2021年第26届欧洲血液学协会（EHA）年会将于6月9-17日在线上如期召开，作为欧洲血液学领域规模最大的国际性会议，每年吸引来自全球100多个国家的1万多名专业人士与会，分享全球最前沿的研究进展和突破性临床数据。本次大会期间公布了多项芦可替尼（RUXO）在骨髓纤维化（MF）中的真实世界研究数据，为MF患者的临床管理提供进一步的证据支持。【肿瘤资讯】第一时间筛选其中的重要研究特作梳理，以供参考。
研究一：ERNEST研究更新数据：真实世界中芦可替尼对MF患者生存的影响
标题：IMPACT OF RUXOLITINIB ON SURVIVAL OF PATIENTS WITH MYELOFIBROSIS IN REAL WORLD – UPDATE OF ERNEST (EUROPEAN REGISTRY FOR MYELOPROLIFERATIVE NEOPLASMS) STUDY
摘要号：S158（Oral）
研究概述：ERNEST是意大利、西班牙和瑞典参加的欧洲登记研究，旨在收集和评价真实世界中接受RUXO治疗的MF患者的临床结局。为避免时间偏倚，仅纳入曾暴露于降细胞治疗的患者。采用倾向性匹配分析以比较RUXO和羟基脲（HU）治疗的差异。
本次研究报告了截至2018年12月31日的结果，纳入分析1010例患者（PMF 68%、PET-MF 20%、PPV-MF 22%，中位年龄64岁）。中位随访5.2年（2.3-8.2），中位生存（OS）6.2年（95%CI 2.8-12.6）。随访期间采用降细胞治疗的患者中（占总人数的59.2%），初始接受RUXO治疗的患者较HU组更年轻（64岁 vs 67岁，p=0.02）、巨脾比例更高（LCM＞20cm，37% vs 6%，p＜0.001）、体质性症状发生率更高（80% vs 49%，p=0.03）。
RUXO治疗患者的OS较HU组明显延长（6.7年 vs 5.1年，p=0.001）；DIPSS高危患者接受RUXO治疗的OS比HU组明显更长（6.4年 vs 3.0年，p=0.003）。多因素分析显示年龄（线性相关，HR 1.03，p＜0.001）、男性（HR 1.58，p＜0.001）、DIPSS高危（HR 2.96，p＜0.001）是OS的不利预后因素。OS的潜在有利预后因素包括最近被诊断（2009-2012 vs 2001-2004；HR 0.47，p<0.01）和RUXO治疗（HR 0.62，p=0.029）。倾向性匹配（每组50例）后，RUXO组患者中位OS为7.7年，显著长于HU组（3.4年，p=0.002）。
虽然观察研究具有局限性，该研究支持RUXO治疗MF较HU单药有明显的生存优势。
研究二：JUMP研究事后分析：骨髓纤维化分级对芦可替尼治疗PMF疗效和结局的影响
标题：IMPACT OF BONE MARROW FIBROSIS GRADE ON RESPONSE AND OUTCOME IN PATIENTS WITH PRIMARY MYELOFIBROSIS TREATED WITH RUXOLITINIB: A POST-HOC ANALYSIS OF THE JUMP STUDY
摘要号：EP1092（E-Poster）
研究概述：该研究分析了JUMP研究中 1326例有骨髓纤维化分级记录的患者（0级25例，1级243例，2级433例，3级419例）。患者基线中位年龄67岁，低级别纤维化（LGF，0-1级）与高级别纤维化（HGF，2-3级）患者的初始诊断时间、脾脏长度和症状评分相似。LGF患者24周脾脏缩小≥50%的患者比例高于HGF患者，24周时骨髓纤维化分级与脾脏反应率有相关性趋势（0级66.7%，1级62.0%，2级59.5%，3级50.2%）。LGF和HGF两组患者在≤2年内接受RUXO治疗的24周脾脏反应率均高于＞2年启动RUXO的患者。
LGF与HGF患者144周的无进展生存（PFS）和OS分别为82% vs 70%和87% vs 79%。LGF与144周的较高OS率有关（0级91%，1级87%，2级80%，3级78%），两组中位OS均未达到。LGF患者诊断后＞2年启动RUXO的患者死亡率高于≤2年的患者（12.4% vs 8.1%）, HGF患者中未观察到该差异（11.4% vs 13.0%）。
该研究表明LGF和HGF的PMF患者症状和脾肿大相当，表明LGF患者的需求未得到满足。RUXO治疗可获得较高脾脏反应率，延长生存，对LGF患者明显；早期RUXO治疗有望提高LGF和HGF患者的临床获益。
研究三：芦可替尼治疗老年PMF患者
标题：USE OF RUXOLITINIB IN ELDERLY PATIENTS WITH PRIMARY MYELOFIBROSIS
摘要号：EP1121（E-Poster）
研究概述：该研究旨在比较RUXO治疗与未接受RUXO治疗对年龄≥65岁PMF患者生存的影响，采用COX回归模型和Kaplan-Meier方法分析PFS和OS。
回顾性分析70例患者，中位年龄74岁（范围，65-92岁）。87%的患者接受治疗，20%患者接受≥2线治疗，17%患者接受RUXO治疗。RUXO治疗的患者更年轻、PV/ET后MF比例较高、处于明显纤维化期、贫血更常见、脾大发生率高。接受RUXO治疗与未接受RUXO治疗患者IPSS、DIPSS、DIPSS-plus分布无显著差异。所有患者的中位PFS和OS分布为62.7个月和101.8个月。单因素分析显示年龄、贫血、体质性症状、外周血原始细胞、脾大、IPSS和DIPSS中危-2/高危与PFS和OS均显著相关，此外，纤维化≥2级与OS较差有关。变量调整后的多因素分析显示，RUXO可提高PFS（HR 0.28，p=NS，95%CI 0.05～1.52）和OS（HR 0.05，p=0.009，95%CI 0.01～0.48）。
