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专访｜路瑾教授：中国MM患者未被满足的临床需求及最新进展

2021年06月18日

来源：肿瘤资讯

多发性骨髓瘤（MM）的治疗药物层出不穷，目前已经迈入免疫治疗时代。特邀北京大学人民医院路瑾教授，就多发性骨髓瘤患者目前未被满足的需求及最新进展进行访谈，内容整理如下。

Q1: 您参与牵头过国内多个骨髓瘤重磅产品的临床注册研究工作，您觉得目前多发性骨髓瘤这个疾病目前的治疗难点，现有的治疗方案还有哪些未被满足的需求？

路瑾教授：

在多发性骨髓瘤（MM）领域里，目前确实存在很多不能被满足的需求，主要包括三方面内容：

一，由于MM仍是一种不可治愈的疾病，到目前为止，尚未发现有任何治疗手段可以治愈MM。尽管各种新型蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单抗以及小分子靶向药物和细胞免疫治疗在MM领域发挥了不可或缺的作用，但MM最终会面临复发，对于这部分人群，亟须探索新的治疗方式，这也是最为棘手的一点。

二，对于超高危MM患者如何进行更好的治疗以获得长期生存？部分低危MM患者（约10%~20%）是潜在可能治愈的人群，可通过各种新型治疗手段达到治愈。但是，对于超高危MM患者，其总体生存可能不到两年，这部分人群往往在一线治疗后很快复发，尤其在自体移植后可能在半年之内复发，所以对于这些超高危MM患者，我们该如何进行治疗，是否可以将中国特色的CAR-T治疗纳入一线，以及异基因移植能否在超高危人群中发挥作用？这都是值得深入探索的。

三，如何利用MRD检测对现有治疗方案进行优化组合？随着新兴治疗手段越来越多，如单抗类药物、CAR-T等，使得MM的缓解率较以前有了明显的提高。但是，如何判断患者是否该停药、如何进行后续治疗的优化等，MRD检测就发挥了重大价值。然而，中国目前还存在MRD的标准化问题尚待解决，利用MRD检测对现有治疗方案进行优化组合，可能是未来需要努力的方向。

以上就是目前中国MM患者可能未被满足的三大方面需求。

Q2: 您觉得在多发性骨髓瘤领域值得关注的治疗进展有哪些？未来哪些药物的上市值得期待？

路瑾教授：

回忆当初刚进血液科时，谈论其他疾病都是缓解不缓解，但骨髓瘤就比较奇怪，谈论的是带瘤生存。如今过去了30年，骨髓瘤的治疗发生了翻天覆地的变化，尤其近几年，每年都会出现新的药物、新的进展。个人认为主要有三大进展：

第一，CAR-T细胞治疗，在国际会议如ASH、EHA和ASCO中，CAR-T治疗在骨髓瘤中占据至少1/3 oral presentation的分量。细胞治疗中，尤其是经过基因编辑的 T细胞，在骨髓瘤领域里发挥了非常重要的作用。目前，中国已经有3个产品正在开展临床试验，初步数据都显示了非常好的疗效，预计不久会在中国上市，让患者可及。

第二，单抗类药物，从最早的CD38单抗（达雷妥尤单抗）的问世，至今骨髓瘤领域的抗体类药物已经出现了近10个靶点，针对这10个靶点都有相应抗体在研发，比如抗体偶联药物（ADC）、belantamab mafodotin（BCMA单抗偶联微管抑制剂）、TAK-573（CD38单抗偶联减毒的干扰素），以及去年ASH报道的GPRC5D、FcRH5 等新的靶点。此外，也不乏双特异性抗体、三特异性抗体可能即将在中国启动研发，如同时靶向BCMA和CD3等的双抗。

第三，各种各样的小分子靶向药物，如XPO1抑制剂、BCL2抑制剂、HDAC抑制剂等等。骨髓瘤领域每年都会出现很多新的方法、新的药物，给骨髓瘤医生及患者不断带来新的希望。

Q3: 您怎么看科济公司和其CT053临床研究结果？

路瑾教授：

科济公司一家本土出身的global公司，在骨髓瘤CAR-T领域做出了非常不错的成绩。公司领路人李宗海博士是学医出身，所以会带有医生的情怀，对患者群体更为关注。

目前，科济公司的CAR-T治疗研究结果非常喜人，Ⅰ期数据显示，总体缓解率（ORR）高达100%，非常好的部分缓解及以上（≥VGPR）以上达70%。由于采用了人源化CAR，其细胞因子风暴（CRS）的发生率更低，非常期待该产品将来能为MM患者带来更多的福音。

专家简历

路瑾

主任医师、副教授、硕士生导师

北京大学人民医院，北京大学血液病研究所

中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主任委员

中国老年医学会血液病学分会副会长

中国老年医学会多发性骨髓瘤学术委员会主任委员

北京医师协会血液医师分会会长

中华医学会血液学分会浆细胞学组副组长

中国医师协会血液科医师分会组织细胞

疾病专业委员会副主任委员

中国淋巴瘤联盟常委

中国研究型医院学会淋巴瘤学组副组长

中国医师协会血液科医师分会秘书、委员

中国原发系统性淀粉样变性协作组成员

国际骨髓瘤工作组、亚太骨髓瘤工作组委员

国际肾脏与单克隆免疫球蛋白病研究组委员

主要进行多发性骨髓瘤、原发系统性淀粉样变性、淋巴瘤、细胞免疫治疗等的临床以及实验室的研究。

责任编辑：Amiee
排版编辑：Awa

2021年11月18日

万志斌

华中科技大学同济黄州医院 | 肿瘤内科

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2021年06月20日

李国君

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六安世立医院 | 肿瘤科

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