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2025 ASCO | VERIFY试验：rusfertide显著减少真性红细胞增多症患者放血频率并改善生活质量

06月03日

编译：肿瘤资讯

来源：ASCO官网

摘要号：LBA3

英文标题：Results from VERIFY, a phase 3, double-blind, placebo (PBO)-controlled study of rusfertide for treatment of polycythemia vera (PV)

中文标题：Rusfertide治疗真性红细胞增多症（PV）的Ⅲ期、双盲、安慰剂对照研究（VERIFY）结果

第一作者：Andrew Kuykendall | Moffitt Cancer Center, FL, USA

研究背景

真性红细胞增多症（PV）的主要特征是红细胞生成过多。Rusfertide是一种皮下注射、可自我给药的同类首创（first-in-class）肽类铁调素模拟物，通过抑制红细胞生成发挥作用。VERIFY（NCT05210790）是一项全球多中心正在进行的III期临床研究，旨在评估在接受标准治疗（SOC）基础上，rusfertide与安慰剂在依赖放血治疗的PV患者中的疗效和安全性。

研究方法

VERIFY研究的第1a阶段（第0~32周）中，需频繁放血以控制血细胞比容（Hct）的患者（可合并或不合并稳定的细胞减少治疗）以1:1随机分组，接受每周一次的rusfertide或安慰剂治疗。患者根据是否同时接受PV治疗进行分层。完成第1a阶段的患者可进入开放标签的第1b阶段（第32~52周），进一步接受rusfertide治疗，完成1b阶段之后仍可继续用药。

主要疗效终点为在第20~32周期间达到临床缓解（即无放血指征且未接受放血）并完成第1a阶段的患者比例。关键次要终点包括：第0~32周的平均放血次数；Hct维持在<45%的患者比例；第32周时与基线相比的疲劳感量表（PROMIS Fatigue SF-8a总T评分）和症状总评分（MFSAF v4.0 TSS）的变化。

研究结果

共有293名患者被纳入研究（男性占73.0%，中位年龄57岁，范围27~86岁），分别接受rusfertide（n=147）或安慰剂（n=146）。其中，rusfertide组有56.5%（n=83），安慰剂组有55.5%（n=81）同时接受细胞减少治疗。

在第20~32周，rusfertide组有76.9%的患者达成临床缓解，而安慰剂组仅为32.9%，差异具有统计学意义（p<0.0001）。第0~32周的平均放血次数为rusfertide组0.5次，显著低于安慰剂组的1.8次（p<0.0001）。在Hct控制方面，rusfertide组有62.6%的患者维持在<45%，而安慰剂组仅为14.4%（p<0.0001）。在患者报告结局（PRO）方面，rusfertide显著改善了疲劳感量表T评分和症状总评分（p<0.03）。

安全性方面，在第1a阶段，最常见的不良事件为注射部位反应（rusfertide组55.9%，安慰剂组32.9%）、贫血（15.9% vs 4.1%）和疲劳（15.2% vs 15.8%）。rusfertide组和安慰剂组分别有3.4%和4.8%的患者发生严重不良事件，均未被认为与rusfertide相关。此外，rusfertide组有1例新发恶性肿瘤，安慰剂组为7例。

研究结论

在接受标准治疗的PV患者中，rusfertide显著减少了平均放血次数，并改善了Hct控制。Rusfertide是首个通过铁调素通路调控Hct的在研药物，也是首个在PV患者中前瞻性证明可显著改善PROMIS疲劳评分与MFSAF症状评分的治疗方案。其安全性和耐受性与既往研究一致。

责任编辑：肿瘤资讯-木子李
排版编辑：肿瘤资讯-木子李