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国内首个泊马度胺上市！中国速度助力破局多发性骨髓瘤复发难题

2020年11月11日

来源：肿瘤资讯

说起血液肿瘤，大家一定都不陌生，电影《我不是药神》将白血病患者艰难求药的困境赤裸裸地呈现在大众面前。“看着这些病人，我心里难过，他们吃不起天价药……”《我不是药神》中徐峥饰演的程勇这样说。然而，另一种发病率远超白血病的血液肿瘤——多发性骨髓瘤(multiple myeloma，MM)患者也面临着同样的困境。

复发——悬在骨髓瘤患者头顶的“达摩克利斯之剑”

多发性骨髓瘤（MM）是发病率第二的恶性血液肿瘤，比白血病更高发，约占所有血液肿瘤的10%~15%，尤其高发于中老年人群。

随着我国人口老龄化的到来，MM的发病率持续上升。目前，MM仍无法治愈，现有的针对MM的治疗目标主要是延长患者生存，提升生活质量。

二十多年前，MM患者的中位生存期仅为2.5 年。近年来，随着移植技术和来那度胺、硼替佐米等药物的使用，以及自体造血干细胞移植的应用，MM患者的总体生存率大大提高，目前中位生存期为7～8 年。

但MM仍难以长期控制维持，绝大部分患者最终会进展为复发，而且多数患者对原有治疗药物出现不同程度的耐药。同时，受限于国内MM治疗药物的可及性，大多数复发难治的MM患者不得不在治疗方案中继续使用原有方案中的1-2个药物治疗，从而导致疗效大打折扣。尤其是对来那度胺及硼替佐米双重耐药的患者，中位无事件生存期仅为5个月，总生存期仅为9个月。

目前，有关MM研究的主要目标就是寻找能够克服耐药的新药或新技术，以更好地改善MM患者的生存期和生命质量。

等药来——复发难治性多发性骨髓瘤患者的窘境

“小心翼翼地活了5年，但却已经复发了2次。每次复发，药物选择的空间都越来越小，感觉就像站在悬崖边上，随时都可能跌落深渊......”谈到父亲的病情，张先生非常沮丧。

2015年，张先生的父亲确诊骨髓瘤。当时他们对骨髓瘤还没有什么概念，简单地以为“现在医学这么发达，肯定能治好的”。随着治疗中对疾病了解的深入，才逐渐知道了这个病的凶险。

“病情进展这么快，新药上市速度又跟不上，我真怕有一天我们也是药还没等到，等药的人先走了。”这几年中，张先生见过很多患者遗憾离世，也看到很多患者复发后动用各种方式寻找比如泊马度胺这类新药。 “就像电影《我不是药神》中描绘的那样，都是在拼了命的想活着。”

虽然很艰难，但张先生一直抱着一丝希望，觉得多撑一年就多一份等到新药的希望。

破局——中国速度打开骨髓瘤患者求生的新大门

2018年，李克强总理就加快进口新药上市作出系列重要部署，加快境外上市新药审评审批取得积极进展，国内药品研发创新活力得到积极释放。正大天晴积极响应国家政策，十年一剑，终于把国外才有的泊马度胺带到国内。

早在2013年，正大天晴即启动了泊马度胺胶囊的研发准备工作，并于2016年正式获得国家药物临床试验批件，并被纳入优先审评程序。近日，泊马度胺胶囊超越原研率先在国内上市，打破了MM患者复发耐药后“有药用不上”的局面。

泊马度胺作为第三代IMiDs，具有更强的抗肿瘤活性，极低剂量即可有效治疗MM，相比来那度胺更少发生皮疹等副作用，并且与来那度胺、沙利度胺无交叉耐药。2013年，泊马度胺先后在美国和欧洲批准上市。Mayo、NCCN、ESMO等国际权威指南一致推荐含泊马度胺方案用于复发难治性多发性骨髓瘤患者。然而此前，泊马度胺尚未在中国提交获批上市，国内患者用药困难重重。

泊马度胺胶囊作为国内首个上市的泊马度胺，以化药3.1类通过审批，视同拥有一致性评价。作为正大天晴在MM治疗领域继硼替佐米、来那度胺后推出的又一重磅产品，泊马度胺的上市不仅让世界见证了中国速度，更让我国的复发难治性骨髓瘤患者有了新的用药选择，看到了生的希望。随着对MM发病机制和生物特性的不断探索，新兴药物和治疗手段不断涌现。虽然MM无法治愈，但很多临床研究显示，患者会从各种不同治疗方案中获益。目前，针对多次复发难治的骨髓瘤，还有很多新药在研，相信在不久的将来，MM患者将会获得更长的生存期，更好的生命质量。

责任编辑：肿瘤资讯-小编
排版编辑：Grace