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喜闻乐鉴| MDS优秀病例全国分享会：聚焦MDS临床诊疗、尿多酸肽砥砺前行

2018年10月24日

编译：肿瘤资讯

来源：肿瘤资讯

2018年9月16日，由北京医卫健康公益基金会主办、泰凌医药公司协办的“喜闻乐鉴 | MDS优秀病例全国分享会”在上海市隆重召开。本次会议以MDS病例分享作为主题，旨在促进和提高MDS临床诊治经验。围绕尿多酸肽在MDS中的应用，来自全国各地的优秀医生为本次分享会掀起热潮。

聚焦MDS病例，群英角逐

本次“MDS优秀病例分享会”共设置了地区会（5个地区）、进阶分享会（北京/广州）及全国分享会（上海）三个环节。经过多番角逐，共有6位病例分享医生参与本次病例分享，分别是无锡人民医院的周新医生、中国医科大学附属盛京医院的杨莹医生、陕西省人民医院的高瑛医生、常州市第一人民医院的刘佳医生、临沂市人民医院的张媛媛医生、哈尔滨血液研究所的唐庆华医生。

专家阵容空前强大、深切致辞

“MDS优秀病例全国分享会”极为荣幸地邀请到了苏州大学附属第一医院的吴德沛教授、中国医学科学院血液病医院的肖志坚教授作为大会主席，上海交通大学附属瑞金医院的沈志祥教授作为大会嘉宾。大会伊始，吴德沛教授、肖志坚教授及沈志祥教授分别给予开场致辞，高度赞誉了泰凌医药公司对学术的注重及支持，并认为此次“MDS优秀病例分享会”对于促进学术交流、提高MDS诊治水平具有极其重要的价值。

大会主席吴德沛教授

大会主席肖志坚教授

大会嘉宾沈志祥教授

另外，由吴德沛教授、肖志坚教授、沈志祥教授、纪春岩教授、胡建达教授、江明教授、韩冰教授、侯健教授、常春康教授及徐兵教授组成专家评委团；

由展昭民教授、李利红教授、黄健教授、洪珞珈教授、陈丽梅教授、胡晓梅教授、徐敏教授、胡琦教授、杜以萍教授和王占聚教授组成学术顾问团。本次分享会的专家阵容可谓空前强大。

分享会选手纵情发挥、专家点评精彩

本次病例分享会中，6位病例汇报医生以热情自信、谦虚好学的姿态分享并讲解了各自临床工作中的MDS病例诊疗经验。

第1位病例分享医生为来自临沂市人民医院的张媛媛医生，与我们分享了题为《“峰回路转”的一例输血依赖MDS治疗》的病例。得益于尿多酸肽的治疗，患者三系减少明显改善、原始细胞比例明显降低。张媛媛医生分享到尿多酸肽疗效确切且副作用小，骨髓抑制轻微，更适合老年患者，同时对于地西他滨治疗效果欠佳的患者，可以考虑换用尿多酸肽治疗，可能会有获益。病例分享结束后，由哈尔滨血液研究所的展昭民教授、北京朝阳医院的李利红教授进行了提问和精彩点评，同时给张媛媛医生提出了精辟的诊疗建议。面对二位教授的提问，张媛媛医生也作出了相应的回答，并对二位教授的建议表示感谢。

第2位病例分享医生为哈尔滨血液研究所的唐庆华医生，唐医生与我们分享了1例因血小板减少就诊的低危MDS青年患者病例。唐医生表示MDS是一组异质性强的疾病，治疗难度大，因此更需要准确的诊断和精准分层判断预后，进而对患者进行合理的治疗。经过分析，唐医生考虑到尿多酸肽是浓度和时间依赖性药物，300ml／每日或以上剂量或延长治疗时间，或者可提高对血小板的疗效。后经证实，该患者在使用尿多酸肽后，在治疗期间出现血红蛋白下降，但在间歇期得到了恢复，同时也观察到患者的血清铁蛋白明显下降，治疗效果持续至目前非常良好。分享结束后，来自浙江大学附属第四医院的黄健教授和哈尔滨医科大学附属第四医院的洪珞珈教授对其进行了点评。黄健教授表示，此病例汇报较具挑战性，需注意治疗中二代测序的基因选择及治疗后不良反应评估分级等。洪洛珈教授则建议需明确该汇报中患者出现的不良反应是否与患者患有糖尿病这一病史相关。

