【困境篇】
沈志祥教授：MDS在我国非常普遍，从某种程度上讲MDS可能比急性白血病的病人要多得多。但问题是MDS目前没有好的治疗方法，有一些病人可能朝白血病转化，有一些低危病人血细胞严重减少。我们现在临床上没有有效的治疗方案，那这些病人怎么办呢？从我们西医的医生来说，很多病人没有好的方法，往往会让他们去看中医。事实上从某种程度上讲就等于是推托，把这些病人推到中医那边，中医实际上方法也不多。这样你可以想像一个中老年人得了MDS以后的前景非常的悲惨。
马一盖教授：临床上MDS的病人比较多，因为MDS在美国的数据统计，它的中位发病年龄在70多岁，也就是说绝大部分病人是在六七十岁以上，年轻的病人相对来说比较少。我们医院也是这样的特点，老年病人比较多，所以MDS相对来说也是比较多的，在门诊是很大一部分，还有一些高危的MDS需要住院的治疗。
低中危的MDS患者大部分在门诊治疗的比较多，首先是诊断了，用严格的诊断标准去诊断清楚确实是MDS。然后是治疗，低中危的MDS的治疗，有的是支持治疗，有的是输血，还有红细胞生成素、环孢素A等等这些药物治疗，有的5q综合征的病人还可以用来那度胺。但是低中危MDS可选择的治疗方案不是很多。
肖志坚教授：现在FDA和欧洲正式批准治疗MDS的药物其实只有三个：阿扎胞苷、地西他滨和来那度胺。来那度胺只是适用于5q综合征的病人，其它的药物现在在国外主要是做临床实验，在中国，现有的治疗方案也不够，且所有药物的有效率都是有限的，30%到60%左右，所以还需要一些新的药物来解决临床上未解决的一些问题。
吴德沛教授：我们也知道MDS是一个很难治疗的疾病，它的发病机制很复杂，病人的异质性也很大。我们现在有了尿多酸肽这样一个药物，机制上也探明对这一类疾病应该是效果更好一点，也可能会对其它的白血病、其它的肿瘤也有作用，但是这倒底有没有作用？有多大的作用？它的副作用是什么？需要怎样来处理等等，那么必须要在临床上广泛的用之，才能够有经验。所以呢我呼吁大家积极的参与临床研究，积极的进行试验，来推动这个药物向前发展。
【希望篇】
沈志祥教授：今天我们正好有喜滴克这个药上市，研究了二十年左右，现在从工艺上已经比较完美，而且它治疗的副作用很少，临床上对这些低中危的病人非常有效，所以我觉得我们应该大量的提倡用喜滴克去治疗低中危的病人，甚至个别高危的病人也可以使用，可以说这是我们中国自己发明研究的对MDS非常有用的药物。
吴德沛教授：首先我们国内真正的创新药确实是非常之少。我感觉到喜滴克这个药是一个真正的创新药物，但是一个创新药物真正能够走到最后，并确确实实证明它是一个良药，非常有治疗价值，安全性又好，还是需要有一个漫长过程的。从一开始我们做临床实验、基础研究，挖掘它倒底对什么类的病人更适合，到在临床病人的治疗中观察它的不良反应、疗效，以及最适合的人群。不在临床上进行实验是很难把一个药物最终能够评价清楚的。所以现在这个药既然是正式上市了，那么对临床医生来说，就应该在临床上好好的推广它，仔细的观察这个药物，真正让它成为我们给病人治疗非常有效的一个药物。我觉得未来还是需要花很大的力气，需要有一个比较长的过程要走。
金洁教授：尿多酸肽是从正常人的小便里面提取的有效成分，那么我们在6年前，在体外实验发现这个药物对骨髓增生异常综合症（MDS）的细胞株以及骨髓增生异常综合症病人的细胞都有抑制细胞生长，促进细胞凋亡的作用。同时在机制里面我们还发现了它有去甲基化的作用，那么还有就是可以通过细胞的通路，也就是PI3K／AKT通路来促进细胞的凋亡，还有我们也发现对端粒酶、端粒酶逆转录酶有抑制作用。所以应该说是从多个方面发现尿多酸肽对肿瘤细胞，尤其是对MDS细胞、白血病细胞，它都有抑制作用。它的机制也有多方面的，所以说应该是一个多靶点的药物。
