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快讯!FDA批准西罗莫司蛋白结合型颗粒(Fyarro)用于恶性血管周上皮样细胞瘤

2021年11月24日
编译:Celina
来源:肿瘤资讯

当地时间2021年11月22日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准西罗莫司蛋白结合型颗粒注射用混悬液(Fyarro)用于局晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤成人患者 

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恶性血管周上皮样细胞瘤(PEComas)是被世界卫生组织认定的一种极为罕见的间充质肿瘤是一种极为罕见的肉瘤,最常见于内脏(尤其见于胃肠道和子宫)、腹膜后和腹壁盆腔部位。对于晚期疾病患者,mTOR信号传导异常活化提供了靶向治疗的科学依据。西罗莫司是一种mTOR抑制剂,多项病例报告曾报道其治疗PEComas的疗效。

当地时间2021年11月22日,FDA批准西罗莫司蛋白结合型颗粒注射用混悬液(Fyarro)用于局晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤成人患者。据悉,2021年7月,FDA受理Fyarro治疗晚期恶性血管周围上皮样细胞肿瘤的NDA,且授予该申请优先审查,而近日的获批喜讯对该罕见病患者无疑是一大喜讯。

这一获批基于AMPECT研究(NCT02494570)的结果。这是一项在31例局晚期不可切除或转移性恶性血管周上皮样细胞瘤患者中开展的多中心、单臂临床试验,每21天为1个周期,患者在第1天和第8天接受100mg/m2,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

主要疗效终点为盲态独立中心审评(BICR)根据RECIST1.1(实体瘤疗效评价标准1.1版)评估的总缓解率(ORR)持续缓解时间(DOR)。结果如下:

疗效

ORR为39%(95%CI,22%~58%),其中,2例患者达完全缓解(CR);

中位DOR未达到(95%CI,6.5个月~NE);

在应答患者中,67%的患者应答持续时间>12个月,58%应答持续时间>24个月。

安全性

最常见(发生率≥30%)的不良反应为口腔炎、疲乏、皮疹、感染、恶心、水肿、腹泻、肌肉骨骼疼痛、体重减轻、食欲下降、咳嗽、呕吐和味觉障碍;

最常见(发生率≥6%)的3~4级实验室检查异常有淋巴细胞减少、葡萄糖升高、钾降低、磷酸盐降低、血红蛋白降低和脂肪酶升高。

推荐剂量 

推荐剂量为以21天为1周期,第1天和第8天以100mg/m2的剂量静脉输注30分钟,直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

点击查看完整处方信息


参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-sirolimus-protein-bound-particles-malignant-perivascular-epithelioid-cell-tumor?utm_medium=email&utm_source=govdelivery

责任编辑:肿瘤资讯-Yoly
排版编辑:肿瘤资讯-Yoly

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2022年03月23日
何作华
嘉鱼县人民医院 | 呼吸内科
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2022年03月23日
何作华
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