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【2019 ASCO抢先看】疗效好&安全性高——拉罗替尼在TRK融合的儿童肿瘤患者中表现优异，中肿路素英医生带您抢先看 (ABS：10010)

2019年06月01日

编译：路素英中山大学肿瘤防治中心张翼鷟&孙晓非教授团队

来源：肿瘤资讯

美国临床肿瘤学会（ASCO）成立于1964年，其年会是世界上规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议。2019年ASCO年会即将于5月31日至6月4日在美国芝加哥举办。今年的主题为“Caring for Every Patient, Learning from Every Patient”。在本次ASCO年会上，儿童领域将迎来多项重磅研究。高度选择性的口服TRK抑制剂——拉罗替尼在儿童肿瘤中的表现如何？中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科张翼鷟教授&孙晓非教授团队的路素英医生为您带来精心编译的ASCO研究报道，【肿瘤资讯】带您先睹为快。

张翼鷟

教授、主任医师、博士生导师

中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任
华南肿瘤学国家重点实验室PI
中国抗癌协会血液病转化研究专委会副主任委员秘书长
中国临床肿瘤学会（CSCO）抗淋巴瘤联盟常委
中国抗癌协会血液肿瘤专业委员会常委（第四、第五届）
中国研究型医院儿童肿瘤专业委员会常委
中国医药教育协会造血干细胞移植及细胞治疗专业委员会常委

孙晓非

教授、主任医师

中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主任导师
广东省抗癌协会小儿肿瘤专业委员会前任主任委员
中国抗癌协会儿童肿瘤专业委员会常委，内科学组副组长
广东省/广州市抗癌协会神经肿瘤专业委员会常委
美国儿童肿瘤协会（COG）国际会员
国际儿童肿瘤协会（SIOP）会员
长期从事儿童肿瘤诊治和临床研究。擅长儿童青少年恶性淋巴瘤、白血病、神经母细胞瘤、脑瘤、肾母细胞瘤、骨和软组织肿瘤、肝母细胞瘤、生殖细胞肿瘤等各种儿童恶性肿瘤的化疗。临床和研究经验丰富

路素英

主治医师

中山大学肿瘤防治中心儿童肿瘤科主管医师
广东省抗癌协会小儿分会青委会委员
广东省抗癌协会肉瘤专业委员会委员

摘要编号：10010

拉罗替尼在TRK 融合的儿童肿瘤患者中显示出持久的疗效和较好的安全性

背景

TRK 融合基因（包含NTRk1、NTRk2 和NTRk3 ）广泛发生于儿童和成人恶性肿瘤中。拉罗替尼是一种高度选择性的口服TRK抑制剂，在17名患有TRK 融合的儿科患者（PTS）中显示出良好的耐受性和令人鼓舞的抗肿瘤活性（Laetsch等，Lancet Oncol， 2018）。在这里，我们从一个扩展的数据集提供关于拉罗替尼治疗38例伴有TRK 融合PTS的临床疗效和安全性数据。

方法

入组两个临床研究(NCT02637687、NCT02576431)的TPS纳入分析。排除原发性中枢神经系统肿瘤患儿。所有患者持续服拉罗替尼直至完全手术切除、疾病进展、停药或不可接受的毒性。研究者采用RECIST v1.1评估疗效。数据截止日期：2018年7月30日。

结果

共有38例＜18岁的儿童和青少年伴有TRK 融合的患者入组。中位年龄为2.3岁（范围0.1~14.0岁），14例（37%）小于1岁。18例（47%）婴儿纤维肉瘤，15例（39%）其他软组织肉瘤，2例（5%）甲状腺癌，胃肠道间质瘤、黑色素瘤或先天性中胚层肾瘤各1例（3%）。TRK 融合包含NTRk1 18例（47%）、NTRk2 2例（5%）和NTRk3 18例（47%）。转移性和局部晚期患者各占一半。26例（68%）曾接受过系统性治疗，其中6例无效。在34例可评估的PTS中，总有效率为94%：12例CR，18例PR，2例待确认的PR，2例SD。中位反应持续时间尚无法获得（1.6+个月至26.7+个月）；84%患者疗效持续时间>1年。截至随访日期，28例（74%）仍在治疗，4例因完整切除术终止，4例因PD停药（其中2例最初PR）。不良事件主要为1~2级。

结论

拉罗替尼治疗伴有TRK 融合的PTS有很高疗效，疗效持续时间长且具有良好的安全性。建议在条件允许下对儿童癌症患者常规进行NTRK 基因融合检测。

参考文献

van Tilburg CM, DuBois SG, Albert CM, et al.Larotrectinib efficacy and safety in pediatric TRK fusion cancer patients[J].J Clin Oncol, 2019 ,37(suppl; abstr 10010).

责任编辑：Ella

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