骨髓增生异常综合症是非常难治的疾病，而且它的发病群体也有特殊性，因为都是老年病人，所以老年病人一般很难耐受比较强烈的治疗，比如说化疗，甚至地西他滨这一类的去甲基化药物有时候骨髓抑制也是很明显的，而我们发现尿多酸肽副作用非常轻，因为我们在体外实验发现它的副作用非常轻，还发现它对正常的细胞几乎没有作用，也没有抑制作用，所以我觉得对老年的病人，尿多酸肽应该说是一个非常好的选择，特别是对一些老年患者，或者是体能状况差的患者，它的治疗的耐受性非常好。
同样我们在体外已经发现它对肿瘤细胞有抑制作用，所以应该说对MDS的病人是有治疗作用的，除了副作用轻以外，它的治疗作用也应该是明显的。我们前面也做过临床实验，我们发现确确实实一些病人用了以后副作用很轻，那么随着治疗时间的延长，它的疗效也就显现出来了。总体来讲可能会有50%-60%的病人能够获得血液学的改善，所以我觉得这个药物还是有非常好的前景的。应该说会对MDS患者带来福音。
马一盖教授：我们是13例病人，当时规定是两个疗程，我们有一个病人因为各种原因退出，放弃治疗了，其它12例病人全部都完成了两个疗程的治疗。总的来说，对低危的MDS病人，是有血液学改善的，高危的MDS病人血液学改善不太明显，但是其中有一例也有改善。最后总结起来就是说，我们当时认为是处于比较低危的MDS患者会有效。但当时是十几年前了，十几年前的MDS的检测水平肯定不如现在，那时候还是以形态学和细胞遗传学为基础的诊断水平。现在还有分子生物学的很多基因突变的检测，二代测序应用，所以说现在如果再用这个药，可能就是我们能知道的东西会更多，为什么有的病人有效，有的病人没效。
事实上就是这样，以前确实是很初步的一个研究，研究的病例毕竟还是有限的。如果能够再扩大病例，再把现代的技术结合起来，那么就像你刚才所讲的，对有效的病人为什么有效，无效的病人为什么无效，我们区分出来，以后对于这些病人，我们针对性的选择药物治疗，这样治疗就会更加个体化。
这个实验就等于是在原来经验的基础上再扩大的一个临床实验，进一步来评价它的安全性和有效性。那么肯定是会比以前我们能够知道的东西越来越多，但是如果要是再进一步再做的话，可能还要做随机的实验。现在就是一个单臂的，但是总是得有个开头，一下子它不可能做的那么高。
确实有很多期待，因为这种一类新药中国太少了，你看国外有些所谓的新药它都是几十年前就开发出来了，但是不知道它有这么大的作用。同样这个药也是这样，也是很多年前就有了，但是它的作用远远没有被开发出来。在没有开发出来之前，很难断定它就是有效或者无效，有可能还有很多你不知道的地方，因为没有做更严格或者更深入的研究。所以我们还是对这个药挺有期待的。我相信随着现代的分子生物学技术的发展，对这个药的认识肯定会更深刻。况且MDS本身就是没有什么特别好的治疗办法，美国有十多年没有新药上市了，地西他滨是差不多11年前上市批准的，也就是到现在有十多年的时间没有新药上市，那就说明这个领域的治疗确实有很多困难。MDS治疗的新药不多，旧药的治疗方法也不多，多一个药可能对我们临床医生来讲是多一个武器，对我们来说是好事，所以确实很期待。
肖志坚教授： 尿多酸肽是国内的一个创新药品，以前的适应症主要是实体瘤，我们一起申请了一个国家创新药的课题，用尿多酸肽治疗MDS的基础跟II期临床的研究。现在这个项目已经在全国启动了，希望能够在未来的一到两年时间里面，我们能够通过II期临床实验对尿多酸肽治疗MDS有一个评价。
我接触这个药已经有十几年了，这个药的发明者廖博士在台湾用了三个病人，三个病人他觉得效果比较好，纠正贫血效果不错。在国内以前应该是在王振义院士的参与下，由马军教授组织了一个全国的多中心的临床的观察，临床观察的结果是这个药物治疗MDS有一定的疗效。因为这个药是我们国家的一类新药，所以我们希望能够尽量的把它的各方面潜能都挖掘出来。
欲了解更多血液肿瘤、淋巴瘤相关资讯，与全国各地血液肿瘤、淋巴瘤医生交流与讨论，请扫描以下二维码，添加肿瘤资讯小助手-Dinna微信，备注“血液肿瘤”！
苏公网安备32059002004080号
