2019年10月20日，“2019氟马替尼上市会暨第五届豪森血液论坛”在上海市隆重召开，该会议汇聚了国内顶级血液学大咖及学者，共同探讨了血液肿瘤诊疗的发展。同时，豪森药业1类原创新药、中国首个自主研发的新一代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKI）氟马替尼宣布将于2019年隆重上市，这极大地推动了中国慢性粒细胞白血病（CML）诊疗事业的发展。本届血液论坛期间，学术精彩内容频传、亮点纷呈，为参会者带来一场血液领域的学术盛宴。
氟马替尼上市会——国内自主研发新一代TKI，助力中国CML诊疗再攀高峰
10月20日上午，氟马替尼上市会正式启动。启动典礼的6位嘉宾，中国医学科学院血液病医院的王建祥教授、苏州大学附属第一医院的吴德沛教授、上海交通大学附属瑞金医院的沈志祥教授、以及华中科技大学同济医学院附属协和医院的胡豫院长与豪森药业集团总裁吕爱锋先生、执行副总裁伏彩云女士分别为豪森昕福注入能量。现场还有400位血液领域专家共同见证了氟马替尼的上市。
启动典礼的6位嘉宾
启动典礼结束之后，各位血液名家与学者分别就CML、多发性骨髓瘤（MM）、华氏巨球蛋白症（WM）、骨髓增生异常综合症（MDS）等诊治话题进行了报告分享，内容前沿丰富，参会者受益匪浅。中国医学科学院药物研究所的田育林研究员指出，氟马替尼较之一代TKI伊马替尼而言，分子结构更为优化，构效研究表明：①导入三氟甲基，保持伊马替尼酰胺键，增强了氟马替尼与BCR-ABL激酶的结合力；②吡啶环代替苯环，增强了氟马替尼与BCR-ABL激酶的稳定性；细胞学研究也表明氟马替尼抑制野生型及常见突变BCR-ABL的作用。在场专家们都充分认识了氟马替尼优秀的分子结构造就了更优秀的疗效及安全性。
中国医学科学院血液病研究所的刘兵城教授则针对氟马替尼的III期临床研究结果(FESTnd)进行了详细解读。FESTnd III期研究25家中心共纳入400例CML-CP（慢性期CML）患者，随机分配至氟马替尼600mg/d组、伊马替尼400mg/d组进行治疗。结果显示，氟马替尼在各个时间点（3、6、12月）的细胞遗传学反应率、分子学反应率均高于伊马替尼，且治疗反应更快更深。这意味着患者后续获得深层次缓解的几率更高，有望转化为更好的生存获益。在安全性方面，氟马替尼的不良事件类型与伊马替尼一致，部分不良事件发生率低于伊马替尼，未观察到2代TKI特有的不良事件。
中国医学科学院血液病研究所的张凤奎教授、山东省立医院的王欣教授及河南省肿瘤医院的张龑莉教授针对氟马替尼的临床疗效、安全性及耐受性等话题展开了讨论，并一致认可了氟马替尼在CML治疗中的卓越疗效及可靠安全性，期待氟马替尼对中国CML患者带来更多获益。
田育林研究员（左） 刘兵城教授（右）讨论嘉宾（下）
豪森血液论坛之Ph+白血病专题——聚焦TKI优化选择，探讨CML停药问题
中华医学会血液学分会侯任主委、苏州大学附属第一医院的吴德沛教授报告了2019CML 最新进展，提到CML诊疗经过多年的发展还有未被满足的需求，长期TKI治疗存在一定的副作用，如乏力、水肿、皮肤色素改变，甚至部分患者骨痛，使患者的生活质量下降；其次，年轻患者尤其是有生育需求的患者，希望能快速达到无治疗缓解，从而停药。这就要求疗效好、安全性又高的TKI药物能够为患者所用。
苏州大学附属第一医院 吴德沛教授
北京大学人民医院的江倩教授谈到了人口学特征影响CML-CP患者的用药选择。在规范的监测和管理下，国产与原研伊马替尼一线治疗CML-CP患者的有效性和安全性相当。对于接受原研伊马替尼后获得稳定治疗反应的患者，可有效、安全地转换为国产伊马替尼。
北京大学人民医院 江倩教授
苏州大学附属第一医院陈苏宁教授和北京大学人民医院的秦亚溱教授分别就细胞遗传学检测和分子学监测做了报告。陈苏宁教授认为，在TKI时代，早期的细胞遗传学反应与远期的无进展生存（PFS）和总生存（OS）相关，规范细胞遗传学检测对判断细胞遗传学反应、检出Ph+附加染色体异常、Ph-染色体异常有着关键性意义；秦亚溱教授则指出，MR4.5是实现TFR的前提，并针对如何检测MR4.5进行了详细分析。
深圳市第二人民医院杜新教授也认可这一观点，在持续深度分子学反应的患者中停药是安全可行的，识别与TFR相关的预测因素和优化停药方案至关重要。目前EURO-SKI、DESTINY及国内多中心研究证实40%~60%达到停药标准的CML患者最终成功停药，更快、更深层次达到分子学反应，有利于更早达到停药标准。
