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FDA获批丨匹米替尼获FDA批准用于腱鞘巨细胞瘤成人患者，MANEUVER研究第 25 周 ORR 达 56%

11月11日

整理：肿瘤资讯

来源：FDA官网

2026年11月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准匹米替尼，一种激酶抑制剂，用于手术切除可能导致功能恶化或严重并发症的有症状腱鞘巨细胞瘤（TGCT）成人患者。

疗效与安全性

此项批准基于MANEUVER（NCT05804045）的一项双盲、随机（2:1）、安慰剂对照的国际试验，纳入手术切除可能导致功能障碍或严重并发症的TGCT患者。符合条件的患者须经确诊有症状TGCT且具有可测量病灶，其中至少一个病灶最小径≥2 cm。

患者随机接受匹米替尼（50 mg）或安慰剂，每日一次口服。随机化按地理区域（中国与非中国）分层。

疗效终点

主要疗效结局指标为第25周时由盲态独立中心审查（BICR）根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）。匹米替尼组ORR为56%（95% CI：42，68），安慰剂组为3.2%（95% CI：0.1，17）。匹米替尼组中位缓解持续时间（DOR）尚未达到；32例缓解者中（91%）DOR≥6个月，27例（77%）DOR≥12个月。

此外，第25周时匹米替尼组在预设的患者报告结局及功能终点上均较安慰剂组出现具有统计学意义的改善：经关节活动度测量（goniometry）评估的受累关节主动活动度获得提升，简明疼痛量表（BPI）最严重疼痛数字评分量表（NRS）评估的最严重疼痛减轻，以及患者报告结局测量信息系统（PROMIS）生理功能T评分评估的躯体功能改善。

安全性

最常见（>20%）的不良反应为瘙痒、皮疹、面部水肿、眶周水肿、疲乏、恶心、头痛和外周水肿。最常见（>30%）的实验室检查异常为肌酸磷酸激酶升高、乳酸脱氢酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、脂肪酶升高、胆固醇升高、淀粉酶升高和丙氨酸氨基转移酶升高。处方信息中包含肝毒性、胚胎-胎儿毒性以及血清肌酐升高（不影响肾功能）的警告与注意事项。

推荐用法用量

匹米替尼的推荐剂量为50 mg，口服，每日一次，空腹或随餐服用均可。

参考文献

https://www.fda.gov/drugs/cancer-approvals/fda-approves-pimicotinib-symptomatic-tenosynovial-giant-cell-tumor

责任编辑：肿瘤资讯-古木
排版编辑：肿瘤资讯-古木