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急性早幼粒细胞白血病的单项靶向治疗

2015年05月05日

近二十年，由于全反式维甲酸（ATRA）和三氧化二砷的应用，急性早幼粒细胞白血病（APL）患者的治疗效果明显提高。ATRA联合化疗治愈率高达80%以上；然而，有并发严重的感染和继发性白血病的风险。三氧化二砷联合全反式维甲酸已被证明至少同样有效，其毒性作用主要包括了QT间期延长和肝转氨酶升高，这些都是在可控范围内的毒性作用。

研究者通过一项随机临床试验（2013年7月份发表在The New England Journal of Medicine的文献：Retinoic acid and arsenic trioxide for acute promyelocytic leukemia.doi: 10.1056/NEJMoa1300874），比较了非高危（白细胞计数≤10×109/L）APL患者的在接受以上两种治疗方案的疗效。报道称，在为期34个月的随访中显示，与相比接受全反式维甲酸–化疗患者，接受全反式维甲酸–三氧化二砷的患者2年无事件生存率显著升高（主要终点），两组分别为86%和97%（P = 0.02）。

以下是研究者对该文献的更新分析。

在中位随访53个月中，意向治疗分析的156名患者的无事件生存率为96%（ATRA–三氧化二砷组）和81%（ATRA联合化疗组），ATRA–三氧化二砷组和ATRA联合化疗组的总生存率分别为99%和88%（P = 0.006）。

图1 两组急性早幼粒细胞白血病患者的生存率和总生存率

在ATRA–化疗组缓解后事件包括6例复发和5例死亡（其中1例是由于继发性白血病）；在全反式维甲酸–三氧化二砷组，复发和死亡各1例。

最近，英国国家癌症研究所成员报告（NCRI）急性髓系白血病工作组报道了类似的多中心、随机对照临床试验的结果，表明ATRA–三氧化二砷组患者的预后较接受全反式维甲酸–化疗的APL患者好。在高风险的患者亚组中也观察到了全反式维甲酸–三氧化二砷的优势，出了维甲酸和三氧化二砷，该部分患者接受单剂量的抗CD33抗体–卡奇霉素–吉妥单抗–奥佐米星诱导。

总之，我们的长期数据和NCRI的研究结果表明，与非高危APL患者采用ATRA–三氧化二砷较ATRA联合化疗效果好。从NCRI纳入少量高危APL患者的结果看，ATRA–三氧化二砷诱导化疗效果好，这类型的随机临床试验仍需此类患者。

责任编辑：Dr.q

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编译自：Targeted Therapy Alone for Acute Promyelocytic Leukemia. doi: 10.1056/NEJMc1513710