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邱海波医生：“神药”再现--胃肠间质瘤新药BLU-285效果惊人

2018年02月01日

引言

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本系列为患者科普教育连载，如果觉得文章精彩，不妨转发支持！

历史回溯到2000年，医学最顶级的杂志《新英格兰医学杂志》讲述了一例病人的故事，芬兰一位晚期胃肠间质瘤患者经历了各种手术、化疗和放疗等治疗后，肿瘤控制不住仍在疯长，他们主管医生了解到美国哈佛医学院发现一个叫代号叫STI571的新药在实验室对胃肠间质瘤效果很好，但从未在人体试过，于是他们联系了美国的医生，开始尝试给这位患者这种新药，一用就发现效果非常惊人。研究者也随即启动了一项临床研究，新药STI571取得令人举世震惊的效果，美国FDA也迅速批准了新药STI571用于晚期胃肠间质瘤的治疗，代号STI571的新药便是现在大家熟知的格列卫。

应该说，格列卫的出现，彻底的改变了胃肠间质瘤的治疗，极大的改善了这类患者的预后，使本来预后较差的肿瘤一跃成为治疗效果最好的实体瘤，是胃肠间质瘤成为了肿瘤研究领域的标杆。然后，这种药物也不是万能的，大部分患者在使用格列卫之后终究会出现耐药，甚至还有一部分患者一开始就出现了对格列卫耐药，尽管在2006年出现了索坦作为二线治疗以及2013年出现了瑞戈非尼作为三线治疗，进一步提高了患者的预后和延长晚期患者生存。然而，耐药之后仍然是胃肠间质瘤治疗的最大挑战。此后，胃肠间质瘤进入了一个相对成熟成熟、比较平静的一个阶段。

时间进入了2017年6月，在美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，所有的研究者都显得非常兴奋、非常震惊，因为这次会议上报道了一个叫BLU-285新药的1期的临床研究结果，结果非常令人震惊，这种感觉非常类似于2001年格列卫出现的时候。其实，BLU-285一经出现就是一个“明星”，在去年ASCO有一个简单的介绍，在当时被认为是2020年最有希望的一个药物，而今年则报告了一期临床应用的结果，研究把患者分为两组，第一组是具有D842V突变的患者，大家都知道 PDGFRA Exon 18 D842V突变的这一类患者，其实对一线的伊马替尼、二线的舒尼替尼，效果都不太好，也就是一开始就出现了耐药的患者。第二组，就是针对已知外显子11突变，但是经过了一线伊马替尼、二线舒尼替尼等多种药物的治疗以后，再出现耐药的这一类患者。计划入组是100例的患者，实际入组一共有72例的患者，这类的患者当中D842V的患者，平均接受过药物的个数是1.5个，也就是说有些病人已经经过了几个药物的治疗。而针对KIT突变的这类患者，则经过了更多药物的治疗，平均都有四个药物。最后试验的结果是令人非常非常震惊，为什么呢？第一组病人，D842V这一类的患者当中，疾病控制率是100%，不仅是控制肿瘤不长大甚至肿瘤缩小率都达到100%。第二组的患者当中，它的有效率是56%，肿瘤缩小率32%，同样是非常非常了不起，超过我们目前三线的瑞戈非尼甚至二线的舒尼替尼治疗的数据，所以总体上来说这个药物的初步有效性是非常令人震惊。这分明是继伊马替尼之后，十几年之后看起来最有希望应用到胃肠间质瘤的一个新药。当然它的毒副反应，三级以上的毒副反应出现的概率是25%，总体上来说它的安全性是非常好的，耐受性良好。

当然，这仅仅是一个1期临床研究（药物人体研究的第一步），只是对疗效初步探讨，还不能完全认定药物的疗效。BLU-285即将会开展一个III期的临床研究，我们也非常希望这个III期的临床研究能帮助我们的患者，原发耐药也好，继发耐药也好，使这一类患者能够获得更好的一个生存，取得一个更好的临床预后。中国的研究者也在积极争取将BLU-285引入国内开展临床试验，让更多国内的患者尽早享受到医学的进步带来的实惠。

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