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【跃然新生·大咖共话】吴德沛教授&马军教授：新一代免疫调节剂泊马度胺在中国上市，为多发性骨髓瘤患者带来更好的治疗选择

2020年12月02日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2020年11月10日，泊马度胺胶囊经国家药品监督管理局正式批准上市，获批适应证为既往接受过至少两种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)，且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的成年多发性骨髓瘤(MM)患者。正大天晴的泊马度胺为中国首个获批的第三代免疫调节剂，并且早于原研上市，目前数据显示其疗效和安全性均得到充分验证。泊马度胺的成功上市为中国MM的精准治疗再添新的治疗选择。【肿瘤资讯】特邀中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院的吴德沛教授及哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长马军教授进行专访，分享中国血液肿瘤诊治的现状、泊马度胺治疗MM的优势，以及对泊马度胺的应用前景进行展望。

吴德沛

主任医师、教授、博士生导师

苏州大学附属第一医院血液科主任

国家血液系统疾病临床医学研究中心常务副主任

江苏省血液研究所副所长

苏州大学临床医学研究院副院长

苏州大学造血干细胞移植研究所所长

第十三届全国政协委员

中华医学会血液学分会主任委员

中国医师协会血液科医师分会副会长

中国造血干细胞捐献者资料库专家委员会副主任委员

中华医学会内科学分会常务委员

马军

主任医师，教授，博士生导师

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长
中国临床肿瘤学会（CSCO）监事会监事长
亚洲临床肿瘤学会副主任委员
CSCO抗白血病联盟主席
中华医学会血液学分会前任副主任委员
中国医师协会血液科医师分会副会长
中国医师协会肿瘤分会副会长

csco抗淋巴瘤联盟前任主席

1979年赴日本东京大学医学部留学，一直致力于血液系统的良恶性疾病的诊疗,特别以治疗白血病和淋巴瘤享誉业内。1982年在国内首先建立体外多能造血祖细胞培养体系，填补国内空白。自1983年至今应用维甲酸和三氧化二砷序贯疗法治疗急性早幼粒细胞白血病1200余例，10年无病生存率85%，达到了国际先进水平。先后在国内外刊物上发表论文200余篇，专著40余部, 获国家、省、市科技奖二十项。承担国家863重大科研项目8项，省、市级科研课题25项。

我国血液肿瘤的发病情况及治疗现状

吴德沛教授：血液肿瘤主要有淋巴瘤、骨髓瘤和白血病三大类，其中白血病（尤其是急性白血病）、淋巴瘤高居中国十大高发恶性肿瘤之列。虽然MM位于十大高发恶性肿瘤之后，但其发病率近年来也呈现增加趋势。白血病、淋巴瘤在年轻人群中高发，而MM在老年人群中高发。

血液肿瘤近年来进展非常快，从过去的一类生存期很短的致死性肿瘤，已经逐渐成为一类生存期长甚至可以治愈的慢性疾病。过去血液肿瘤治疗主要依赖联合化疗或者放疗，后来应用造血干细胞移植，近年来又出现了生物靶向药物、小分子药物、细胞免疫治疗等一系列治疗手段。因此，血液肿瘤已进入了精准诊断和治疗时代，我国血液肿瘤的整体治疗疗效、安全性也得到了显著提高，患者生存期也得到了明显改善。

MM治疗现状及现存挑战

马军教授：MM是老年人常见的一种血液系统肿瘤，其发病率约为1.5～2/100000。近年来，随着我国社会老龄化的进展，MM发病率越来越高。过去MM的诊断和鉴别诊断存在诸多困难，近年来随着对其发病机制认识的深入，其诊断已越来越明确。过去MM的中位总生存期只有3年左右，近十年来其中位无病生存已达到6～10年，已经向慢性病转化。

