11月16日FDA加速批准了杨森公司（$JNJ）的Daratumumab用于治疗至少接受过三个其他治疗方案的多发性骨髓瘤(Multiple myeloma)患者,这也是第一个获得批准的用于治疗MM的单克隆抗体。
11月20日FDA 批准武田制药的Ixazomib用于治疗至少接受过一个其他治疗方案的多发性骨髓瘤(Multiple myeloma)患者，这个药也是第一个口服的用于治疗MM的蛋白酶体抑制剂。
到目前为止， 被批准用于多发性骨髓瘤的药大概有六类。
1）IMiDs (免疫调节药)
a)Thalomid(thalidomide); 这是一个非常老的口服癌症药。50年代的时候是用来治疗失眠和孕吐的。1999年的时候有研究发现其对骨髓瘤也有作用。
b) Revlimid (lenalidomide)；Lenalidomide化学上是和thalidomide相关的。但活性更好，副作用也不同。从2005年第一次起，今年2月18日有拓展到一线病人。这个药现在已经可以被用到所有阶段的多发性骨髓瘤病人。
c)Pomalyst (pomalidomide)； Pomalidomide和lenalidomide是非常相似的，只不过活性更好。FDA批准这个药用于至少接受过两个其他治疗方案的复发多发性骨髓瘤病人上。临床也在探索其他的适应症。
以上这三个药都是新基公司($CELG)研发生产的。
2）Proteasome inhibitors (蛋白酶体抑制剂)
a)Velcade (bortezomib); 这个药是武田制药在2008年就被批准用于全线复发多发性骨髓瘤病人上。也是第一个蛋白酶体抑制剂。
b)Kyprolis (carfilzomib); 这个药是安进($AMGN)从Onyx Pharmaceuticals收购而来的。2012年7月的时候，FDA批准Kyprolis用于治疗用于治疗至少接受过两个其他治疗方案的多发性骨髓瘤患者。2015年7月又批准用于治疗用于治疗至少接受过一个其他治疗方案的多发性骨髓瘤患者。也算是往上游走了一步。这周11月19日欧盟会员会也批准Kyprolis用于二线复发性多发性骨髓瘤。
c)Ninlaro (ixazomib)； 就是这周FDA批准武田制药新药用于治疗至少接受过一个其他治疗方案的多发性骨髓瘤患者。不同于Velcade 和Kyprolis是注射剂， 这个药是第一个口服的用于治疗MM的蛋白酶体抑制剂。
3）Chemotherapy
a)Doxil (doxorubicin HCI liposome injection)。这些化疗药基本上都是和其他类型的多发性骨髓瘤和用。
4）HDAC inhibitor （组蛋白去乙酰化酶抑制剂）
a)Farydak (panobinostat)；这个药是诺华($NVS)于今年2月份获的批准的口服新药。它和bortezomib+dexamethasone组合用于治疗至少接受过两个其他治疗方案的多发性骨髓瘤患者。
5）Steroids (corticosteroids 皮质类固醇)
a)Dexamethasone和prednisone；这些已经存在几十年。主要和其他药合用治疗全线多发性骨髓瘤。
6）单克隆抗体药
a)Darzalex (daratumumab)； 这个就是这周杨森公司被批准的新药，用于治疗至少接受过三个其他治疗方案的多发性骨髓瘤患者,这也是第一个获得批准的用于治疗MM的单克隆抗体。
今年首次批准用于治疗多发性骨髓瘤的新药就是诺华的Farydak, 杨森的Darzalex, 和武田制药的Ninlaro。其中Darzalex是用替代终点ORR还获得加速批准的。两个开放性临床试验数据显示29%的客观应答和高计量试验36%的客观应答率。2012年时FDA加速批准Kyprolis的临床试验显示23%的客观应答率。结果也算是相当了。
Farydak的批准的临床试验是用PFS做终点。 Farydak+bortezomib+dexamethasone和对照组bortezomib+dexamethasone比较，延缓病情大概是10.6个月和5.8个月。
这周批准的Ninlaro也是用PFS做终点。Ninlaro+lenalidomide+dexamethasone和对照组lenalidomide+dexamethasone比较，延缓病情大概是20.6个月和14.7个月。
今年7月Kyprolis被批准拓展到二线治疗用的临床数据显示，Kyprolis+lenalidomide+dexamethasone和对照组lenalidomide+dexamethasone比较，延缓病情大概是26.3个月和17.6个月。
在没有头对头的试验的情况下，这些数据不好直接对比，但也多少能看出一些端倪。也显示多发性骨髓瘤治疗市场的竞争激烈性。
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来源：新药临床开发故事会
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