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【重磅】全球首创、口服、选择性核输出抑制剂selinexor获FDA加速批准用于治疗多发性骨髓瘤

2019年07月04日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2019年7月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准selinexor（XPOVIO，Karyopharm Therapeutics）与地塞米松联合用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者，这些患者至少接受过4次治疗，至少对2种蛋白酶体抑制剂、2种免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体难治。

关键性研究

在多中心、单臂、开放性STORM研究的第2部分（Part 2），研究人员对122例RRMM患者进行了疗效评估。该研究是针对既往接受3种及3种以上抗MM方案治疗的RRMM患者，治疗方案中包括烷化剂、糖皮质激素、硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和抗CD38单克隆抗体等药物。同时，这些患者对糖皮质激素、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、抗CD38单克隆抗体以及最后一线治疗难治。纳入研究的这些患者在每周的第1天和第3天接受selinexor（80mg）与地塞米松（20mg）联合治疗。

此次批准是基于预期亚组分析中83例患者的疗效与安全性分析结果，这些患者对硼替佐米、卡非佐米、来那度胺、泊马度胺和daratumumab难治。总反应率为25.3％（95％CI 16.4,36），其中1例患者获得严格的完全缓解（CR），无CR，4例患者获得非常好的部分缓解和16例部分缓解。首次缓解的中位时间为4周（范围：1～10周）。中位缓解持续时间为3.8个月（95％CI 2.3，无法估计）。疗效评估得到了正在MM患者中进行的随机试验补充数据的支持。

常见的不良反应（至少有20％的患者）包括血小板减少、疲劳、恶心、贫血、食欲减退、体重减轻、腹泻、呕吐、低钠血症、中性粒细胞减少、白细胞减少、便秘、呼吸困难和上呼吸道感染等。

Selinexor的推荐剂量为80mg，每周第1天和第3天与地塞米松联合使用。

关于selinexor

Selinexor是一种口服、选择性核输出抑制剂，能够与核输出蛋白XPO1结合并且抑制它的功能，从而特异性地引发肿瘤细胞死亡，同时对正常细胞不会产生严重影响。目前，selinexor在多个临床研究中被评估治疗一系列恶性血液肿瘤和实体瘤的潜力，包括MM（3个临床研究：BOSTON研究、STORM研究、STOMP研究）、弥漫性大B细胞淋巴瘤（SADAL研究）、脂肪肉瘤（SEAL研究）、子宫内膜癌（SIENDO研究）、胶质母细胞瘤（KING研究）等。Selinexor本次适应证在除了获得美国FDA加速批准之外，同时也已向欧洲药品管理局（EMA）递交了欧洲营销授权申请（MAA）。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-selinexor-multiple-myeloma

责任编辑：Amiee

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