多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第二大常见恶性肿瘤，发病率逐年增高。目前随着整体治疗策略的运用、新药的研发、细胞免疫治疗的开展以及造血干细胞移植技术的提升，MM患者的缓解深度和长期生存显著改善。目前来说，国内外指南均推荐年轻、体能状态好的新诊断MM一线治疗策略为造血干细胞移植（ASCT）。本文患者47岁，诊断为MM K轻链型（ DS分期：II期A ;ISS分期： I期），无严重的基础疾病。经RD诱导治疗后行ASCT，之后又进行RD维持治疗后获得了微小残留病阴性的完全缓解。
苏州大学附属第一医院
江苏省血液研究所副所长
中华医学会血液学分会委员兼秘书长
江苏省医学会血液学分会侯任主委
主持美国白血病淋巴瘤协会、江苏省杰出青年基金、国家自然科学基金等项目10余项
获国家科技进步奖二等奖2项，省部级科技进步一等奖3项
获2017年吴孟超医学青年基金奖
在Blood、Leukemia、Cell Reports等刊物发表SCI论文50余篇
临床资料
患者，俞某，男性，47岁。因“间断胸背部放射性疼痛2个月，加重1周”入院。查体：胸部放射性疼痛加重，疼痛部位不固定，走窜性放射性疼痛，可放射至背部，自行活动后症状缓解不明显。既往因膀胱、输尿管结石行微创手术。 家族史：母亲高血压病史，父亲癌症逝世。
一般检查
血常规：未见明显异常。
大生化：总胆红素29.9umol/l,直接胆红素5.1umol/l,间接胆红素24.8umol/l，β微球蛋白2.03mg/l，白蛋白44g/l。
24小时尿蛋白定量：0.34g/24h、尿蛋白定量0.17g/l。
甲乙丙肝抗体 ：乙肝表面抗体+/-、乙肝核心抗体+。
腹部B超：肝脏弥漫性改变，符合脂肪肝声像图、胆囊壁毛糙；慢性胃炎伴糜烂 、直肠多发息肉。
CT：胸腰骶椎体多发椎体、附件及部分肋骨多发溶骨性骨质破坏，多发性骨髓瘤？
MRI：扫示颈、胸、腰、骶椎椎体及附件骨质信号不均伴多发异常信号，考虑肿瘤性病变，建议结合临床进一步检查。
MM相关检查
骨髓细胞形态回示：此部位骨髓增生明显活跃，粒红比1.04:1，粒红巨三系增生明显活跃，浆细胞（约占5.5%）（2018-12-24）
骨髓细胞形态回示：此部位骨髓增生活跃，粒红比0.74:1，粒红巨三系增生明显活跃，浆细胞比例增高（约占7%）（2018-12-29）
骨髓病理：可见散在浆细胞，CD38浆细胞+
血清免疫固定电泳：未见M蛋白
免疫球蛋白定量回示：尿轻链K定量89.9mg/dl
血清游离Kap轻链：627.5mg/l
尿游离Kap轻链：977.5mg/l
免疫分型：表达CD38、CD138、cKappa、CD117、CD56，符合浆细胞肿瘤表型
免疫固定电泳-尿IG（G、A、M）K、λ：在β可见一条单克隆轻链K成分
诊断
多发性骨髓瘤K轻链型（ DS分期：II期A ;ISS分期： I期）；
胸腰椎小关节紊乱；颈椎病。
治疗经过
2019年1月7日至2019年4月12日，该患者接受了4疗程BTD方案化疗：硼替佐米 2.9mg d1、4、8、11，地塞米松20mg d1-2、4-5、8-9、11-12 ，沙利度胺150mg d1。
2019年5月16日，该患者接受了RD方案治疗，血、尿轻链均回示阴性/24小时尿蛋白定量、尿微量白蛋白均回示阴性。
2019年7月10日，患者接受了DECP动员自体造血干细胞，于2019年8月08日、09日行干细胞单采，复查血、尿游离轻链均回示阴性。
2019年9月2日，患者又接受了Mel200方案预处理后，进行了自体造血干细胞回输。
2019年11月1日，患者接受RD方案维持治疗(来那度胺25mg日一次+每周2次地塞米松40mg)，治疗中患者血小板进行性下降，至11月14日因血小板低下停服治疗。
2019年11月29日，患者复查。免疫固定电泳显示少量λ型轻链，需排除IgD或IgE型M蛋白；复查微小残留0.0068%、M蛋白9.1%g/dl。
2019年12月11日，继续给予RD方案维持治疗(R25mg隔日一次+每周2次D40mg)。
2020年4月11日，复查显示异常免疫球蛋白、微小残留、尿轻链均回示阴性。
病例总结
近两年来，MM诊疗发展非常迅速，中国MM新药选择也越来越多，如来那度胺、伊沙佐米、达雷妥尤单抗等，给MM患者带来了新的生机。同时，由于MM是一种具有复发特征的进展性肿瘤，规范化治疗是延长患者生存期、改善预后的重要途经。目前来看，新药的引入明显提高了MM的治疗疗效，但ASCT仍然是年轻/合适患者一线标准治疗策略。该患者年龄47岁，体能状况尚可，综合评估后适合ASCT治疗。患者接受BTD方案和RD方案治疗后，血、尿轻链均回示阴性/24小时尿蛋白定量、尿微量白蛋白均回示阴性，之后该患者接受了预处理方案后，进行了ASCT。
多研究已证实了维持治疗在MM治疗中的作用和地位。来那度胺是一种免疫调节剂，用于维持治疗时可显著改善MM患者的无进展生存（PFS），并且目前已被国内外指南推荐为维持治疗的标准方案（Ⅰ类证据）。因此，该患者在ASCT后进行了RD方案的维持治疗。维持治疗期间，该患者因出现血小板进行性下降而停止治疗，而后复查显示少许微小残留病变，又恢复RD方案的维持治疗。5个月后复查，该患者异常免疫球蛋白、微小残留、尿轻链均回示阴性。该病例提示，来那度胺为基础的方案在新诊断MM全程管理中具有非常显著的治疗作用，不管是诱导还是维持，均展现出很好的疗效及可耐受的安全性。
责任编辑：Amiee
排版编辑：Xiaoxi
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