目前MM的治疗药物主要包括以下几类：第一类为蛋白酶体抑制剂，包括第一代的硼替佐米和第二代的伊沙佐米。第二类为免疫调节剂，第一代为沙利度胺，第二代为来那度胺，第三代为泊马度胺，而由正大天晴研发的泊马度胺也刚刚获批在我国上市。第三类为激素类。第四类为单克隆抗体，如抗CD38单抗、双单抗和抗体偶联（ADC）药物等。另外，还有核蛋白输出抑制剂及其它小分子抑制剂等。其中，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂是MM治疗中的基石。尽管有这些治疗药物可选，但MM目前仍是一种不可治愈的疾病，全球都在为研发其治愈方案，或进一步延长其生存期而努力奋斗。

泊马度胺治疗MM的优势和应用前景

马军教授：免疫调节剂是MM治疗的基石，在MM诱导、巩固和维持治疗阶段都发挥着非常重要的作用。第一代的沙利度胺由于副作用较大，基本上已被二代的来那度胺替代。泊马度胺属于第三代，目前数据显示其疗效和安全性可能优于第二代药物。国际上已将泊马度胺用于来那度胺耐药和复发难治性MM的治疗，以及移植后的巩固治疗。近期，正大天晴研发的首个泊马度胺已在国内上市，目前国内尚缺乏应用其治疗MM的经验，未来需要通过真实世界研究和循证医学证据来了解其在MM的应用地位。总之，泊马度胺代表MM新的药物创新，其获批为我们临床医生战胜MM增添新武器，为MM患者带来了新的希望。随着真实世界和循证医学证据的积累，我相信能更好的指导临床医生应用泊马度胺治疗MM。

吴德沛教授：MM是一种老年性血液系统恶性肿瘤，既往其中位生存期为3～5年，但随着新药的研发及出现，尤其是随着蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂这两大类药物的问世，使得这种生存期短的肿瘤性疾病变为一种生存期明显延长的慢性疾病，目前其中位生存期已达6～10年，部分患者能够获得更长生存期，甚至达到临床治愈。泊马度胺是第三代免疫调节剂，其疗效优于前两代的免疫调节剂，安全性也更高。作为国内首款泊马度胺仿制药，正大天晴的泊马度胺已经通过了生物疗效一致性评价，同时2期临床试验证明其安全性良好。

作为一个血液科临床医生，我非常期待泊马度胺这个药物能够尽早上市。泊马度胺的上市对血液科医生而言多了一个强有力的治疗武器，对患者而言多了一个治疗的选择，尤其是对于复发难治性的患者。由于泊马度胺具有多靶点多机制的免疫调节作用，因此希望在临床应用过程中继续对泊马度胺进一步研究探索，力求在更多肿瘤治疗领域中有新的发现。

抗击血液肿瘤：团结协作、严谨求实、孜孜不倦，力攀高峰

吴德沛教授：前不久，我们荣获的何梁何利科技进步奖是对我们过去成绩的总结和肯定。实际上，任何成果的获得、任何成绩的取得都不是个人能力所及，医学领域更是如此。成绩的取得必须依傍于好的平台、好的团队、好的氛围。我们苏州大学附属第一医院血液科在几代人的努力下，打下了很好的基础，也拥有很好的科研平台。这个平台不仅仅是硬件设备，更重要的是具有很好的团结协作氛围、严谨求实的人文环境以及不断学习探索的精神。这是自学科成立以来，从陈月舒教授到阮长庚院士，学科带头人始终秉承这种精神，带领团队向前迈进。借此机会，我也对我的老师们、领导们、同事们以及学生们表示衷心的感谢，同时也感谢国内外同行对于我们作出的帮助和支持。

此次获奖是一个总结，也是一个起步，我希望以此为契机对自己更加严格要求，攀登更高峰。我们的团队也要秉承何梁何利奖对科学孜孜不倦追求的精神，能够取得更大的成绩，来解决血液系统疾病目前所面临但还不能解决的难题，为祖国的医学事业、为人类的健康贡献力量！

责任编辑：Amiee
排版编辑：Grace