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【2019EHA直击】欧洲血液学年会收官之日，重要新闻有哪些？

2019年06月17日

整理：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2019年6月13~16日，备受瞩目的欧洲血液学年会（EHA）在荷兰阿姆斯特丹隆重举行。在EHA的收官之日，多位世界著名血液学专家针对基因治疗、细胞免疫治疗、急性髓系白血病（AML）预后的生物标记物、复发/难治多发性骨髓瘤（MM）的临床研究进展以及骨髓增生异常综合征（MDS）免疫失调的靶向治疗等话题展开了精彩发言和探讨。

基因治疗、细胞免疫治疗及肿瘤疫苗的相关进展（8:00-9:15，Amtrium）

细胞及基因治疗是血液系统疾病中极具前景的治疗手段，而随着技术的不断进展，这两种治疗发生了革命性的变化。新型、更安全及更有效的病毒载体的出现促进了自体CD34阳性细胞基因治疗在非恶疾病中的应用。此外，临床前期及临床试验结果显示，新一代CAR-T在B细胞恶性肿瘤的治疗中初获捷报。

在该会议前半部分，由Locatelli及kanter教授报道的两项临床试验探讨了新型基因疗法LentiGlobin在β-地中海贫血和镰状细胞贫血治疗中的疗效及安全性。在会议下半部分，则主要讨论了两项CAR-T疗法的I期临床试验，其中Palomba教授报道了CAR-T在非霍奇金淋巴瘤（NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）治疗中的应用，而Ortiz-Maldonado教授则报道了CAR-T治疗儿童急性淋巴细胞白血病（Pediatric ALL）的相关进展。

AML预后相关生物标记物的进展（8:00-9:15，Forum 大厅）

在过去20年，由于AML在疗效及复发风险分层方面取得了较大的进展，这使得AML的预后成为焦点并改变了其治疗模式。目前，AML缓解后治疗方案的选择取决于分子和细胞遗传学异常、微小残留病（MRD）状态等因素，但是并非所有的AML患者均能准确的进行危险分层或复发风险分类，故这类患者的异质性仍然很大。在该会议中，对于接受Allo-HSCT的NPM1突变AML患者而言，Dillon教授等开展的研究分析了MRD状态对此类患者生存结局的影响。而对于化疗后持续存在基因突变的AML患者，Kim教授探讨了Allo-HSCT是如何改善其生存的。Rucker教授的研究则报道了MRD对于CBF-AML患者预后影响的相关研究数据。此外，Agenendt教授讨论了染色体异常对于NPM1突变AML患者的影响，并更新了其相关数据。最后，Daver教授探讨了如何评估免疫治疗+低甲基化药物对于复发/难治AML患者的疗效。

Late-Breaking Oral会议（11:15-12:45，Hall 5）

在该项重要会议中，分别报道了转化研究及临床试验的相关进展。BELLIN研究比较了Venetoclax或安慰剂联合硼替佐米、地塞米松在复发/难治MM中的疗效。结果显示，Venetoclax+硼替佐米+地塞米松方案在提升患者的PFS及缓解率方面取得了令人鼓舞的结果，而在整体死亡率方面却并无获益。但值得注意的是，针对t（11；14）的RRMM患者应用venetoclax+硼替佐米+地塞米松方案治疗，可同时延长PFS及OS。 CLL12也是重要研究之一，其结果显示：对于初治的早期CLL患者，伊布替尼（ibrutinib）可显著延长EFS、PFS及TTNT。此外，ASCEND研究的3期结果显示：对于复发/难治CLL患者，acalabrutinib单药相较于利妥昔单抗+idelalisib方案而言，可显著改善PFS，并且安全性更好。

另外，Hitoshi Takizawa教授报道了肠道相关炎症、微生物组及造血干细胞分化等方面的进展。DREPA GREFFE研究结果显示，相较于慢性输血而言，干细胞移植可改善镰状细胞贫血患者长期生存。

MDS：靶向骨髓衰竭性疾病中的免疫失调（11：45-12:45，E103）

再生障碍性贫血（AA）与MDS在临床症状及生物学特征方面具有较大重叠，比如外周血细胞减少、反复感染及反应性克隆增殖等。在该会议中，Kordasti、Scheinberg及Passweg三位教授全方位的探讨了MDS及AA患者的免疫系统，并讨论了靶向免疫失调的经典或新型治疗策略，从而改善此类患者的生存。

责任编辑：肿瘤资讯-Amiee

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