首页 > 文章详情

吴一龙教授：肺癌的临床试验和真实世界研究

2015年10月21日

由中国抗癌协会肺癌专业委员会主办，四川大学华西医院、四川西部医药技术转移中心承办的第十四届全国肺癌学术大会于2015年10月15-17号在成都举行。本届大会紧紧围绕“关注肺癌病人生存质量，优化肺癌个体化治疗”的主题拓展学术交流的深度和广度。

在大会上，来自美国外科学院院士，广东省人民医院副院长，广东省肺癌研究所所长吴一龙教授分享了“肺癌的临床试验和真实世界研究”。

记得吴一龙教授在参加第16届世界肺癌大会（WCLC）中在微博中这样描述：“由IASLC和CSCO、中国肺癌联盟联合举办的专场，聚焦中国走向世界的身影，记录我们与肺癌搏斗的事件，值得关注。悄悄说一声，这还是在美国本土举行的国际会议上的双语翻译专场，牛不牛？”。

中国肺癌临床研究已逐步进入国际化

2011-2015年中国发表的肺癌临床试验多达1400多篇，中国重要的肺癌临床试验包括2009年发表在NEJM上IPASS研究，2011年发表在Lancet Oncol上的OPTIMAL，2013年在Lancet Oncol分别发表了FAST-ACT2、INFORM、Lcotinib vs Gefitinib研究，2014年分别在Lancet Oncol和Ann Oncol发表了LUX-LUNG6和CTONG 0806研究，2015年在JCO上发表BEYOND研究。

从取得的进步来看，中国肺癌临床研究的国际化视野：实现了从旁观者向实践者的初步转变；多中心临床试验引领风骚；大量的患者资源是成功的基础；一批中青年学者崭露头角；有影响力研究仍然偏少

在Classic Clinical trials中，I期的研究关注剂量与毒性，II期的研究关注疗效，III期的研究关注与标准治疗的对比，IV期的研究关注一般人群。

“精准医学”时代的肺癌临床试验

精准癌医学对传统抗肿瘤药物研发的挑战：少见事件的临床试验和新检测技术对临床试验的挑战

真实世界数据与真实世界证据

图片来源：吴一龙教授报告

真实世界证据分类

图片来源：吴一龙教授报告

潜在偏倚类型和减少偏倚注意事项

偏倚类型：选择偏倚、信息偏倚、混杂偏倚、失访偏倚

偏倚事例：

患者特征：年龄，性别，并发疾病，行为因素....

疾病特征：肿瘤分期，组织学特征，生物标记状态，转移位置....

减少和控制偏倚

研究设计：识别可能发生偏倚情况

研究目的和问题

招募患者

设计和收集数据

分析数据和解释结果

尽可能收集与偏倚产生的测量相关数据

统计分析：多层分析、多元回归、倾向评分、工具变量

吴一龙教授通过对《中国完全性切除肺腺癌患者的EGFR突变状态和临床疗效（一项非干预研究）》从研究方法，研究设计到结果的分析总结并归纳了ICAN带给我们的启示。

ICAN的启示

1，临床研究的结果是来源与高选择人群，在非选择的临床实践中不一定得出同样结论，不能盲目扩大临床试验结果的适应人群。

2，当临床试验中的获益非常小的时候，在临床实践中应用要更加慎重

未来真实世界数据的挑战

技术层面：用真实世界数据评估治疗措施的风险和效果并进行决策的时间还相对短，方法学的系统性，技术上的完善性，以及有关的法规条例等还尚在发展中。

在中国，真实世界数据匮乏，亟待开发并利用更多关于中国人群的真实世界数据；医疗服务机构的HIS系统各自为营，标准化程度低；部分KOL掌握局部地区单病种的真实世界数据。

操作层面：需要提高各界对真实世界的认识、重视与投入；需促进多部门在开发及利用数据方面的合作。

虽然中国在肺癌研究当中已经跨入世界之林，但中国扔缺乏真实世界研究的环境，RCT仍然是目前最重要的获得证据的方法。