氟马替尼作为高度选择性的TKI，未来也将可能运用在Ph+ALL患者的治疗，武汉同济医院的孟力教授表示，TKI药物的选择需要兼顾疗效与安全性。更快更深的分子学反应能让更多患者获得分子学反应微小残留病（MRD）阴性，这是Ph+ALL患者重要的预后指标。
陈苏宁教授（左上）秦亚溱教授（右上）
杜新教授（左下）孟力教授（右下）
豪森血液论坛：国际舞台的中国之声——紧跟前沿，不断前行
近年来，中国血液学领域在国际舞台上的存在感愈发浓烈。每年的美国血液学年会（ASH）、欧洲血液学年会（EHA）、国际恶性淋巴瘤会议（ICML）等国际顶级学术会议均不乏“中国之声”。
在CML领域，四川华西医院的朱焕铃教授针对“TKI治疗CML早期分子学反应对预后的影响与治疗选择”这一讲题进行了解读。该研究曾被入选2018年ASH会议。朱教授强调，早期分子学反应对预测CML远期分子学反应及预后非常重要。在MM领域，中国医学科学院血液病研究所邱录贵教授针对“中国多发性骨髓瘤研究现状”展开精彩报告。值得一提的是，在2019年国际骨髓瘤研讨会（IMW）期间，邱录贵教授带领其团队也针对中国MM研究现状进行了报告。邱教授强调，在基础研究方面，要注重MM细胞遗传学及克隆演变、miRNA、骨髓微环境等发病机制的探索；在临床研究方面，中国在靶向新药、单克隆抗体及BCMA CAR-T等领域均获得可喜的突破。在AML领域，苏州大学附属第一医院唐晓文教授围绕“地西他滨对初发AML的治疗探索”这一话题进行了展开和解读。唐教授总结道，新药的研发及上市改变了AML患者疗效及长期生存，初治AML患者的治疗选择已然远超“3+7”方案，并且更为有效和低毒。
朱焕铃教授（下）邱录贵教授（右）唐晓文教授（左）
豪森血液论坛之MM专题——MM进入新药时代，疗效不断“升级”
中山大学附属第一医院的李娟教授在谈到“多发性骨髓瘤近5年新进展”时指出，近五年来MM领域已然进入了二代新药时代及单抗时代，蛋白酶体抑制剂（PIs）、免疫调节剂（IMiDs）及单抗药物在MM治疗中“大展拳脚”。MM患者的OS、PFS显著改善，并且MRD阴性率也显著提高。此外，新药联合方案更是提升了MM的治疗疗效。
首都医科大学附属朝阳医院的杨光忠教授围绕“国产硼替佐米治疗多发性骨髓瘤临床数据分析及历史对照”，将国产硼替佐米与进口硼替佐米进行疗效及安全性的比较。结果显示，与进口硼替佐米相比，国产硼替佐米疗效卓越，耐受性良好，适宜新诊断MM患者的一线治疗。另外，对于复发/难治MM患者，临床上更应选择患者既往未应用过的不同作用机制药物。
郑州大学附属第一医院的孙慧敏医生也报道了国产硼替佐米与进口硼替佐米的疗效及安全性分析，结果显示国产硼替佐米在疗效及安全性上与进口硼替佐米无差异，且药物经济学更佳。
李娟教授（右）杨光忠教授（左下）孙慧敏教授（左上）
除MM外，其他罕见浆细胞病也随着诊疗水平的提高，也越来越收到血液科医师的关注。来自北京协和医院的李剑教授及傅琤琤教授分别对淀粉样变性及华氏巨球蛋白血症的治疗及最新进展进行了分享，并回顾了自己中心诊疗数据及经验。
李剑教授（左）傅琤琤教授（右）
豪森血液论坛之MDS专题——探讨MDS治疗进展，聚焦“低甲基化“
在MDS专题上，天津医科大学总医院付蓉教授针对“低危MDS治疗探讨”这一话题展开深入阐述。目前低危MDS的治疗手段包括了免疫调节治疗、去甲基化治疗、祛铁治疗及其他治疗等，其中去甲基化治疗尤为关键。研究显示，对于低危MDS，标准剂量的地西他滨较标准剂量的阿扎胞苷有更好的ORR、红系反应和更长的PFS，OS及血液学不良事件发生率均无差异。
会议末，中国医学科学院血液病医院的肖志坚教授分享了MDS诊疗进展，着重探讨了MDS潜在的发病机制、不同亚型MDS患者临床特征分析以及MDS治疗进展等方面的内容。
付蓉教授（上）肖志坚教授（下）
总结
本届「豪森血液论坛」与会专家阵容强大，内容设置非常全面，全方位、多角度探讨了中国血液肿瘤研究的现状及未来方向，对促进我国血液血事业的发展大有裨益。此外，本届论坛还见证了中国首个自主研发的新一代TKI甲磺酸氟马替尼的上市，这无疑将进一步改善我国CML患者的疗效及生存。
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