位OS达20.2个月，未发现新的安全信号 14 。
患者经治疗获得缓解后，应尽快评估是否具备移植条件，具备条件者推荐尽早移植。
图 2 | R/R IDH1突变AML诊疗路径图 4
安全性监测： 基于临床研究和真实世界治疗监测的数据， 艾伏尼布整体安全性良好，患者可耐受 。AGILE研究显示，艾伏尼布联合阿扎胞苷一线治疗IDH1突变unfit AML的≥3级不良反应发生率较低，其中感染发生率为22%，粒细胞减少性发热为28%，血小板减少为25%，中性粒细胞减少为31%（而在VIALE-A研究中，维奈克拉联合阿扎胞苷方案的相应数据分别为67%、43%、46%和43%） 15-16 。
特殊人群管理： 在启动艾伏尼布治疗前及治疗期间， 应进行全面的基线评估 与持续监测 ，包括肝肾功能及心电图（重点关注 QT间期），治疗期间密切监测分化综合征及QT间期延长并及时处理 4 。需注意药物相互作用， 应避免与 CYP3A4强效诱导剂联用， 与 CYP3A4强效抑制剂联用时应考虑 调整艾伏尼布剂量 ，与已知可延长 QT间期的药物联用时密切监测心电图 4 。 轻中度肝肾功能损害者通常无需调整剂量，重度损害者慎用 4 。
最佳推荐剂量： 艾伏尼布推荐剂量为 500 mg/d，28d为1个周期，从诱导治疗第一天开始给药， 持续直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应 ； 推荐采用 500 mg/d标准剂量足量给药，以确保最佳治疗 获益 4 。
2026版指导原则的发布，旨在为临床医生提供更清晰、更权威、更贴合中国国情的用药指导。
它既是对国内 IDH1突变AML既往临床实践的系统总结与提炼升级，也为今后诊疗路径划定规范、指明方向。本指导原则将持续完善我国IDH1突变AML精准诊疗体系，下沉优质诊疗标准、提升基层规范化诊疗能力，助力落实“健康中国2030”战略中提高恶性肿瘤患者五年生存率的核心目标 17 ，让更多患者切实享受精准靶向治疗带来的生存获益。
专家寄语
马军 教授
哈尔滨血液病肿瘤研究所
通信作者/牵头专家
2026版指导原则的发布，标志着我国IDH1突变AML的诊疗从“有药可用”迈向“规范用药、精准用药”的新阶段。希望艾伏尼布一线适应症的成功获批及医保可及，越来越多患者能够在疾病诊疗全流程中都能用上靶向治疗，但如何用好、用对、用准，需要标准化的临床指导。我们希望通过这份指导原则，推动全国各级医疗机构的规范化诊疗水平，让更多AML患者获得长期生存、实现临床治愈，为“健康中国2030”贡献血液肿瘤领域的力量。
王建祥 教授
中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）
专家组成员
2026版指导原则的发布，是IDH1突变AML诊疗从“单点突破”走向“全周期管理”的关键里程碑。它系统整合了国际前沿进展与中国真实世界数据，构建了覆盖初诊、复发难治到移植后维持的全周期治疗路径；特别是针对新诊断患者，首次明确区分Fit与Unfit人群的差异化治疗策略，为不同体能状态、不同治疗阶段的患者提供了清晰的循证路径。期待这份原则能切实推动靶向治疗的精准落地，让更多AML患者获得长期生存的曙光。
吴德沛 教授
苏州大学附属第一医院
专家组成员
艾伏尼布临床应用场景的快速拓展，对规范化诊疗提出了更高要求，2026版指导原则的出台恰逢其时。本原则尤其强化了移植前后衔接策略及安全性监测体系，为临床复杂决策提供了参考。未来，随着分子检测技术的普及和治疗策略的持续优化，我们需要进一步加强患者分层管理，探索更加符合个体特征的治疗路径。希望该指导原则的推广能够促进诊疗水平提升，让更多IDH1突变AML患者获得规范、合理的治疗获益。
陈苏宁 教授
苏州大学附属第一医院
执笔专家
