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【35 under 35】58-吴芳医生：参与抗癌新药临床试验，“小白鼠”之疑问三部曲

2017年08月29日

编译：吴芳-中南大学湘雅二医院-肿瘤科

来源：肿瘤资讯

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客观地说：新药临床研究有风险

抗癌新药是国内并未上市的抗肿瘤药物。抗癌新药临床研究可能是国际多中心同时开展的临床研究，也可能是该新药在国外已上市，在准备进入国内市场前所做的临床研究，还有可能是国内企业仿制国外已经上市的抗癌药物所进行生物一致性评价研究。虽然在前期的动物或部分患者中可能已经看到了新药的疗效和较高的安全性，然而，在临床研究中，新药是不是一定会比目前的标准治疗疗效更好？新药是不是一定对所有患者有效？加入临床研究是不是一定能保证绝对安全？客观地说，答案当然是No！

患者说：那我不就是“小白鼠”吗？既不能完全保证疗效，又不能完全保证安全，我为什么还要参加？

理智地说：有风险，更是希望

大部分肿瘤被发现时已是晚期，而治疗恶性肿瘤，尤其是晚期恶性肿瘤的手段非常有限的。治疗的目的主要是延长生存期和提高生活质量。患者在完成了一线或二线标准治疗后，如果疾病再次发生进展则几乎没有太多更好的选择。即便是标准的一线和二线治疗，其疗效也常常不尽人意。许多新的药物和疗法给患者带来了新的曙光，但这些国外新药价格通常较昂贵，进入“寻常百姓家”还需要等待一段不短的时间。患者参加临床研究，虽然并非具有绝对的安全和疗效，却能有机会及早地免费使用最新的抗肿瘤药物，突破目前治疗的瓶颈困境，给患者带来更多生的希望。

一、有望获得新疗法

临床研究一般将患者随机分为新疗法组和标准治疗组，如果该类患者目前尚无任何有效治疗的时候，标准治疗组可能是安慰剂。患者在加入临床研究后，有望在第一时间使用国际国内最新的抗肿瘤药物，也可能接受目前普遍认可的标准治疗。在部分交叉试验中，如果新疗法在临床研究中显示了明显的优势，标准治疗组的患者在治疗无效的情况下可交叉进入新疗法组。这对于传统治疗疗效欠佳或已无任何有效治疗的恶性肿瘤患者而言，参加临床试验无疑是一个新希望。

二、获得更多医疗关注

较普通患者而言，参加临床研究的患者将得到更多的“医疗关注”，如：就诊的便利、专家团队的精密严谨治疗、更多和医务人员的沟通机会、更严密的观察和随访。更多的医疗关注意味着受试者接受了更为全面和优质的治疗，也意味着对受试者副反应的监测更为客观和谨慎，从而尽可能地保障了受试对象的安全。

三、大大减轻经济负担

恶性肿瘤特别是晚期肿瘤，对于一个家庭而言往往意味着 “人财两空“，许多患者甚至只能无奈地选择放弃。参与临床试验的患者，不仅可免费得到新药或标准治疗药物，还能获得免费的相关检查，如价格相对昂贵的CT、核磁、实验室检查等，很多研究还有一定的交通补贴，患者仅需要承担有医保报销的床位费、护理费等，经济负担将大大减轻。

四、为医学事业做贡献

每个临床研究离不开患者的支持和奉献，一个成功的临床研究往往带来一个新药的上市，会让更多的同类患者有机会得到更好的治疗，更多的患者看到新的希望。

患者说：嗯，这样的“小白鼠”还是可以考虑的！可我还是有点担心……

贴心地说：您的利益我们时刻着想！

所有临床试验，都是以保护患者权益为第一要务。临床研究无论从研究设计、伦理审批、知情同意、医疗保障等各方面都将尽最大可能保护受试患者。

一、安全保障

新药进入临床试验前，早已经过前期动物实验。在临床试验病房，所有使用的药物都会经过充分的论证，并有细胞学、动物学以及健康人群等一系列试验证明以保障用药的安全性。部分新药，其实已经被其他国家认可为安全有效，只是为了符合中国的标准，必须在国内重新进行试验而已，所以这一类新药安全性更高。临床研究在开展前必须得到国家食品药物监督管理局（CFDA）的批准，经过伦理审批，临床试验过程中医护人员的严密监测和国家CFDA的严格督察，这些都为新药临床研究的安全性提供了可靠的保障。研究过程中一旦发现新药的严重不良事件，数据将第一时间上报，如判断与试验药物相关，研究者除积极的诊治以外，会提前终止对受试者的研究。

二、伦理保障

伦理委员会是由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，其职责为核查临床试验方案及附件是否合乎道德，并为之提供公众保证，会把受试者的权益、安全和健康高于对科学和社会利益放在首位，以确保受试者的安全、健康和权益受到保护。所有临床试验方案都会经过伦理委员会的严格审核。

三、疗效保障

新药在进入临床试验前，已在部分同类患者中进行过有效性评价，其疗效是优于或至少等效于目前标准治疗药物。临床研究设计中，对于有明确有效药物的患者，患者必须接受正规有效的治疗，新的药物只能是联合有效的药物。如果没有明确有效的药物，才可以尝试新的可能有效的药物。在实施临床试验的过程中，新药如疗效明显优于标准治疗，往往会让对照组患者同样接受最新治疗，让所有患者都有好结果，相反，新药如疗效明显差于标准治疗，会选择提前终止研究，尽可能地减少患者的利益受损。

四、知情保障

签署知情同意书在受试者决定要参与临床试验之前。医生会评估受试者的病情或者身体状态是否适合参与临床试验。对于适合的人群，医生会对受试者进行临床试验相关内容的告知，主要内容包括：发起人、针对对象、观察目标、受试者权益和风险等内容。只有在受试者完全知情且同意的情况下，才能够签署知情同意书。

五、自主保障

自主原则是在参加临床试验的过程中，不论是由于出现了不良反应，或者是自身的其他原因，只要不再愿意继续进行临床试验，均可随时退出，并且国家相关法规规定，在受试者退出后，医院、研究员及医生，不得对受试者有任何歧视。

六、医疗保障

进行临床试验的医疗机构一般都是综合实力强，由国家药监局严格考核审批的药理基地。在这里，受试者将接受研究团队严密的观察和精湛的治疗，因此受试者会获得较普通患者更大的医疗便利和医疗关注。一旦在试验过程中，患者出现不良反应，对于受试者所采取的补偿原则也是事先设计好，并记载于知情同意书当中。

患者说：有这么多保障我就放心了，有没有适合我的临床研究，我愿意做这样的“小白鼠”！

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