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【中国智造量身打造】硼替佐米2.5mg正式获批！更能满足中国MM患者治疗需求

2020年04月30日

硼替佐米是一种蛋白酶体抑制剂（PIs），在多发性骨髓瘤（MM）的治疗中处于基石地位，其疗效已得到临床认可。根据国内外指南，硼替佐米治疗MM患者的标准剂量为1.3mg/m²，由于中国人的体表面积一般在1.6~1.8m²，而硼替佐米剂量的现有规格只有两种（即1mg/支或3.5mg/支），因此长期以来中国MM患者在应用硼替佐米时面临着非足剂量或药物浪费的“窘境”。

2020年4月26日，由正大天晴研发生产的硼替佐米2.5mg正式在国内获批！这一获批对推进中国MM患者“足剂量应用硼替佐米治疗”具有非常重要的价值。

硼替佐米在MM治疗中作用机制明确

作为全球首个以蛋白酶体作为靶标的抗肿瘤药物，硼替佐米在MM治疗中具有明确的作用机制^[1]：

选择性结合蛋白酶体的活性位点苏氨酸，可逆性抑制蛋白酶体20S核心结构复合物的胰蛋白酶样/糜蛋白酶样活性，减少细胞内IκB降解，抑制核因子IκB活性，抑制细胞增殖相关基因表达，使胰岛素样生长因子-I、肿瘤坏死因子-α、白细胞介素-6等MM相关细胞黏附因子和生长因子的分泌下降，诱导MM细胞凋亡。
硼替佐米能上调MM细胞内促凋亡蛋白NOXA的表达水平，增强其与抗凋亡蛋白B细胞淋巴瘤/白血病(BCL-2)相互作用，诱导MM细胞凋亡。

硼替佐米显著改善MM患者生存，指南推荐为一线用药首选

多项大型临床研究已充分证实了硼替佐米在MM治疗中的价值。比如，一项随机、III期临床研究（SWOG S0777）^[2]共纳入525例初发MM患者，按照1:1比例分别接受硼替佐米+来那度胺+地塞米松（VRd，n=264）或来那度胺+地塞米松（Rd，n=261）治疗。主要的研究终点为无进展生存（PFS），次要研究终点为总生存（OS）。结果显示：①VRd组患者PFS达43个月，明显优于Rd组患者的30个月，HR=0.712（96% CI :0·56~0·906，P=0.0018）。 ②VRd组与Rd组患者的中位生存(mOS)分别为75个月vs 64个月，HR=0.709（95%CI：0.524~0.959，P=0.025）。由此可见，在Rd基础上联合硼替佐米可显著改善MM患者的PFS和OS。

含硼替佐米组（VRd）显著提升MM患者PFS

含硼替佐米组（VRd）可带来OS获益

基于硼替佐米在MM治疗中的卓越疗效和安全性，美国国立综合癌症网络（NCCN）MM诊疗指南^[3]及中国MM诊疗指南^[4]均明确指出：对于症状性MM患者而言，首选以硼替佐米为主的化疗方案。

受限于剂量规格，中国MM患者在应用硼替佐米时存在“窘境”

长期以来，现有的硼替佐米具有两种不同的剂量规格，分别为1mg/支或3.5mg/支，而硼替佐米在MM治疗中的标准剂量为1.3mg/m²。但是，中国人的体表面积一般在1.6~1.8m²，这就使得中国MM患者在应用硼替佐米治疗时面临着一种尴尬的“窘境”——即应用2支1mg的硼替佐米仍剂量不足，但应用1支3.5mg的硼替佐米则会导致药物浪费。

而硼替佐米属于较为昂贵的靶向药物，由于上述“窘境”的存在，为了避免治疗费用的增加，部分中国MM患者在应用硼替佐米时会被迫选择“非足剂量”治疗（即采用2支1mg规格）。然而，长期的“非足剂量”硼替佐米治疗势必会影响MM患者的疗效及生存预后。

硼替佐米2.5mg正式获批！为中国MM患者的治疗带来诸多获益

面对这一“窘境”，2.5mg规格的硼替佐米应运而生！2020年4月26日，正大天晴研发生产的硼替佐米2.5mg在国内正式获批，该药物采用更高的内控标准来严格保证药物质量，同时减少了杂质含量，确保了更好的用药安全性。

重要的是，硼替佐米2.5mg解决了长期以来的“窘境”，并且为中国MM患者的治疗带来了诸多获益。

① 临床价值：硼替佐米2.5mg进一步补充并满足了中国MM患者的实际用药需求，在避免药物浪费的同时也能促进硼替佐米的足剂量治疗，对提升MM患者长期疗效和生存方面具有重要意义。

② 经济价值：硼替佐米2.5mg避免了药物浪费，在保证疗效的基础上减少了治疗费用，对于需长期治疗的MM患者而言，这将是一笔不菲的经济开支。

③ 配液优势：对于大部分中国MM患者而言，应用硼替佐米2.5mg 1支就能满足患者的标准治疗剂量，而无需应用2~3支的1mg硼替佐米，这无疑减少了护理人员的配液工作量。同时，也能减少患者输注次数，降低输注相关不良反应。

④ 减少药物垃圾：硼替佐米是一类具有细胞毒性的药物，废弃的硼替佐米在处理过程上极为繁琐，而硼替佐米2.5mg更符合中国MM患者的临床实际用药需求，避免了药物浪费，因此也减少了医疗垃圾的处理负担。

总结

化繁为简，为需求而生！硼替佐米2.5mg在国内的获批上市对中国MM患者来说具有非常重要的临床价值，促进了中国MM足剂量治疗，提高了MM整体的规范化治疗水平，同时也避免了药物浪费，节省了药物开支，为MM患者带来更合适的硼替佐米选择。

参考文献

[1]. 陈佳文,艾绍正等. 蛋白酶体抑制剂治疗多发性骨髓瘤的研究进展.国际输血及血液学杂. 2017;40(6):517-521.

[2]. Durie BGM,Hoering A,et al. Bortezomib with lenalidomide and dexamethasone versus lenalidomide and dexamethasone alone in patients with newly diagnosed myeloma without intent for immediate autologous stem-cell transplant (SWOG S0777): a randomised, open-label, phase 3 trial.Lancet. 2017;389(10068):519-527.

[3]. NCCN Clinical Practice Guidelines in Oncology:Multiple Myeloma(Version 2.2018).

[4]. 中国医师协会血液科医师分会. 中国多发性骨髓瘤诊治指南(2017年修订). 中华内科杂志. 2017, 56(11):866-870.

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee
排版编辑：肿瘤资讯-细胞田

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