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全球肺癌关注月：专家呼吁加快肺癌突破性新药审批进程

2015年11月24日

在第七届中德肺癌论坛(CGLCF)上，论坛组织者同济大学医学院肿瘤研究所所长、肿瘤学系主任、上海市肺科医院肿瘤科主任周彩存教授和中国临床肿瘤学会理事长、广东省肺癌研究所所长吴一龙教授共同强调：“肺癌治疗已进入精准化时代，对于存在EGFR外显子19缺失的晚期非小细胞肺癌患者，在中国存在较高的比例，新一代肺癌靶向治疗新药可延长上述基因突变患者的生命近一年以上，如何缩短“救命药”的审批流程，满足临床治疗需求，挽救更多患者生命是亟待解决的问题。”

靶向药物细分化，治疗更精准

随着肺癌驱动基因的发现和靶向药物的研究日趋深入，针对特定基因型的突破性靶向治疗药物被研发成功。在《柳叶刀肿瘤》杂志上发表的阿法替尼两项临床研究结果显示：对于存在EGFR外显子19缺失的非小细胞肺癌患者，与标准化疗方案相比，阿法替尼一线治疗可使患者生命延长一年以上，使该基因类型患者的死亡风险降低41%[1]。

周彩存教授介绍：“在我国，非小细胞肺癌患者较多，占到肺癌总发病人数的85％[2]，在这些患者中，EGFR外显子19缺失是最常见的基因突变类型，阿法替尼是首次作为一线治疗，被证实可为EGFR突变外显子Del19 缺失的患者带来总体生存受益的靶向治疗药物。阿法替尼会与EGFR受体不可逆结合，永久关闭癌细胞赖以生存的信号传导通道，使癌细胞不能生长、繁殖，从而起到治疗癌症的作用。”

目前，国际上肺癌的精准治疗已成为主要手段，根据患者特定基因型选择靶向治疗药物，将大大提高治疗的有效性。今年8月美国临床肿瘤协会（ASCO）发布了对晚期非小细胞肺癌（Stage IV NSCLC）系统治疗的指南更新，强调对存在 EGFR- 敏感型基因突变患者，推荐使用阿法替尼等突破性新药作为一线治疗[3]。

有的放矢：先做基因检测，再开始用药

在开始药物治疗前，对肺癌患者进行基因检测，可以发现不同的基因突变以选择相应的药物进行治疗，避免盲目用药，实现“一对一”精准医疗。研究显示，对于非小细胞肺癌患者，如果不加筛选而使用靶向治疗，有效率仅为30%，如果通过EGFR基因检测结果来筛选患者，靶向治疗的有效性将提高到70%以上[4]。

基因检测已经成为肺癌诊断和精准治疗的基础，目前美国临床肿瘤学会（ASCO）、欧洲临床肿瘤协会年会（ESMO）、美国国家综合癌症网络（NCCN）等权威机构均建议通过EGFR基因突变检测来确定肺癌患者适合的治疗药物。中国指南也推荐：所有诊断为肺腺癌和含有腺癌成分的非小细胞肺癌患者都要进行EGFR基因检测，以明确具体的基因突变类型[5]，“先检测，后治疗”已经成为肺癌临床诊疗规范。

周彩存教授指出：“在我国，部分医生对基因检测的重要性认知不足，加上患者和家属不了解基因检测的作用，肺癌患者基因检测的比率偏低，直接影响到临床治疗效果。因此，加强医生和患者对基因检测的接受程度，是提高治疗效果的关键步骤。”

新药审批提速，患者有望提前获得“救命药”

如今，肺癌患者的用药矛盾已从过去的没有药变为能不能及时用上药，面对我国新药上市晚、时间长的现状，今年11月11日发布的《国家食品药品监督管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告》，明确指出：加快审批防治艾滋病、恶性肿瘤、重大传染病、罕见病等疾病的创新药，对于使用先进技术、创新治疗手段、具有明显治疗优势的临床急需用药注册申请，实行单独排队，加快审评审批。

在此政策指导下，我国对于突破性新药的审批进程正在加快。吴一龙教授介绍：“我国每年新增肺癌病人约60万，大部分患者确诊时已是晚期，可以用新型靶向药物延长生命的有约10万人，这些人对新型靶向药物的需求量非常大。目前，一小部分晚期肺癌患者为了得到“救命药”通常会到香港、台湾等地购买阿法替尼等新药。”

吴一龙教授强调：“我们希望对突破性靶向治疗药物，能够开通绿色审批通道，缩短审批流程，加快上市进程，让患者尽可能早一天用上救命药，争取更多时间去完成他们的心愿。”

参考文献：

1. Sequistet al. J ClinOncol. 2013;31:3327; 2. Wu et al. Lancet Oncol. 2014;15:213

2. 晚期非小细胞肺癌分子靶向治疗专家共识(2013版)

3. ASCOStage IV NSCLC guideline 2015

4. Mok, Wu,Thomprast et al. NEJM, 2009

5. 中国表皮生长因子受体基因敏感突变和间变淋巴瘤激酶融合基因阳性非小细胞肺癌诊断治疗指南