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国内首篇GD2 单抗治疗高危及复发难治神经母细胞瘤患儿临床研究新鲜出炉~

2022年04月26日

来源：中华转移性肿瘤杂志

血液肿瘤专刊

# 2022 年第 1 期 #

题目： GD2单抗治疗中国高危及复发难治神经母细胞瘤儿童的临床研究初探

作者：袁晓军钱晓文李杰邹俊李艳张笃飞雷智贤赵文吴维学顾硕樊利春

通信作者：袁晓军,上海交通大学医学院附属新华医院

引用本文：袁晓军,钱晓文,李杰,等. GD2单抗治疗中国高危及复发难治神经母细胞瘤儿童的临床研究初探 [J] . 中华转移性肿瘤杂志,2022,05(1):14-20.DOI: 10.3760/cma.j.cn 101548-20220109-00006.

导读 //

神经母细胞瘤是儿童期最常见的颅外实体肿瘤，占儿童恶性肿瘤的7%~8%，但死亡率却为儿童期肿瘤相关性死亡的15%。神经母细胞瘤最显著的特点是临床表现及预后均存在极强的异质性，低危患者预后良好，长期生存率可达90%，部分Ⅳs 期患者的肿块可发生自发性消退，但高危患者的长期生存率<50%。近年国外研究显示神经节苷脂-2（ganglioside-2，GD2）抗体免疫疗法可明显改善高危和复发神经母细胞瘤患者的预后，随着 GD2 单抗达妥昔单抗β（dinutuximab β）被国家药品监督管理局列入首批临床急需境外新药名单，借助海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区的“先行先试”特殊政策，经由国家相关部门批准，在海南和天津医疗先行区进行了先期用药。

本文总结了37例 GD2 单抗治疗高危和复发/难治神经母细胞瘤患儿的应用情况，以期根据临床证据回答 GD2 单抗对中国高危和复发/难治神经母细胞瘤患儿的生存获益、治疗时机、合理剂量、优化联合治疗方案等一系列重要临床问题。

通信作者简介 //

袁晓军

医学博士，主任医师，博士生导师

上海交通大学医学院附属新华医院儿血液肿瘤科主任
国家卫生健康委儿童实体肿瘤专家委员会委员
中华医学会儿科学分会肿瘤学组副组长
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会常委
中国研究型医院学会儿童肿瘤专业委员会常委
上海医学会儿科学分会小儿血液学组副组长
《中国小儿血液肿瘤杂志》《中华转移性肿瘤杂志》《临床儿科杂志》《精准医学杂志》编委
主要从事儿童实体肿瘤的化疗、免疫治疗及造血干细胞移植。曾获得中华医学科技三等奖、上海医学科技二等奖、上海市科学技术进步二等奖；第十届宋庆龄儿科医学奖; 第四届上海市抗癌协会科技奖三等奖；上海医学科技奖三等奖

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