第3位病例分享医生为无锡市人民医院的周新教授，围绕“尿多酸肽对MDS患者的最佳治疗时机、疗程及维持治疗间隔期的探讨”分享了2例MDS患者的诊治。周医生指出，古代名医著作中就提出以人尿的处方进行治病，之后又介绍了提取于人尿的尿多酸肽如何发挥抗肿瘤作用。随后，周医生分享了两例经尿多酸肽治疗的老年中危MDS患者的病例。病例1中，老年中危MDS患者经尿多酸肽治疗后，血液学改善明显，安全性良好，未出现骨髓抑制。病例2中，老年MDS-RARS患者最开始经沙利度胺、骨化三醇、维甲酸治疗后症状一度改善，但6个月后自觉症状加重，确诊为MDS-RA，遂接受尿多酸肽治疗，症状改善、血液学明显改善，无明显不良反应，未发生骨髓抑制。分享结束后，西安交通大学附属第一医院的陈丽梅教授、北京西苑医院的胡晓梅教授对其进行了点评，高度评价了周新教授深厚的基本功，条理清晰、循序渐进、娓娓道来。另外，两位专家也表示，从尿液中提取研发的尿多酸肽这一想法值得肯定，作为天然去甲基化药物，其副作用小，可作为口服药物等支持治疗失败的低中危MDS患者的治疗选择。

第4位病例分享医生为陕西省人民医院的高瑛医生，分享了1例初治MDS患者经尿多酸肽治疗后脱离输血依赖的诊治过程。高瑛医生表示尿多酸肽应用过程中可能致轻微的骨髓抑制及轻度消化道反应，但并未影响患者的治疗，总体的安全性较好；此外，高医生也提到经以尿多酸肽为主的联合治疗，虽然疾病未完全缓解，但患者主观症状得到明显改善，且脱离输血。分享结束后，张家港第一人民医院的徐敏教授和上海市中医院的胡琦教授进行了点评，徐敏教授高度赞扬了高瑛医生自信的台风。胡琦教授还从中医角度分享了对腹泻的处理建议。

第5位病例分享医生为常州市第一人民医院的刘佳医生，围绕万变不离其“宗”的主题，分享了1例伴TP53突变且地西他滨无效后采用尿多酸肽治疗的MDS患者。刘医生表示，之所以考虑选用尿多酸肽是因为考虑到尿多酸肽不良反应少且骨髓抑制轻，且可提高缓解率，相比地西他滨具有明显优势。分享结束后，青岛市第八人民医院的杜以萍教授和潍坊医学院附属医院的王占聚教授对该病例汇报进行了点评，强调了MDS诊断应尽量完善二代测序（NGS）和细胞遗传学检测（如FISH），以及地西他滨判定治疗无效的依据。另外，吴徳沛教授还指出，这位年轻的MDS患者可考虑单倍体移植治疗。

第6位病例分享医生为中国医科大学附属盛京医院的杨莹医生，其分享主题为“尿多酸肽在高危MDS骨髓移植前桥接治疗中的重要作用”。杨莹医生分享到几个治疗难点：1.患者自发病起，输注血小板效果不佳，考虑体内存在血小板抗体；2.目前患者血象重度减低，家属对化疗十分恐惧；3.移植费用高，需有供者，家属仍需继续商议；4.患者存在甲基化。经过商议，第一阶段的治疗决定给患者采用尿多酸肽去甲基化治疗，期间患者血小板及血红蛋白均有所回升。后因患者依从性差，由于粒细胞缺乏合并感染，进一步加重贫血及血小板减少，病情危重。后继续使用尿多酸肽给予治疗，患者血象再次趋于稳定，脱离输注红细胞及血小板，为移植提供时机。分享结束后，西安交通大学附属第一医院的陈丽梅教授和哈尔滨血液研究所的展昭民教授对其进行了精彩评价，并予以肯定。

另外，本次分享会期间，从疾病特征到较低危组MDS治疗现状及展望，常春康教授针对“较低危组MDS的治疗”进行了精彩的专题报告。常教授指出，单凭一个积分系统判断低中危MDS是否为真正意义的“低中危”尚且不足；去甲基化药物治疗低中危MDS时，必须严格筛选，且疗效值得长期随访。另外，常教授强调，作为一种天然的去甲基化药物，尿多酸肽治疗MDS，血液学改善率高，安全性好，为MDS的治疗带来新希望。

常春康教授

大会主席作“画龙点睛”之总结

在分享会收尾之时，中国医学科学院血液病医院的肖志坚教授对本次“MDS优秀病例全国分享会”进行了颇具深度、画龙点睛之总结。

肖志坚教授作大会总结

肖教授表示，尿多酸肽（喜滴克）治疗MDS患者可获得显著且确切的疗效，骨髓抑制程度轻，可达到改善MDS患者的三系减少、降低原始细胞比例、脱离输血依赖等疗效，从而延缓MDS转变成AML的进程，尤其适用于老年MDS患者。