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热烈祝贺国内首个泊马度胺正式获批！

2020年11月11日

来源：肿瘤资讯

多发性骨髓瘤（MM）是一种不可治愈的疾病，大多数骨髓瘤患者终将走向复发。在中国，受限于新药的可及性，多数骨髓瘤患者在复发以后仍在使用前线方案中的1-2个药物继续治疗，很大程度上影响了复发患者的治疗效果。泊马度胺是继沙利度胺、来那度胺之后更强效的第三代免疫调节剂（IMiDs），是既往使用过免疫调节剂的复发骨髓瘤患者的优选药物。由正大天晴研制的泊马度胺胶囊今日（2020年11月12日）已正式获得国家药品监督管理局批准上市，成为早于原研在中国上市的首个泊马度胺。

MM治疗格局大变革，RRMM中国治疗药物可及性待提高

MM是一种以恶性浆细胞克隆性增殖为特征的恶性血液病，是血液系统第二大恶性肿瘤，老年患者多见，且发病率呈逐年升高趋势。近十年来，蛋白酶体抑制剂（PIs）硼替佐米和免疫调节剂（IMiDs）来那度胺已成为国内外MM治疗的基石，显著延长了MM患者的生存。然而，“原研药品价格贵、新药医保不报销”使国内许多MM患者望而却步，无法进行规范化治疗。随着国产硼替佐米和来那度胺的上市，满足了国内很多NDMM患者的治疗需求，使治疗逐步规范化，生存预后得以明显改善。

然而，目前MM仍不可治愈，大多数MM患者最终仍会复发。对于RRMM，国内外指南推荐除参加临床试验或进行嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞治疗外，可根据患者至复发时间选用相同或不同作用机制药物，如新一代IMiDs、新一代PIs、CD38单抗为基础的方案进行再诱导治疗，根据患者体能状态、合并症情况进行自体移植或异基因造血干细胞移植治疗。但目前国内在RRMM的药物选择上仍然十分有限，很多RRMM患者不得不继续使用一线治疗中曾经使用过的1-2个药物，临床医生对于RRMM的新药上市十分期待。

第三代IMiDs泊马度胺疗效佳，安全性好，国际指南一致推荐

泊马度胺是更强效的三代IMiDs，对RRMM患者包括对来那度胺和硼替佐米均难治的患者取得了令人信服的疗效。2013年2月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准泊马度胺用于其它药物治疗后病情仍有进展的MM患者的治疗；2013年5月30日，欧洲药品管理局（EMA）批准泊马度胺用于治疗MM。

泊马度胺与沙利度胺或来那度胺之间不完全交叉耐药。结构活性研究证明泊马度胺能够直接抑制MM的肿瘤细胞和血管腔，对骨髓瘤肿瘤细胞具有更强的直接抗增殖作用。极低剂量即可有效治疗MM，从而减少不良事件风险。研究表明对来那度胺的骨髓抑制作用敏感，并且即使是低剂量也难耐受的MM患者亚群，使用泊马度胺则可能耐受。

多项研究表明以泊马度胺为基础的两药或三药方案在既往接受过至少两种方案治疗的RRMM患者中显示出了良好的疗效。三药方案中，3期OPTIMISMM研究显示，泊马度胺与硼替佐米、地塞米松的三药联合方案治疗RRMM，该研究中71%的患者对来那度胺耐药，ORR高达82.2%，mPFS可达11.2个月；2期MMY1001研究显示，Daratumumab与泊马度胺、地塞米松的三药方案治疗RRMM，该研究患者中位入组线数为4线，ORR达60%， CR高达29%。两药方案中，在92%来那度胺耐药患者中总有效率（ORR）达31%及36%。同时，泊马度胺在一些特殊RRMM人群中也表现出显著疗效，如伴有细胞遗传学高危患者和肾功能不全的患者。

同时，泊马度胺安全性良好，常见的副作用是乏力和虚弱，中性粒细胞减少，贫血，便秘，恶心，腹泻，呼吸困难，上呼吸道感染，背痛和发热。有研究表明，泊马度胺比沙利度胺更少引起感觉和神经病变。与来那度胺相比，泊马度胺更少从引起皮疹，同时更少从肾脏代谢，大部分肾功能不全患者无需调整剂量。因此，国际权威指南NCCN、ESMO、Mayo等一致推荐泊马度胺用于RRMM的治疗。

国内首个泊马度胺早于原研上市，造福中国患者

泊马度胺胶囊是正大天晴血液肿瘤骨髓瘤产品线继硼替佐米、来那度胺、苯达莫司汀后推出的又一重磅产品，是国内早于原研上市的首个泊马度胺，其有效性和安全性已被两项生物等效性研究和一项多中心2期研究验证。中国获批适应症为：本品与地塞米松联合，用于已经接受至少两种先前疗法（包括来那度胺和PIs），并显示在最后一次治疗结束的60天或60天内发生疾病进展的MM患者。除了在MM中的应用之外，国外研究也证实泊马度胺对淋巴瘤多种亚型、淀粉样变、骨髓纤维化和卡波西肉瘤等疾病也显示出很好的疗效。

伴随着泊马度胺的上市，正大天晴血液肿瘤骨髓瘤产品线也成为已上市骨髓瘤治疗药物最多、最全的中国制药企业之一。从初治和维持治疗的硼替佐米、来那度胺，到复发难治的泊马度胺、苯达莫司汀，正大天晴血液肿瘤骨髓瘤产品线致力于为中国MM患者带来更多的药物选择、更优的价格政策、更全面的骨髓瘤疾病管理。

我们期待泊马度胺未来有更多数据的公布、更多适应证的获批！我们也期待中国未来研发更多的抗血液肿瘤新药，造福更多中国患者！

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：Grace