从2023到2026，短短三年间，IDH1抑制剂的循证证据发生了质的飞跃。AGILE研究中国亚组数据、真实世界研究、三药联合方案等新证据的涌现，让我们对艾伏尼布的应用有了更深入的认识。2026版指导原则不仅更新了临床路径，更强调了个体化治疗——根据患者体能状态、共突变情况制定最优方案。我们有信心，这份指导原则将成为改变中国AML诊疗格局的重要里程碑。
贡铁军 教授
哈尔滨血液病肿瘤研究所
执笔专家
精准医疗的核心是“对的患者、对的药物、对的时机”。2026版指导原则系统梳理了从诊断到治疗、从诱导到维持、从初治到复发全流程的管理策略，特别强调了检测时效性、药物相互作用管理和不良反应防治。我们期待这份指导原则能够帮助临床医生在复杂多变的临床场景中做出精准决策，真正实现“以患者为中心”的个体化治疗。
姜尔烈 教授
中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）
执笔专家
移植后维持治疗是近年来AML领域的重大突破。2026版指导原则首次明确推荐IDH1突变AML患者移植后使用艾伏尼布单药维持，研究显示2年累积复发率仅19%，非复发死亡率为0。这一策略有望显著改善移植患者的长期预后。我们期待通过推广这一方案，让更多移植患者获得持久缓解，实现长期的“无病生存”。
魏辉 教授
中国医学科学院血液病医院
（中国医学科学院血液学研究所）
执笔专家
从全球视野看，IDH1抑制剂的临床研究与应用正在不断拓展深化；从中国实践看，艾伏尼布已进入国家医保，临床可及性大幅提升。2026版指导原则的发布正当其时，它将国内外最新研究证据与中国临床实践深度融合，为各级医生提供了一份“看得懂、用得上、疗效好”的临床指南。我们相信，在精准诊疗理念的引领下，中国AML患者的生存预后将迎来质的飞跃。
发布机构 ： 中国临床肿瘤学会（ CSCO）白血病专家委员会
通信作者 ： 马军 教授、 姜尔烈 教授、 贡铁军 教授、陈苏宁 教授、魏辉 教授
执笔专家 （按照姓氏汉语拼音字母排序） ： 陈苏宁 教授、贡铁军 教授、 姜尔烈 教授、 魏辉 教授
参与专家 （按照姓氏汉语拼音字母排序） ： 常春康（上海交通大学医学院附属第六人民医院）、陈苏宁（苏州大学附属第一医院）、高素君 （吉林大学第一医院）、贡铁军（哈尔滨血液病肿瘤研究所）、胡豫（华中科技大学同济医学院附属协和医院）、纪春岩（山东大学齐鲁医院）、 姜尔烈（中国医学科学院血液病医院）、江倩（北京大学人民医院）、 金洁（浙江大学医学院附属第一医院）、赖永榕（广西医科大学第一附属医院）、李军民（上海交通大学医学院附属瑞金医院）、刘代红（解放军总医院）、刘启发（南方医科大学南方医院）、马军（哈尔滨血液病肿瘤研究所）、梅恒（华中科技大学同济医学院附属协和医院）、牛挺（四川大学华西医院）、宋永平（郑州大学第一附属医院）、王季石（贵州医科大学附属医院）、王建祥（中国医学科学院血液病医院）、王三斌（解放军联勤保障部队第九二〇医院）、王少元（福建医科大学附属协和医院）、王伟（青岛大学附属医院）、魏辉（中国医学科学院血液病医院）、隗佳（华中科技大学同济医学院附属同济医院）、吴德沛（苏州大学附属第一医院）、徐雅靖（中南大学湘雅医院）、尹青松（河南省肿瘤医院）、张苏江（上海交通大学医学院附属瑞金医院）、张曦（陆军军医大学新桥医院）、张晓辉（北京大学人民医院）
核心内容 ： IDH1检测规范、艾伏尼布应用策略、不良反应管理、药物相互作用、特殊人群用药
《艾伏尼布治疗伴IDH1突变成年人急性髓系白血病临床应用指导原则（2026年版）》全文已在《白血病·淋巴瘤》杂志正式发布，敬请关注！
审批编号： M-TIBSO-CN-202608-00010
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