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【2020CSH对话大咖】江倩教授：CML治疗应关注耐药或不耐受群体，追求更优更安全疗效

2020年10月04日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2020年9月24日，中华医学会第十六次全国血液学学术会议盛大开幕！血液肿瘤领域众多基础及临床研究进展在CSH大会现场展示，精彩纷呈。来自北京大学人民医院江倩教授带来关于慢性粒细胞白血病（CML）全病程管理的专题报告。【肿瘤资讯】特邀采访了江倩教授，与我们分享CML治疗目前存在的挑战以及相关治疗进展，详情如下。

江倩

主任医师、教授、博士生导师

医学博士，主任医师，教授，博士生导师
北京大学人民医院血液科副主任
国际CML基金会国家代表委员会成员
亚太血液联盟临床试验网主要研究者
中国中西医结合学会血液病专业委员会副主任委员
中华医学会血液学分会白血病淋巴瘤学组成员
北京医学会血液学分会候任主任委员
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员
中国老年医学学会血液学分会白血病学术工作委员会副主任委员
中国医师协会整合医学医师分会整合血液病学专业委员会人文医学组组长
Leukemia Research、中华血液学杂志、中国实验血液学杂志、临床血液学杂志编委

CML治疗困境，关注耐药或不耐受人群

江倩教授：CML在国内外的发病率为每年1~2/10万，随着酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，近20年来CML患者生存期接近健康人，且有较高生活质量。尽管CML发病率远低于急性髓系白血病（AML），但CML患者可长期生存，未来CML患者将是一个越来越大的群体。

我们需要关注两个问题，一是治疗效果不佳，出现耐药或不耐受患者的问题。虽然大多患者获得长期生存，但少数患者治疗效果不佳，可能出现耐药或不耐受的情况，期待新药不断出现，不管是单药还是联合治疗能有效控制耐药患者的病情。对于不耐受的患者，可以通过优化管理，调整药物剂量或换药，在能有效控制疾病的同时提高患者生活质量。

二是停药的问题。这么大的患者群体需长期吃药，对国家和个人都是很大的经济负担，以及药物长期毒性也不能忽视，很多患者希望未来可以停药，而实际上停药的道路漫长，前提要求服药时间及达深层分子学反应的时间都足够长。首要前提即为长期持续的服药，这就需要患者具有很高的依从性；另一前提是规范的检测，这需要高质量的检测技术。目前有很多患者和医生对停药过于期待，以致很早仓促地进入停药状态。服药时间不够长，检测技术不够精准，或达到深层分子学反应但有波动的患者都不是最佳的停药时间或人群。

新药涌现，安全治疗尤为重要

江倩教授：尽管耐药的患者相对较少，但不耐受的患者较多，所以会有一些新药的研发，包括三代TKI、国内自主研发的TKI以及完全不同于以往TKI结合位点的新药，虽然未在全球上市，但这是一个很好的新药设计思路，其与现有的TKI联合可能会为CML带来更好的治疗前景。

国际上认可的三种TKI已经很大程度满足了临床需求，包括伊马替尼、达沙替尼和尼洛替尼，新药也在不断出现，如近期国内上市的氟马替尼以及未在国内上市的博舒替尼，其治疗时间和临床试验时间较短，尚需更多的有效性及安全性研究。目前仍有很多药物在研发，最重要的是如何优化治疗，如何最佳使用这些药物，其实这些药物在体外试验中都获得很好疗效，为何在体内出现少量疗效不佳？我认为药物还没有使用到最佳，这是将来我们在临床工作中需要关注的。

未来CML应追求更小毒性更安全的治疗，因为大部分患者可获得有效治疗，所以如何安全治疗值得关注。真正能够成功停药的只是少数患者，更多的患者需要长期服药。这样的情形下，药物毒性、患者生活质量尤为重要。

综合考量，追求更优更安全疗效

江倩教授：如何使患者获得最优疗效，需要做到以下几点：1. 患者需在有保障的大中心接受治疗，高级别的医院有较高专业素养的医生，对CML有深刻的认识，且能不断更新国内外学术进展，对疾病的理解及对患者的管理都有较好的认知。另外，这些中心有较好的检测技术保障。2. 精准的诊断和预后分层，根据患者年龄、疾病、经济情况等综合考量选择合适的药物。在患者服药过程中，应定期检测，根据治疗效果不断调整剂量或换药。大多患者需经历漫长的治疗过程，即使能够成功停药的患者，其前期也需经历长期的持续治疗阶段，在治疗过程中不断调整整体的治疗策略和治疗细节，这是使患者获得有效安全治疗的前提。

责任编辑：Amiee
排版编辑：Flora