该分析表明RUXO是降低老年PMF患者死亡风险的独立因素，包括高危IPSS和DIPSS患者，年龄不应该作为RUXO治疗的限制因素。
研究四：骨髓增殖性肿瘤患者报告结局的相关影响因素分析
标题：VARIABLES ASSOCIATED WITH PATIENT-REPORTED OUTCOMES IN PATIENTS WITH MYELOPROLIFERATIVE NEOPLASMS
摘要号：EP1120（E-Poster）
研究概述：本研究旨在调查中国MPN患者的患者报告解决（PROs）和分析PROs的影响因素。共纳入1500例MPN患者，其中ET 707例，PV 316例，MF 477例。多因素分析显示，CALR突变与MF患者的MPN-10评分低显著相关。高MPN-10评分对ET、PV和MF患者的日常生活和工作有不良影响，且和较低的患者满意度显著相关。接受RUXO治疗与MF患者的较高满意度显著相关（HR 0.09，p＜0.001）。此外，人口统计学资料和临床因素包括年龄、性别、户口、婚姻状况、教育程度、合并症负担、合并用药、脾肿大、血细胞计数和年花费水平均影响PROs。
研究五：IPSS、DIPSS、DIPSS-plus对PMF患者的预后价值
标题：IPSS, DIPSS AND DIPSS-PLUS: PREDICTIVE VALUE FOR SURVIVAL IN PRIMARY MYELOFIBROSIS STAGES
摘要号：EP1114（E-Poster）
研究概述：该研究回顾性分析了90例PMF患者，中位年龄68岁（范围，24～92岁），43例（47.8%）为pre-PMF。整体PFS为101.7个月，除IPSS和DIPSS-plus所包含的因素外，组织分期（HR 4.1，p=0.002）、LDH升高（HR 9.7，p=0.026）和脾大（HR 2.2，p=0.013）也是PFS的影响因素。多因素分析显示，IPSS（HR 5.7，p＜0.001）、DIPSS（HR 4.5，p＜0.001）和DIPSS-plus（HR 4.1，p=0.009）仍是PFS的预后因素。然而，经组织分期亚组分析后，三种评分仍然是overt-PMF（HR 7.4，p=0.001; HR 6.8，p<0.001; HR 3.4, p=0.022）PFS的预后因素，但均不是pre-PMF PFS的预后因素（HR 3.1, p=0.202; HR 6.7, p=0.132; HR 2.5, p=0.237）。
预估OS为124.6个月。与PFS一致，除IPSS和DIPSS-plus所包含的因素外，组织分期（HR 6.2，p=0.001）、LDH升高（HR 8.8，p=0.033）、脾大（HR 3.3，p=0.010）也是OS的影响因素。多因素分析显示，IPSS（HR 6.2，p＜0.001）、DIPSS（HR 4.5，p＜0.001）和DIPSS-plus（HR 4.1，p=0.009）仍是OS的预后影响因素。同样，经组织分期亚组分析后，三种评分仍然是overt-PMF（HR 7.6, p=0.001; HR 6.1, p<0.001; HR 4.1, p=0.019）的OS预后因素，但均不是pre-PMF OS的预后因素（HR 3.1, p=0.200; HR 3.4, p=0.382; HR 7.9, p=0.988）。
该研究发现了现有预后评分系统的缺陷，并提出需要适合pre-PMF预后的评分系统。
研究六：文献综述：芦可替尼治疗骨髓纤维化的成本效益
标题：COST-EFFECTIVENESS OF RUXOLITINIB FOR PATIENTS WITH MYELOFIBROSIS: A REVIEW OF THE LITERATURE
摘要号：PB1750（Publication Only）
研究概述：本研究采用人群、干预措施、比较因素、结局（PICO）原则检索Pubmed、EMBASE、MEDLINE和Cochrance Library数据库中相关文献来评估RUXO治疗MF的成本效益。纳入包括英国、葡萄牙、智利、加拿大和芬兰开展的五大研究，数据来源于两大随机对照、双盲、III期研究（COMFORT-I和II）。RUXO的成本效益与最佳可及治疗（BAT）进行比较，包括羟基脲、未治疗和强的松/泼尼松龙。用Markov模型和离散状态队列模型进行成本效益评价，用质量调整生存年（QALY）或获悉的生存年（LY）进行临床获益评价。每QALY的增量成本效益比（转化成美元，以历史平均汇率计）各国为：英国：44905英镑（2013年计，702262美元）；葡萄牙：40000欧元（2016年计，44272美元）；智利：54500美元英镑（2016年计）；加拿大：61444加币（2012年计，61474美元）；芬兰：42367欧元（2015年计，42027美元）。基于上述国家的成本效益阈值，尽管RUXO价格可能部分伴随各国定价和退税有所调整，但RUXO具有普遍的成本效益。
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